依據廠商執行的財務影響分析，本品未來若納入健保後將取代 topiramate 及 lamotrigine 的部份市場，預估本品納入健保後的第一年至第五年，約有 40 人至
400 人使用本品，以廠商建議價格計算本品藥費約為 300 萬元至 3,400 萬元，考 慮取代 topiramate 及 lamotrigine 之藥費後，預估本品每年將增加約 200 萬元至 2,100 萬元之健保藥費支出，若進一步考量因癲癇頻率減少而帶來其他醫療資源 耗用的節省，本品每年將增加約 200 萬元至 2,000 萬元的健保整體財務支出。
廠商所使用的主要假設如下：
1. 臨床使用地位：廠商認為本品若納入健保給付後，將取代 topiramate 及 lamotrigine 的部份市場。
2. 可能病人數：廠商採用過去一篇以健保資料庫分析台灣癲癇盛行率的研究數 據千分之 5.85，來推估 2017 年至 2021 年的癲癇人數約為 14 萬人，並扣除 未滿 4 歲之病人數，再納入每年新發的癲癇可能病人數。廠商另外進行了癲 癇臨床專家的意見調查，依據 8 位臨床專家的意見，在所有癲癇病人中，全 身性癲癇病人的比例約為 20.7%，其中約 7.7%為雷葛氏症候群，而其中約達 88%的雷葛氏症候群病人在接受一種或多種治療(含 topiramate 或 lamotrigine 治療)仍無法良好控制癲癇發件。廠商依此比例推估 2017 年至 2021 年每年約 有 2,000 名無法良好控制的雷葛氏症候群病人，為本品的可能病人群。
3. 市佔率：廠商預估本品未來約將取代前述病人群接受 topiramate 及 lamotrigine 治療的 2%至 20%之市場，但廠商未說明其依據。
4. 現有藥品藥費：廠商依據 IMS 提供之 Topamax® 及 Lamictal® 的市佔率進行 topiramate 或 lamotrigine 加權帄均藥費之計算，並分別以 Topamax® 及 Lamictal® 的健保給付單價(每日)110.1 元及 69.3 元，每人每年服用天數則以 12 個月每月 28 天，共 336 天為計算基礎，計算每人每年使用 topiramate 或 lamotrigine 的帄均藥費為 31,304 元。本品藥品費用計算部份，廠商參考 WHO ATC/DDD Index 2016 之 DDD（Defined Daily Dose）為 1,400 mg，以 3.5 顆 400 mg 的費用計算每日藥費，並同樣以 336 天為年度藥費推算基礎。
5. 其他醫療費用改變：廠商另外納入因癲癇發作頻率減少而節省的醫療費用，
成本參數來源係依據 9 位癲癇臨床專家意見，分別取得門診、急診及住院的 每次帄均單位成本及不同發作頻率下的門診、急診及住院使用次數，而癲癇 發作頻率分布參數則來自 rufinamide 與安慰劑的隨機臨床詴驗[1]。依據廠商 提供的分析結果，接受 rufinamide 治療的病人其他醫療費用帄均約為每人每 年 55,460 點，接受維持治療的病人則約為 59,700 點，累計第一年至第五年 分別可帶來近 20 萬點至近 200 萬點的健保其他醫療資源耗用的節省。
查驗中心對於廠商所進行之分析評論如下：
1. 臨床使用地位：查驗中心經諮詢臨床專家後認為，rufinamide 的使用不一定 會取代現有治療，極有可能會以合併治療方式而帶來額外的財務影響。臨床 專家表示，由於這群雷葛氏症候群病人的癲癇發作相當難以控制，即使在控
制不甚理想的狀況下，若有新的治療選擇醫師可能會考慮在現有治療組合下 再新增 rufinamide 治療，較不會直接取代原有的 topiramate 或 lamotrigine。
若真要進行取代換藥，也會是一個緩慢的過程，且需事先與病人家屬溝通。
另外查驗中心參考 rufinamide 與安慰劑的隨機臨床詴驗[1]，該詴驗亦是在現 有藥物治療組合(包括 topiramate 或 lamotrigine)之下再增加 rufinamide，因此，
查驗中心認為 rufinamide 未來納入健保給付，若無其他特殊限制，可能僅有 部份會取代原有治療，其餘則以新增合併治療的方式使用。
2. 可能病人數：查驗中心認為廠商的預估應屬合理，惟推算難治型雷葛氏症候 群病人人數因缺少本土實證資料，而改以 8 位臨床專家意見，使病人數推估 具較高的不確定性。
3. 市佔率：廠商未提供其市佔率假設的依據。查驗中心認為 rufinamide 的市佔 率因缺少與現有治療直接比較的相對療效證據，臨床醫師的接受度有較高的 不確定性，但若以將病人群限定在接受現有治療仍無法良好控制的病人中，
則本品的市佔率可能會較廠商預估的 2%至 20%來得高。
4. 現有藥品藥費：查驗中心認為廠商以 Topamax®及 Lamictal®作為 topiramate 及 lamotrigine 帄均藥費計算較不適當，應同時納入 topiramate 及 lamotrigine 的其他學名藥品，並依各品項的市佔率進行加權計算帄均藥費。且廠商所採 用之 Topamax®及 Lamictal®的健保給付單價(每日)110.1 元及 69.3 元，並未說 明該數值的每日劑量與單位價格的計算基礎，且似與目前健保給付價格並不 相同。而對 rufinamide 的計算是以 3.5 顆 400 mg 來計算每日 1,400 mg 的藥費，
但查驗中心認為應以 3 顆 400 mg 及 1 顆 200 mg 的藥費合計來估算每日 1,400 mg 的藥費較為合理。此外，廠商計算年度藥費時均以 12 個月每月 28 天，
共 336 天作為計算基礎，查驗中心認為應以全年度 365 天作為計算基礎較為 合理。因此，查驗中心認為廠商在 topiramate、lamotrigine 及 rufinamide 的藥 費推估有高低估的情形。
5. 其他醫療費用改變：廠商納入癲癇發作頻率減少而節省的醫療費用，但其中 有關癲癇發作的醫療資源耗用參數包括門診、急診及住院等的單位成本及就 診頻率，皆來自臨床專家意見，查驗中心認為此部份可能具有較高的不確定 性。
綜合而言，查驗中心認為廠商所作的分析在臨床地位、市佔率、現有藥品藥 費上存有疑義，因而使財務影響結果有高低估的可能，此外在病人數推估及其他 醫療費用改變因主要仰賴臨床專家意見，具有較高不確定性。查驗中心嘗詴對前 述分析進行修訂，若假設未來第一年至第五年本品的市佔率為 10%至 30%，而 其中使用本品的病人僅有 25%會取代原有的 topiramate 或 lamotrigine 治療，其餘 75%的病人是以新增合併治療方式使用本品，並校正藥費計算後，查驗中心預估 本品納入健保後第一年至第五年約有 200 人至 600 人使用本品，以廠商建議價格 計算本品藥費約為 1,900 萬元至 5,700 萬元，考慮取代部份 topiramate 及
lamotrigine 之藥費後，預估本品每年將增加約 1,700 萬元至 5,300 萬元之健保藥
費支出，若進一步考量因癲癇頻率減少而帶來其他醫療資源耗用的節省，本品每 年將增加約 1,700 萬元至 5,100 萬元的健保整體財務支出。但此推估具有高度不 確定性。