依據廠商提供之預算衝擊分析，若依廠商申請給付條件收載本品，比較目標 病人群之治療現況（G-CSF）與新給付情境（G-CSF 或 plerixafor, G-CSF 兩案擇 一），其五年內的財務衝擊主要來自兩個因素：1. 適用 plerixafor 給付條件的病 人數與 2. plerixafor 的市場滲透率。基於前述情境，廠商估計本品納入健保後之 第一年到第五年間，在適用 plerixafor 病人群的市場滲透率約介於 50%到 70%，
所帶來的預算衝擊約在 1,000 萬元到 1,400 萬元間。
廠商採用的主要假設與理由分列如下：
1. 廠商參考一則回顧文獻，估計台灣地區約有 16 家醫院提供造血幹細胞移植醫 療服務，每年約 300 例[38]。此外，廠商說明：「因移植病床硬體設備為固定，
因此每年 300 例（人次）即為目前每年血液移植人次的最大極限」，依此假設 未來五年內案例數不再增加。
2. 廠商執行一則意見調查，訪問七位血液移植專家，取得層層套疊的參數估計 值如下：(1) 依幹細胞來源，周邊血幹細胞移植佔造血幹細胞移植案例的 90%，意即 270 例；(2) 繼而再依血液來源，自體移植佔周邊血幹細胞移植案 例的 40%，即 108 例；(3) 繼而再依病因，非何杰金氏淋巴瘤佔自體周邊血 幹細胞移植案例的 50%，多發性骨髓瘤佔自體周邊血幹細胞移植案例的 30%。綜上得計每年因非何杰金氏淋巴瘤接受自體周邊血幹細胞移植共 54 例，因多發性骨髓瘤接受自體周邊血幹細胞移植共 32 例。
3. 廠商引用一則回溯性研究[26]，統計該機構擬接受自體幹細胞移植的病人中 接受血液驅動療程的失敗（周邊血液 CD34+細胞數不足 cells/kg）比 例，在單獨使用 G-CSF 下：非何杰金氏淋巴瘤病人的失敗率約為 27%，多發 性骨髓瘤病人的失敗率約為 6%。
4. 在非何杰金氏淋巴瘤病人群中，廠商推論能夠收集足夠造血幹細胞且進行自 體周邊血幹細胞移植的病例約佔 73%，相當於 54 例。依此換算因造血幹細胞 不足而未能接受移植的案例數為 20。
5. 在多發性骨髓瘤病人群中，廠商推論能夠收集足夠造血幹細胞且進行自體周 邊血幹細胞移植的病例約佔 94%，相當於 32 例。依此換算因造血幹細胞不足 而未能接受移植的案例數為 2。
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6. 廠商預估 plerixafor 第一年至第五年的市場滲透率約介為 50%到 70%。
7. 廠商假設病人體重為 60kg，依此推論每人每日需使用一瓶，依詴驗假設每療 程連續注射四日，佐以 plerixafor 申請價格得計療程藥費。
查驗中心針對廠商所作的預算衝擊分析的評論如下：
1. 廠商預算衝擊分析之架構清楚且充足說明各項參數與假設，並提供專家意見 調查之提問內容與回覆結果、參數出處文獻之全文，有助於驗證工作進行。
2. 廠商預算衝擊分析中分開呈現非何杰金氏淋巴瘤與多發性骨髓瘤兩病人群之 結果，有助於政策制定者瞭解分析結果。
3. 廠商假設病人群之治療現況為 G-CSF，未考慮化療, G-CSF，與臨床實境略有 不同。在此假設下，不列計 plerixafor 取代化療藥物之藥費節省，將微幅高估 預算衝擊。
4. 關於國內每年造血幹細胞移植案件數，查驗中心查廠商引用之回顧研究 [38]，該文發表於 2009 年，文中質性描述國內每年約 300 例；故認為廠商引 用此數據、未考慮其他資料來源恐有疑慮。查驗中心諮詢中華民國血液及骨 髓移植學會，由台灣造血幹細胞移植登錄系統推估最近一年內的案例數已增 加 50%。
5. 關於廠商假設未來五年內逐年造血幹細胞移植案例數不再增加，查驗中心認 為此假設的不確定性甚高。
(1) 查 Huang 等人分析台灣癌症登記系統之結果[36]，相較於 1979 年到 1983 年間，1999 年到 2003 年非何杰金氏淋巴瘤發生率增加 3.2 倍，換算 20 年間帄均年成長率約為 6.0%；多發性骨髓瘤發生率增加 3.4 倍，換算 20 年間帄均年成長率約為 6.3%。
(2) 委請中央健康保險局執行自體周邊血幹細胞移植申報量分析：在淋巴瘤 的部分，歷年申報量略有消長，惟 2011 年的申報量與 2007 年相當；在 多發性骨髓瘤的部份，相較於 2007 年，其後逐年的申報量略有增長，以 2010 年的申報量最高。
6. 查驗中心瞭解國內幹細胞移植之實證資料仍相當有限，惟廠商諮詢國內臨床 專家所得結果之變異甚大，故以極端分析呈現參數變異對分析結果的影響。
7. 關於驅動治療失敗（CD34+細胞數不足 cells/kg）比例，查驗中心查 廠商引用一則美國醫院的回溯性分析[26]，其初次驅動療程的失敗率甚低，
在單獨使用 G-CSF 下：非何杰金氏淋巴瘤病人的失敗率約為 27%，多發性骨 髓瘤病人的失敗率約為 6%。查驗中心比對 plerixafor 第三期臨床詴驗中，在
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placebo, G-CSF 組：非何杰金氏淋巴瘤病人的失敗率約為 40.2%[18]，多發性 骨髓瘤病人的失敗率約為 11.7%[19]。查驗中心據此執行敏感度分析供參，詳 請參見第 9 點說明。
8. 廠商提出之市場滲透率假設（50%到 70%）假設可接受；惟查驗中心考量市 場滲透率缺乏實證支持，提供敏感度分析結果供參，詳請參見極端分析結果。
9. 綜合上述查驗中心執行一則基礎方案分析，所應用參數與假設如下：
(1) 由健保申報資料分析，估計最近一年內接受自體周邊血幹細胞移植的淋 巴瘤與多發性骨髓瘤病人各為 97 例與 55 例。因我國非何杰金氏淋巴瘤 病例約佔淋巴瘤的 90%[5]，依此假設一年接受自體周邊血幹細胞移植的 非何杰金氏淋巴瘤共 87 例。
(2) 假設逐年移植案例數隨疾病發生率增加幅度上升，根據 Huang 等人研究 結果[36]，非何杰金氏淋巴瘤的帄均年成長率約為 6.0%，多發性骨髓瘤 的帄均年成長率約為 6.3%。
(3) 依 plerixafor 第三期臨床詴驗中，在 placebo, G-CSF 組：非何杰金氏淋巴 瘤病 人的 失敗 率約為 40.2%[18]，多發性骨髓瘤病人的失敗率約為 11.7%[19]。
10. 考量病人使用 plerixafor, G-CSF 之療程數恐影響預算衝擊：若每位病人限用 一個 plerixafor 療程，失敗不得再次申請，則預算衝擊如基礎方案分析結果所 示；然若病人經過一次 plerixafor 療程治療失敗後，可再申請一次療程，則依 以下參數估計預算衝擊：
(1) 依 plerixafor 第三期臨床詴驗之延伸詴驗，在 placebo, G-CSF 組驅動失敗 轉用 plerixafor, G-CSF 的個案中：非何杰金氏淋巴瘤病人的失敗率約為 36.5%（19/52）[18]，多發性骨髓瘤病人的失敗率約為 0%（0/7）[19]。
查驗中心根據前述評論調整部份參數假設，重新估算可能的預算衝擊結果如 下（詳請參見表二）：
1. 在極端分析中，若調整各項參數與假設以探測估計值上限，則 plerixafor 用於 非何杰金氏淋巴瘤前五年之預算衝擊介於 5,500 萬元到 6,900 萬元間，用於多 發性骨髓瘤則介於 700 萬元到 900 萬元間，兩個次族群合併的預算衝擊介於 6,200 萬元到 7,800 萬元間。
2. 在極端分析中，若調整各項參數與假設以探測估計值下限，則 plerixafor 用於 非何杰金氏淋巴瘤前五年之預算衝擊介於 147 萬元到 245 萬元間，用於多發 性骨髓瘤則介於 15 萬元到 25 萬元間，兩個次族群合併的預算衝擊介於 162 萬元到 270 萬元間。
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3. 若按健保申報資料估計（查驗中心基礎方案分析），估計 plerixafor 用於非何 杰金氏淋巴瘤前五年之預算衝擊介於 2,600 萬元到 4,600 萬元間，用於多發性 骨髓瘤則介於 300 萬元到 600 萬元間，兩個次族群合併的預算衝擊介於 2,900 萬元到 5,200 萬元間。
4. 在假設經一個療程 plerixafor, G-CSF 驅動失敗可再申請一個療程的情境下，
估計 plerixafor 用於非何杰金氏淋巴瘤前五年之預算衝擊介於 3,600 萬元到 6,300 萬元間，用於多發性骨髓瘤則介於 300 萬元到 600 萬元間，兩個次族群 合併的預算衝擊介於 3,900 萬元到 6,900 萬元間。
綜合上述，查驗中心認為廠商估計略有低估之虞，其分析結果受到移植案件 數、案件年增率、健保給付條件（驅動治療失敗的定義、治療療程數上限等）的 影響甚鉅。查驗中心基礎方案分析評估 plerixafor 前五年的年度藥費約介於 2,900 萬元到 5,200 萬元間，取代化學治療藥物的支出有限，換言之其年度藥費近似於 財務衝擊；敏感度分析評估預算衝擊之高估計值介於 6,200 萬元到 7,800 萬元間；
在前述詴算中 plerixafor 的年度藥費皆未達適用價量協議（2 億元）的條件。
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表二、新增plerixafor預算衝擊分析之敏感度分析結果（單位：新台幣萬元）
分析情境 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 廠商基礎方案分析
非何杰金氏淋巴瘤 891 980 1,069 1,158 1,247
多發性骨髓瘤 92 101 111 120 129
合計 983 1,081 1,180 1,278 1,376
極端分析，調整各項參數與假設以探測估計值上限A
非何杰金氏淋巴瘤 5,543 5,890 6,236 6,583 6,929
多發性骨髓瘤 683 726 769 811 854
合計 6,226 6,616 7,005 7,394 7,783 極端分析，調整各項參數與假設以探測估計值下限B
非何杰金氏淋巴瘤 147 171 196 220 245
多發性骨髓瘤 15 18 20 23 25
合計 162 189 216 243 270
查驗中心基礎方案分析（按健保申報資料估計結果）C
非何杰金氏淋巴瘤 2,618 3,052 3,529 4,051 4,625
多發性骨髓瘤 325 380 441 508 581
合計 2,943 3,432 3,970 4,559 5,206 查驗中心敏感度分析，假設經一個療程plerixafor, G-CSF驅動失敗可再申請一個療程D
非何杰金氏淋巴瘤 3,573 4166 4,816 5,530 6,313
多發性骨髓瘤 325 380 441 508 581
合計 3,898 4,546 5,257 6,038 6,894 註A：以廠商基礎方案分析架構為基礎，調整各項參數與假設以探測估計值上限，假設
a. 周邊血幹細胞移植佔造血幹細胞移植案例的100%；b. 自體移植佔周邊血幹細 胞移植案例的100%；c. 非何杰金氏淋巴瘤佔自體周邊血幹細胞移植案例的70%，
多發性骨髓瘤佔自體周邊血幹細胞移植案例的50%；d. 市場滲透率介於80%到 100%，逐年線性遞增。
註B：以廠商基礎方案分析架構為基礎，調整各項參數與假設以探測估計值下限，假設 a. 周邊血幹細胞移植佔造血幹細胞移植案例的60%；b. 自體移植佔周邊血幹細胞 移植案例的33%；c. 非何杰金氏淋巴瘤佔自體周邊血幹細胞移植案例的25%，多 發性骨髓瘤佔自體周邊血幹細胞移植案例的15%；d. 市場滲透率介於30%到50%，
逐年線性遞增。
註C：查驗中心基礎方案分析所應用的參數包括：a. 第一年接受自體周邊血幹細胞移植 的案例數，在非何杰金氏淋巴瘤為87例，在多發性骨髓瘤為55例；b. 其後逐年之 年成長率，在非何杰金氏淋巴瘤為6.0%，在多發性骨髓瘤為6.3%；c. 驅動治療失
註C：查驗中心基礎方案分析所應用的參數包括：a. 第一年接受自體周邊血幹細胞移植 的案例數，在非何杰金氏淋巴瘤為87例，在多發性骨髓瘤為55例；b. 其後逐年之 年成長率，在非何杰金氏淋巴瘤為6.0%，在多發性骨髓瘤為6.3%；c. 驅動治療失