根據建議者提出的財務影響分析，本品納入健保給付後使用人數約為第一年 13 人至第五年 34 人，年度藥費約為第一年 3,890 萬元至第五年 1 億 340 萬元，
扣除被取代藥品治療與相關醫療費用後之財務影響，以健保藥費預算觀點分析約 為第一年 1,850 萬元至第五年 2,000 萬元，以健保總額預算觀點分析約為第一年 1,470 萬元至第五年 690 萬元。
建議者採用的主要假設與理由分列如下：
1. 本品臨床使用定位：建議者假設本品使用定位屬於取代關係，用於治療復發 型或頑固型 CD22 陽性 B 細胞前驅因子之 ALL 之成人病患，在費城染色體 陰性患者中預期將取代 blinatumomab；在費城染色體陽性且至少接受過一種 TKI 治療失敗患者中，預期將取代 blinatumomab 或 FLAG、MXN/Ara-C 以 及 HIDAC 等化學治療組合。
2. 符合適應症病人數：建議者引用全民健保藥物給付項目及支付標準共同擬訂 會議（以下簡稱共擬會議）第 32 次會議紀錄之附錄中[25]，Blincyto
®
討論 案呈現之藥品使用人數作為本案復發型或頑固型 B 細胞前驅因子之 ALL 之 成人病患且 Ph−者在本品給付後 1 至 4 年人數預估，並使用此 4 年數據外推至給付後第 5 年。另外，Ph+者之病人數，建議者使用 2010 至 2014 癌症登 記檔長表及健保資料庫分析，計算復發型或頑固型 B 細胞成人 ALL 病人 數，並依據 TKI 之使用情形在復發型或頑固型找出第二線使用 TKI 患者，
並以此人數計算 Ph+與 Ph−在符合本品適應症患者之比例分別約為 24%與 76%，最後再利用前述引用共擬會議人數配合 Ph+與 Ph−患者佔比，估算出 符合本品適應症人數，在本品納入給付後，Ph−患者人數約為第一年 29 人 至第五年 40 人，Ph+患者人數約為第一年 7 人至第五年 10 人。
3. 本品使用人數：依建議者提出之建議給付規範，使用本品患者需計畫進行造 血幹細胞移植，使用人數推估分別推估如下：
(1) Ph−病人：在復發型或頑固型 B 細胞成人 ALL 病人中，建議者假設在原情 境中 Ph−具有骨髓移植計畫者 100%會使用 blinatumomab，而本品納入給付 後會與 blinatumomab 競爭市場，未來五年市佔率約 20%至 60%之間，本品 使用人數約為第一年 6 人至第五年 20 人。
(2) Ph+病人：在復發型或頑固型 B 細胞成人 ALL 病人中，建議者假設在原情 境中 Ph+型患者因 TKI 治療無效 100%會使用標準化療，而本品納入給付後 將會完全取代化療（市佔率 100%），本品使用人數約為第一年 7 人至第五年 10 人。
4. 本品年度藥費：依建議者提出之建議給付規範，使用本品限給付兩個療程，
年度藥費推估如下：
(1) Ph−病人：根據建議者提出之本品建議給付價格，並參考仿單預計兩個療程 共使用本品 8 小瓶，本品納入給付後年度藥費約為第一年 1,760 萬元至第五 年 7,300 萬元之間。
(2) Ph+病人：同上價格與使用劑量，本品納入給付後年度藥費約為第一年 2,130 萬元至第五年 3,040 萬元之間。
5. 被取代藥品年度藥費：
(1) Ph−病人：建議者提出本品將取代 blinatumomab 部分市場，blinatumomab 費 用參考健保給付價格，限兩個療程、依照仿單劑量約 56 小瓶。本品納入給 付後，被取代藥品年度藥費約為第一年 2,000 萬元至第五年 8,280 萬元間。
(2) Ph+病人：建議者提出本品將完全取代標準化療，包含 FLAG、MXN/Ara-C 以及 HIDAC 等化學治療組合。藥物使用劑量使用 19 歲以上國人平均體表 面積 1.68 平方公尺與平均體重 62.61 公斤計算，再乘以目前健保給付價格。
化療組合 FLAG 中包含藥物 fludarabine 健保並未給付於治療 ALL，需患者 自費因此不納入藥費計算。本品納入給付後，被取代藥品年度藥費約為第一 年 37 萬元至第五年 53 萬元間。
6. 被取代非藥品治療之年度費用節省：建議者依照健保資料庫分析、臨床專家 建議以及仿單說明，預估不同治療藥物下的平均住院天數，本品為 17 天、
標準化療為 29 天、blinatumomab 為 56 天。因為使用本品可減少住院天數，
在本品納入給付後，被取代非藥品治療之年度費用節省約為第一年節省 390 萬元至第五年節省 1,320 萬元。
7. 財務影響：扣除被取代藥品治療與相關醫療費用後，建議者估算財務影響分 析，以健保藥費預算觀點約為第一年 1,850 萬元至第五年 2,000 萬元，以健 保總額預算觀點約為第一年 1,470 萬元至第五年 690 萬元。
8. 敏感度分析：建議者另外以本品高市場滲透率 50%至 70%進行情境敏感度 分析，本品納入健保給付後，年度藥費約為第一年 6,540 萬元至第五年 1 億 2,160 萬元間，對健保藥費之財務影響約為第一年 1,500 萬元至第五年 1,760 萬元，以健保總額預算觀點約為第一年 690 萬元至第五年 150 萬元。
本報告認為建議者提出的財務影響分析架構大致清楚，但病人數推估部分並 未詳加說明，對於財務影響預估具有不確定性。本報告針對建議者財務影響假設 及估算之評論如下：
1. 本品臨床使用定位：建議者假設本品使用定位屬於取代關係，本報告認為取 代關係應屬合理。
2. 符合適應症病人數：
(1) 建議者引用共擬會議之會議紀錄資料進行病人數推估，但並未說明推估過程 中各項參數如何取得，且建議者引用的案件和本品在送件時間上有落差，因 此當時引用的健保資料庫分析結果、文獻、癌登統計年報等資訊，並不能直 接代替本品在送件時的最新參考資訊。
(2) 建議者已有 2010 至 2014 癌症登記檔長表及健保資料庫分析結果，許多病人 數推估過程參數均可取得，例如 ALL 患者中 18 歲以上患者比例、復發型或 頑固型患者在 B 細胞成人 ALL 中之比例等，在資訊相對充分的情況下直接 引用過去共擬會議其他相關案件之使用人數，本報告認為並不恰當。爰此，
本報告重新以近五年癌登年報（2012 至 2016）中 ALL 人數重新推估，並以 複合成長率方式外推至 2020 至 2024 年。計算過程中之納入參數包含 ALL 患者中 18 歲以上患者比例（52.8%，建議者資料庫分析）、ALL 成人患者中 分類為 B 細胞之比例（84%）[18, 20-23]、B 細胞 ALL 中分類為前驅因子的 比例（93.8%）[26]、復發型或頑固型患者在 B 細胞成人 ALL 中之比例
（64.7%，建議者資料庫分析），以及在復發型或頑固型 B 細胞成人 ALL 中 可能計畫進行造血幹細胞移植之比例（約 50%，諮詢臨床醫師），推估本品 納入給付後符合適應症的總人數。
(3) 關於 Ph+與 Ph−在符合適應症患者的佔比，本報告經諮詢臨床醫師表示約為 30%與 70%。另外，本品適應症中說明 Ph+患者需接受至少一種 TKI 治療無 效，因此建議者計算使用第一線 TKI 後復發再使用第二線 TKI 治療人數，
作為 Ph+患者在本品適應症下可能人數。經諮詢臨床醫師表示，若患者屬於 復發型或頑固型患者 B 細胞成人 ALL，其中 Ph+患者目前在臨床上均使用 過 TKI，而建議者在估算時就已經先限定了復發型或頑固型 B 細胞成人 ALL 患者，在此情境下再推算至第二線 TKI 使用人數將低估本品可能使用 人數。
(4) 本報告依上述假設與說明重新推估後，本品納入給付後，符合適應症人數約 為第一年 42 人至第五年 49 人，其中 Ph+患者約為第一年 13 人至第五年 15 人，Ph−患者約為第一年 29 人至第五年 34 人。
3. 本品使用人數：
(1) Ph−病人：建議者假設在原情境中 Ph−患者具有骨髓移植計畫者 100%會使用 blinatumomab，而本品納入給付後會與 blinatumomab 競爭市場。因建議者於 建議給付規範中限制本品應使用於計畫進行造血幹細胞移植之患者，本報告 認為此假設應屬合理。建議者假設本品之市佔率在可接受範圍，但本報告認 為市佔率具有不確定性，將另外以高市佔與低市佔進行敏感度分析。本報告 重新推估後，本品使用人數約為第一年 6 人至第五年 20 人之間。
(2) Ph+病人：建議者假設在原情境中 Ph+型患者因 TKI 治療無效 100%會使用 標準化療，在患者適合進行造血幹細胞移植之下，本品納入給付後將 100%
取代化療以提高患者完全緩解率，因此假設應屬合理。本報告重新推估後，
本品使用人數約為第一年 13 人至第五年 15 人之間。
(3) 以上兩者合計，本品使用人數約為第一年 19 至第五年 35 人之間。
4. 本品年度藥費：
(1) Ph−病人：根據建議者提出之本品建議給付價格，並參考仿單劑量，限制兩 個療程下約使用本品 8 小瓶，本報告依前述病人數重新估算後，本品年度藥 費約為第一年 1,820 萬元至第五年 6,080 萬元間。
(2) Ph+病人：同上價格與使用劑量，本報告依前述病人數重新估算後，本品年 度藥費約為第一年 3,950 萬元至第五年 4,560 萬元間。
(3) 以上兩者合計，本品年度藥費約為第一年 5,770 萬元至第五年 1 億 640 萬元 間。
5. 被取代藥品年度藥費：
(1) Ph−病人：建議者提出本品將取代 blinatumomab 部分市場，blinatumomab 費 用參考健保給付價格，限兩個療程、依照仿單劑量約 56 小瓶，本報告認為
建議者估算方式在可接受範圍。本報告依前述病人數重新推估後，被取代藥 品費用約為第一年 2,070 萬元至第五年 6,920 萬元間。
(2) Ph+病人：建議者提出本品將完全取代 FLAG、MXN/Ara-C 以及 HIDAC 等 化學治療組合，本報告認為建議者估算方式在可接受範圍。本報告依前述病 人數重新推估後，被取代藥品費用約為第一年 70 萬元至第五年 80 萬元間。
(3) 以上兩者合計，被取代藥品費用約為第一年 2,140 萬元至第五年 7,000 萬元 間。
6. 被取代非藥品治療之年度費用節省：在三種不同治療藥物中，建議者預估本 品為住院天數 17 天、標準化療為 29 天、blinatumomab 為 56 天，依照健保 資料庫分析復發型或頑固型患者 B 細胞成人 ALL 患者，住院費用扣除化療 費 用 後 平 均 約 12,471 元 。 其 中 使 用 本 品 的 平 均 住 院 天 數 在 臨 床 試 驗 INO-VATE ALL 中估計為 25.7 天，也是建議者在國內藥物經濟學研究所使
6. 被取代非藥品治療之年度費用節省：在三種不同治療藥物中，建議者預估本 品為住院天數 17 天、標準化療為 29 天、blinatumomab 為 56 天，依照健保 資料庫分析復發型或頑固型患者 B 細胞成人 ALL 患者，住院費用扣除化療 費 用 後 平 均 約 12,471 元 。 其 中 使 用 本 品 的 平 均 住 院 天 數 在 臨 床 試 驗 INO-VATE ALL 中估計為 25.7 天，也是建議者在國內藥物經濟學研究所使