根據建議者提出的財務影響分析，未來五年(2020 年至 2024 年)本品使用人 數約為第一年 200 人至第五年 230 人，本品年度藥費約為第一年 0.91 億元至第 五年 1.03 億元。預期本品可以減少先發治療藥費的情境下，本品未來五年財務 影響約為第一年 0.88 億元至第五年 0.98 億元，若再考量本品可近一步減少先發 治療相關副作用的醫療處置費，本品未來五年財務影響則下修為第一年 0.87 億 元至第五年 0.97 億元。以下簡述建議者的計算過程。
1. 目標族群
(1) 異體造血幹細胞移植成人病人數
建議者根據中華民國血液及骨髓移植協會所發表的統計數據及臨床專家意 見[2]，計算未來五年異體造血幹細胞移植成人病人數約為第一年 250 人至 第五年 280 人。
(2) CMV 血清陽性的異體造血幹細胞移植成人病人數
建議者根據已發表本土文獻及臨床專家意見[25]，計算未來五年 CMV 血清 陽性的異體造血幹細胞移植成人病人數約為第一年 230 人至第五年 260 人。
(3) 扣除不適用本品人數
建議者參考 P001 臨床試驗中約 12%病人不符合受試者的收納條件[21]，據 此，將上述人數扣除 12%，進而推算適用本品的目標族群病人數約為第一年 200 人至第五年 230 人。
2. 本品使用人數
建議者假設本品市佔率為 100%，故未來五年本品使用人數約為第一年 200 人至第五年 230 人。
3. 本品年度藥費
建議者根據 P001 試驗中本品針劑及口服兩種劑型的使用比例，加權計算每
人每日平均藥費，並參考 P001 試驗中本品平均使用天數約 70 天，推估每人 每療程費用約 46 萬元[21]。據此推算本品未來五年本品年度藥費約為第一 年 0.91 億元至第五年 1.03 億元。
4. 被取代品年度藥費
因目前並無任何已給付藥品可用於預防異體造血幹細胞移植的 CMV 感染，
故本品不會取代任一已給付藥品。
5. 其他醫療費用節省 (1) 先發治療成本
建議者參考臨床專家意見及藥品仿單等，先發治療的藥品使用為先以 ganciclovir 針劑使用 2 週作為誘導治療，再以 valganciclovir 口服使用 4 週作 為維持治療，推估先發治療的每人每療程藥費約為 7 萬元。
建議者根據 P001 試驗中，使用本品或安慰劑的病人分別發生 CMV 感染而 須接受先發治療的比例為 17.5%及 41.8%[21]，認為本品可減少約 24%原本 需接受先發治療之成本，節省費用約為第一年 300 萬元至第五年 500 萬元之 間。
(2) 先發治療相關不良反應之處置費用
建議者表示參考先發治療的藥品仿單(ganciclovir 及 valganciclovir)與臨床專 家意見，認為最嚴重且常見的不良反應為嗜中性白血球低下，發生率約 26%。建議者參照健保署公告醫療給付項目，加總相關處置費用，計算一件 嗜中性白血球低下的醫療處置費用約為 5 萬元，進而推估本品每年約可減少 先發治療相關副作用處置費約 100 萬元。
6. 財務影響
有鑒於本品納入健保給付並不會取代任一已給付之藥品，故本品財務影響為 加總本品未來五年年度藥費及其他醫療費用節省(包括先發治療藥費及其相 關不良反應處置費用等)，未來五年財務影響約為第一年 0.87 億元至第五年 0.97 億元。
7. 敏感度分析
建議者依照目標族群推算出的高低值，進行高推估及低推估。分析結果如下 表所示。
項目 高推估 低推估 本品使用人數 (人) 230~250 195~210 本品年度藥費 (元) 1.05 億~1.15 億 0.89 億~0.97 億 先發治療費用節省(元) 400 萬~430 萬 330 萬~360 萬 財務影響 1 (元) 1.01 億~1.11 億 0.86 億~0.93 億 財務影響 2 (元) 1.00 億~1.10 億 0.85 億~0.92 億
財務影響 1=本品年度藥費扣除先發治療費用節省；
財務影響 2=財務影響 1 再扣除先發治療相關不良反應處置費用節省。
本報告認為建議者提出的財務影響估算過程邏輯合理，但在許多參數設定上 有不確定性，包括不適用本品之比例、本品使用天數、本品減少先發治療比例、
先發治療的用藥天數，及先發治療相關不良反應處置費用等。以下簡述重新計算 過程。
1. 本品使用人數
建議者於不適用本品之比例參考 P001 試驗中排除人數比例[21]，進而假設 在實際臨床上亦有 12%病人不適用本品，但此排除條件僅適用於臨床試驗的 情境下，在實際的藥品使用上，本報告以保守估計而暫不考慮不適用本品比 例之參數。
2. 本品年度藥費 (基礎值：建議者原設定為 70 天)
報告查證 P001 試驗[21]，研究結果中亦提及本品使用天數中位數為 82 天。
本報告將於分析結果中分別呈現平均數(70 天)及中位數(82 天)推算的財務影 響。
4 其他醫療費用節省 (1) 先發治療成本
A 本品減少先發治療比例 (基礎值：建議者原設定為 24%)
本報告諮詢臨床專家，認為 P001 試驗中的給予先發治療的 CMV 病毒 量標準7相較於實際臨床應用上略為不同；然而，本報告參考台灣 2018 年 10 月發表的台灣肺炎指引 [26]，目前對於移植病患給予先發治療並 無通用的 CMV 病毒量標準，仍須考量病人狀況而定；據此，P001 試驗 中的先發治療比例是否可套用在台灣實際臨床上還有待商榷。
7根據本品 P001 試驗的研究方法中寫道，在移植後 14 週內，低風險及高風險受試者的 CMV 病毒量分別高於 150 及 300
copies 時應給予先發治療，隨後所有病人給予先發治療的條件皆為 CMV 病毒量高於 300 copies。
但有鑒於目前也尚無其他文獻資料可供參考，本報告將於分析結果中分 別呈現當本品減少先發治療比例為 12% (24%*50%)及 36% (24%*150%) 時所推算的財務影響。
B 先發治療用藥天數 (基礎值：建議者原設定為 6 週)
本報告諮詢臨床專家意見，表示先發治療用藥天數在實際臨床上會因病 人病情亦有很大變異性(約 4 週至 12 週之間)，本報告將於分析結果中 分別呈現 4 週及 12 週推算的財務影響。
(2) 先發治療相關不良反應之處置費
藥物不良反應的處理(例如，嗜中性白血球低下)會因為病情因素有較大差 異，導致費用推算有很大不確定性；另外，考量此藥物不良反應處置費用對 於財務影響的變動不大，在此以保守估計而暫將其忽略不計。
5 財務影響
根據以上各參數所提出的數據範圍，計算本品財務影響的基礎分析、高推估 及低推估，計算結果如後表所示。
項目 高推估 基礎分析 低推估
調 整 參 數
本品使用人數推估方法 線性迴歸 算數平均成長率 複合成長率
本品用藥天數 82 天 70 天 70 天
本品減少 PET% 12% 24% 36%
先發治療用藥天數 4 週 6 週 12 週
本品使用人數 (人) 260~290 230~260 220~240 本品年度藥費(元) =A 1.40 億~1.55 億 1.10 億~1.18 億 1.02 億~1.11 億 先發治療費用節省(元) =B 150 萬~160 萬 390 萬~430 萬 1,100 萬~1,200 萬 財務影響 (元) =A-B 1.39 億~1.53 億 1.01 億~1.14 億 0.91 億~0.99 億
綜述以上，本報告認為建議者原採用部分參數有不確定性，包括不適用本品 之比例、本品使用天數、本品減少先發治療比例、先發治療用藥天數，及先發治 療相關不良反應處置費用等。本報告考量臨床實際情況，暫刪除不適用本品之比 例及先發治療相關不良反應處置費用節省。
根據本報告重新計算的財務影響，本品使用人數約為第一年 230 人至第五年 260 人，本品年度藥費約為第一年 1.10 億元至第五年 1.18 億元，財務影響約為 第一年 1.01 億元至第五年 1.14 億元。依據參考來源的數值範圍進行調整，本品
財務影響高推估約為第一年 1.39 億元至第五年 1.53 億元，而低推估約為第一年 0.91 億元至第五年 0.99 億元之間。本報告與建議者推算的最大差異之處，在於 本報告刪除不適用本品之比例及調整本品用藥天數；然而，先發治療藥費遠低於 本品藥費，故調整先發治療相關參數對於整體財務影響的變動不會太大。