張璽醫師學術分享：利用幹細胞特性，針對神經肌肉疾病尋求更有效的療法 張璽醫師是日本國立鹿兒島大學醫學士，日本國立京都大學小兒學科醫 學博士，日本國立京都誘導性多功能幹細胞中心( iPS cell )研究員，多次 獲得研究獎項，於 2010 年至臺北醫學大學附設醫院擔任小兒學科主治醫 師、臺北醫學大學醫學院助理教授。他的主要研究方向是利用幹細胞特 性，針對神經肌肉疾病尋求更新、更有效的治療方式。 肌肉萎縮症，主要特徵為患者肌肉組織逐漸減少，伴 隨肌功能下降，造成肌肉萎縮。主要病因多屬於遺傳 性疾病，例如：貝克氏( Becker’s )肌肉萎縮症、脊椎 性肌肉萎縮症、裘馨氏肌肉萎縮症等，由於染色體異 常，導致患者缺少 dystrophin 蛋白或神經傳導出錯而 造成肌肉萎縮。目前臨床上，尚無有效的治療方法， 張醫師希望藉由動物模式的研究，尋找出根治的療 法。 幹細胞，是一群原始且未特化的細胞，分為兩大類： 成體幹細胞以及胚胎幹細胞，具有再生為各種組織的 潛能，近幾年已有許多具有肌分化潛力的幹細胞被發 表，例如：造血幹細胞（hematopoietic stem cells） 、間葉幹細胞（mesenchymal stem ells）與 骨髓幹細胞（bone marrow stem cells）。
在先前的研究中，利用肌肉衛星幹細胞抗體（SM/C-2.6.），對誘導性多功能幹細胞 ( iPS cells )與老鼠胚胎幹細胞（mES cells）進行篩選，並使用「懸吊式」細胞培 養，經過螢光免疫染色、PCR 等證實，此種分離後的細胞具有高效率分化為肌肉細 胞的特性，並對因遺傳缺陷缺乏正常蛋白（dystrophin）之肌肉萎縮動物模式 （mdx mice），進行幹細胞移植治療。經過 4 周、12 周、24 周的連續觀察，發現此 種幹細胞，可在動物體內存在長達半年之久。結果發現，接受幹細胞移植的實驗動 物，肌肉組織中正常蛋白量表現明顯增加，肌功能也獲得提昇。 在接下來的研究中，張璽醫師將透過這些技術，針對人類幹細胞，例如人類脂肪幹 細胞、臍帶血幹細胞等，挑選出具有相同潛能之細胞群，進行分析與移植，藉此找 到根治肌肉萎縮症的方法。期望在不久的將來能實際運用於臨床治療，治癒並改善 病人生活品質。（文/研究發展處）
