衛生福利部公告

行政院公報 第026 卷 第 106 期 20200608 衛生勞動篇

衛生福利部公告

中華民國109 年 6 月 8 日 衛授食字第1091404985 號

主 旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。

依 據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

(一) 新增認定「Burosumab」（solution for injection，10、20、30 mg/mL）為「適用罕見 疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「對於性聯遺傳型低磷酸鹽症（X-linked Hypophosphatemia）成人及一歲以上兒童的治療」。

(二) 新增認定「Siponimod fumaric acid」（film coated tablet，0.25、2 mg）為「適用罕見 疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療次發進展型多發性硬化症

（secondary progressive multiple sclerosis；SPMS）病人」。

(三) 新增認定「KH

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852mg+NaH

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四、 「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。

本案另載於行政院公報資訊網、本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」

網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會

「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。

五、 本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請，

為免影響病人治療權益，爰定公告期為 14 天。對於公告內容有任何意見或修正建議 者，可於本公告刊登公報之隔日起14 日內，至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公 共政策網路參與平臺－眾開講」網頁陳述意見或洽詢：

(一) 承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

(二) 地址：台北市南港區昆陽街 161-2 號。

(三) 電話：02-2787-7422。

(四) 傳真：02-2653-2072。

(五) 電子郵件：801667@fda.gov.tw。

部 長 陳時中

依據罕見疾病防治及藥物法第二十三條規定：「罕見疾病及藥物之認定、許 可、撤銷及廢止，中央主管機關應定期公告之。」為配合實務需要，經衛生福 利部召開罕見疾病及藥物審議會審議，爰擬具「適用罕見疾病防治及藥物法之 藥物品項」修正草案，增訂三項藥品品項。

行政院公報 第026 卷 第 106 期 20200608 衛生勞動篇

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明

修正規定 現行規定 說明

成分名 劑型

劑量

適應症

Burosumab solution for injection，

10、20、30 mg/mL

對於性聯 遺傳型低 磷酸鹽症 (X-linked Hypophosp -hatemia) 成人及一 歲以上兒 童的治療 Siponimod

fumaric acid

film coated tablet，

0.25、2 mg

治療次發 進展型多 發性硬化 症

(secondary progressive multiple sclerosis;

SPMS)病 人 KH

2

4

Na

2

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tablet，

KH

2

4

Na

2

4

852 mg + NaH

2

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性聯遺傳 型低磷酸 鹽佝僂症 (X-linked Hypophosp -hatemic Rickets)

增訂三項藥 品品項。

行政院公報 第026 卷 第 106 期 20200608 衛生勞動篇

適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案對照表