行政院公報 第026 卷 第 128 期 20200709 衛生勞動篇
衛生福利部公告
中華民國109 年 7 月 9 日 衛授食字第1091406532 號
主 旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。
依 據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。
公告事項：
一、修正機關：衛生福利部。
二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
三、 修正內容：修正「Nusinersen」（injection，2.4mg/ml）認定適應症為「經基因確診之 SMA 脊髓性肌肉萎縮症病人，其 SMN2 為 2 或 3 套或已出現症狀之 SMA 第一、二、
三型病人，但不適用於已使用呼吸器每天12 小時以上且連續超過 30 天者。」。
四、 「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。
本案另載於行政院公報資訊網、本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」
網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會
「公共政策網路參與平臺－眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。
五、 本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請，
為免影響病人治療權益，爰定公告期為 14 天。對於公告內容有任何意見或修正建議 者，可於本公告刊登公報之隔日起14 日內，至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公 共政策網路參與平臺－眾開講」網頁陳述意見或洽詢：
(一) 承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。
(二) 地址：台北市南港區昆陽街 161-2 號。
(三) 電話：02-2787-7476。
(四) 傳真：02-3322-9527。
(五) 電子郵件：Haro014@fda.gov.tw。
部 長 陳時中
依據罕見疾病防治及藥物法第二十三條規定：「罕見疾病及藥物之認定、許 可、撤銷及廢止，中央主管機關應定期公告之。」為配合實務需要，經衛生福利 部召開罕見疾病及藥物審議會審議，爰擬具「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物 品項」修正草案，修正一項藥品品項之適應症。
行政院公報 第026 卷 第 128 期 20200709 衛生勞動篇
適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明
修 正 規 定 現 行 規 定 說 明 成分名 劑型劑量 適應症
Nusinersen injection
，2.4mg/ml
經 基 因 確 診 之 SMA 脊髓性肌 肉 萎 縮 症 病 人 ， 其 SMN2 為 2 或 3 套或已 出 現 症 狀 之 SMA 第 一 、 二、三型病人，
但 不 適 用 於 已 使 用 呼 吸 器 每 天 12 小時以上 且連續超過 30 天者。
成分名 劑型劑量 適應症 Nusinersen injection
，2.4mg/ml
治療二歲以 下發病確診 或只有二個 SMN2 基因 數之脊髓性 肌肉萎縮症 病人。不適 用於已經在 使用或惡化 到須使用呼 吸器每天十 二小時以上 且超過三十 天之病人。
修正 一項 藥品 品項 之適 應症。
行政院公報 第026 卷 第 128 期 20200709 衛生勞動篇
適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案對照表
