依建議者提供之財務影響分析，係設定 lonoctocog alfa（以下簡稱本品）作 為罹患Ａ型血友病（先天性第八凝血因子缺乏症）病患的出血治療和預防，將取 代 Eloctate®、Adynovate®、Kogenate®、Advate®、Xyntha®、Kovaltry®、Novoeight®、 Nuwig®的部分市場。建議者估計在未來五年（自 2020 至 2024 年）本品在需求 性及預防性治療之合計年度藥費為第一年約 4 億 6,100 萬至第五年約 9 億 1,200 萬元；建議者並推估本品納入給付後之新情境下，各藥品合計之年度藥費第一年 約 23 億 7,900 萬至第五年約 23 億 6,700 萬元，而本品納入給付前原情境下，各 藥品合計之年度藥費第一年約 23 億 9,300 萬至第五年約 24 億 400 萬元，因此預 估整體財務影響第一年約節省 1,400 萬至第五年約節省 3,700 萬元。
建議者採用之主要假設與理由如後：
1. 臨床地位
依建議之給付條件，建議者認為本品將取代長效型第八凝血因子（如：
Eloctate®、Adynovate®）及短效型第八凝血因子（如：Kogenate®、Advate®、Xyntha®、
Kovaltry®、Novoeight®、Nuwig®）的部分市場。另建議者雖於分析中有納入人類 血漿產品的預防性以及需求性治療，然因建議者設定本品並不會取代人類血漿產 品之市場，故本報告後續並不對人類血漿產品的分析進行敘述。
2. 目標族群估計
建議者根據我國國家發展委員會人口推估查詢系統，取得未來五年（自 2020 至 2024 年）的男性總人口數，並引用一篇投稿摘要中我國男性 A 型血友病
（hemophilia A，以下簡稱 HA）的盛行率以及男性 HA 病人占整體 HA 病人族群 的比例，推估可能的目標族群，估計未來五年 HA 病人數每年皆約 910 人。
3. 使用族群估計
建議者引用台灣省關懷血友病協會網站臨床醫師所述之我國 HA 病人不具 抗體的比例（約 9 成），計算出我國不具抗體的 HA 病人數，再將上述病人按疾 病嚴重度、年齡以及初始治療為接受預防性治療或需求性治療進行分組，再透過 自行預估之市占率，推估各組可能使用本品的病人數，相關估算結果簡列於表九，
估算細節簡述如下。
3.1. 重度且不具抗體之 A 型血友病病人
建議者參考一篇國內已發表文獻，推估我國重度 A 型血友病病人比例占整 體 A 型血友病病人的 57.6%，據此計算出重度且不具抗體之 A 型血友病病人數。
此外，考量病人體重會影響藥品用量，因此建議者再參考 2015 年全民健康保險 醫療統計年報中血友病病人的年齡分布，推估≧12 歲（佔整體 A 型血友病病人 的 84.3%）以及<12 歲兩種人數，並根據 2017 世界血友病聯合會年報中≧12 歲 病人群、<12 歲兩族群接受預防性治療以及接受需求性治療的比例b，推估可能 使用本品的病人數，最後再透過自行推估之本品市占率，估計未來五年我國≧12 歲的重度且不具抗體之 A 型血友病病人中，以本品作為預防性治療之人數第一 年約 60 人至第五年約 120 人，而作為需求性治療的人數第一年約 20 人至第五年 約 40 人；而我國<12 歲的重度且不具抗體之 A 型血友病病人中，以本品作為預 防性治療之人數第一年約 10 人至第五年約 30 人，而作為需求性治療的人數每年 皆約 0 人。
3.2. 輕、中度且不具抗體之 A 型血友病病人
引用前段同篇國內已發表文獻以及血友病病人之年齡分布，計算出我國≧12 歲及<12 歲之輕、中度且不具抗體 A 型血友病病人數，且假設上述兩群病人僅接
b 2017 世界血友病聯合會年報中，日本估計境內≧12 歲病人群接受預防性治療為 78%、接受需 求性治療的比例為 22%；<12 歲人群接受預防性治療為 90%、接受需求性治療的比例為 10%。
受需求性治療，並透過建議者自行設定之市占率，估計未來五年我國≧12 歲的 輕中度且不具抗體之 A 型血友病病人中，以本品作為需求性治療之人數第一年 約 10 人至第五年約 0 人；而我國<12 歲的輕中度且不具抗體之 A 型血友病病人 中，以本品作為需求性治療的人每年皆約 0 人。
表九、不具抗體之 HA 族群按年齡、疾病嚴重度以及初始治療方式進行分組之病 人數推估
重度且不具抗體之 HA 病人 未來五年的推估病人數
≧12 歲，以本品作為預防性治療 第一年約 60 人至第五年約 120 人
≧12 歲，以本品作為需求性治療 第一年約 20 人至第五年約 40 人
＜12 歲，以本品作為預防性治療 第一年約 10 人至第五年約 30 人
＜12 歲，以本品作為需求性治療 每年皆約 0 人
輕中度且不具抗體之 HA 病人 未來五年的推估病人數
≧12 歲，以本品作為需求性治療 第一年約 10 人至第五年約 0 人
<12 歲，以本品作為需求性治療 每年皆約 0 人 4. 新情境年度藥費估計
建議者推估在新情境下，未來五年用藥病人的合計藥費為第一年約 23 億 7,900 萬至第五年約 23 億 6,700 萬元，其中預防性治療的年度藥費為第一年約 21 億 7,700 萬至第五年約 21 億 7,300 萬元，而需求性治療的年度藥費為第一年約 2 億 100 萬至第五年約 1 億 9,400 萬元。而在新情境中，本品未來五年年度藥費為 第一年約 4 億 6,100 萬至第五年約 9 億 1,200 萬元。以下分述預防性治療及需要 性治療的相關估算細節。
4.1. 預防性治療
建議者在預防性治療上之估算邏輯，係納入預防性治療費用以及經預防性治 療後的突破性出血費用進行估算。建議者以各種製劑每週預防性治療的施打次數、
每次施打劑量、進行預防性治療後年度突破性出血次數（annual bleeding rate，以 下簡稱 ABR）、每次出血注射針數、注射劑量等參數作為基礎，另根據台灣營 養調查報告設定≧12 歲的族群平均體重為 68 公斤，及<12 歲的族群平均體重為 23.5 公斤，再根據前段所估算重度且不具抗體之 A 型血友病病人數以及透過市 調公司所推估之各種製劑之市占率，進行預防性治療的成本估算。建議者估計在 未來五年新情境下預防性治療的年度藥費第一年約 21 億 7,700 萬至第五年約 21 億 7,300 萬元。
(1) 以本品進行預防性治療之年度藥費
建議者根據本品臨床試驗數據、仿單資訊以及建議給付價，按前述估算邏輯
進行本品預防性治療年度藥費的估算。建議者估計在未來五年新情境下以本品進 行預防性治療的年度藥費第一年約 4 億 3,900 萬至第五年約 8 億 7,400 萬元。
(2) 以長效型第八凝血因子製劑進行預防性治療之年度藥費
建議者納入目前健保已給付之 Eloctate®、Adynovate®兩項長效型第八凝血因 子製劑。相關參數推估主要係參考上述製劑之臨床試驗數據、仿單資訊、現行健 保給付規定及各藥品給付價等進行設定，並按前述估算邏輯進行後續推估，預估 未來五年新情境下以長效型第八凝血因子製劑進行預防性治療的年度藥費第一 年約 2 億 6,900 萬至第五年約 6 億 8,100 萬元。
(3) 以短效型第八凝血因子製劑進行預防性治療之年度藥費
建議者納入目前健保已給付之 Kogenate®、Advate®、Xyntha®、Kovaltry®、 Novoeight®、Nuwig®等 6 項短效性第八凝血因子，然因市調公司目前未有 2018 年 8 月給付之 Nuwig®用量數據，故分析時以其他 5 項進行分析。相關參數推估 主要係參考上述製劑之臨床試驗數據、仿單資訊、現行健保給付規定及各藥品給 付價進行設定，並按前述估算邏輯進行後續推估，預估未來五年新情境下以短效 型第八凝血因子製劑進行預防性治療的年度藥費第一年約 14 億 6,900 萬至第五 年約 6 億 1,800 萬元。
4.2. 需求性治療
建議者在需求性治療上之估算邏輯，主要透過已發表文獻假設重度 HA 病人
≧12 歲之 ABR 為 18 次、＜12 歲為 20 次；而輕、中度 HA 病人則不分年齡假設 ABR 皆為 4.5 次，並以各種製劑進行需求性治療時之施打次數、每次施打劑量等 參數作為基礎，同樣設定≧12 歲的族群平均體重為 68 公斤，及<12 歲的族群平 均體重為 23.5 公斤，再根據前段所估算的人數以及透過市調公司所推估之各種 製劑之市占率，進行需求性治療的成本估算。建議者估計在未來五年新情境下需 求性治療的年度藥費第一年約 2 億 100 萬至第五年約 1 億 9,400 萬元。
(1) 以本品進行需求性治療年度藥費
建議者根據仿單資訊以及建議給付價，按前述估算邏輯進行本品需求性治療 年度藥費的估算。建議者估計在未來五年新情境下以本品進行需求性治療的年度 藥費第一年約 2,200 萬至第五年約 3,800 萬元。
(2) 以長效型第八凝血因子製劑進行需求性治療年度藥費
建議者納入目前健保已給付之 Eloctate®、Adynovate®兩項長效型第八凝血因 子製劑。在相關參數推估主要係參考上述製劑之仿單資訊、現行健保給付規定及
各藥品給付價等進行設定，並按前述估算邏輯進行後續推估，預估未來五年新情 境下以長效性第八凝血因子進行需求性治療的年度藥費第一年約 1,100 萬至第五 年約 2,400 萬元。
(3) 以短效型第八凝血因子進行需求性治療之年度藥費
按資料取得狀況，建議者納入目前健保已給付之 Kogenate®、Advate®、 Xyntha®、Kovaltry®、Novoeight®等 5 項短效型第八凝血因子製劑進行分析。相 關參數推估主要係參考上述製劑之臨床試驗數據、仿單資訊、現行健保給付規定 及各藥品給付價等進行設定，並按前述估算邏輯進行後續推估，預估未來五年新 情境下以短效型第八凝血因子製劑進行需求性治療的年度藥費第一年約 1 億 6,800 萬至第五年約 1 億 3,200 萬元。
5. 原情境年度藥費估計
在原情境年度藥費的估算邏輯及使用之參數，與新情境年度藥費的估算皆相 同，僅排除本品的市占率並重新設定各項第八凝血因子製劑的市占率，建議者推 估在未來五年原情境下預防性治療的年度藥費第一年約 21 億 8,900 萬至第五年 約 22 億 1,000 萬元，需求性治療的年度藥費第一年約 2 億 400 萬至第五年約 1
在原情境年度藥費的估算邏輯及使用之參數，與新情境年度藥費的估算皆相 同，僅排除本品的市占率並重新設定各項第八凝血因子製劑的市占率，建議者推 估在未來五年原情境下預防性治療的年度藥費第一年約 21 億 8,900 萬至第五年 約 22 億 1,000 萬元，需求性治療的年度藥費第一年約 2 億 400 萬至第五年約 1