依據本案建議者提供的財務影響報告，若依其建議給付條件收載 Eloctate，
預估使用本品之嚴重型 A 型血友病男性患者人數將由第一年的 452 人增加至第
五年的 472 人。依建議者之建議價計算，第一年將增加健保支出 2,400 萬元，至 第五年將增加至 6,500 萬元。建議者並進行兩種情境分析：情境一，在預防治療 部分，將本品每週施打劑量由 77.9 IU/kg（成人）與 88.12 IU/kg（兒童）均下修 至 75 IU/kg，則第一年將增加健保支出 62 萬元，至第五年將增加健保支出 170 萬元。情境二，建議者依臨床專家意見，在預防治療部分，將成人使用 Kogenate 及血漿製品之年度出血次數由 0 次增加至 2 次，則第一年將增加健保支出 1,800 萬元，至第五年將增加健保支出 5,000 萬元。
建議者之財務分析影響採用的主要假設如下：
1. 每年 A 型血友病男性患者人數：建議者依據內政部統計之人口資料，預估未 來 5 年之人口數及新生兒人數及男性所占比例，據此推估未來 5 年之男性人 口數與男性新生兒人數，並參考 Chang 等人（2014）[10]發表有關台灣 A 型 血友病之盛行率及新生男嬰 A 型血友病發生率，推估未來 5 年 A 型血友病男 性患者人數。
2. 前述男性患者中，為嚴重程度且經第八凝血因子治療不產生抗體之人數：建 議者參考 2014 年健保門住診統計資料（ICD-9-CM=286.0）[14]，將未來 5 年 罹患 A 型血友病之男性患者人數，依年齡區分為成人（12 歲）及兒童（<12 歲），並參考 Tu 等人（2013）[15]發表之台灣 A 型血友病患者疾病嚴重度分 布情形，假設不論年齡，有 57.6%的嚴重型患者，再依據美國疾病管制局
（Centers for Disease Control and Prevention, CDC）[16]之血友病相關報告，
假設嚴重型病患不產生抗體之比例為 90%，推估得到未來 5 年罹患 A 型嚴重 血友病男性患者，且經第八凝血因子治療不產生抗體之患者人數，作為未來 5 年使用本品之患者人數進行後續分析。
3. 建議者依據產品仿單、參考文獻、及台灣健保給付規範等相關資料[4,9,13, 17-23]，進行參數假設，包含不同年齡患者其預防治療與需求性治療所占比 例、年度出血次數、每次出血所需之注射次數、每次注射所需之單位量
（IU/kg）、健保價格、進行預防治療之注射頻率及每次注射所需之單位量、
目前健保給付藥品之使用病患比例進行財務影響分析。
4. 市占率：由於本品可減少預防性治療給藥注射次數，給藥品頻率從每 2-3 天 施打一次延長至每 3-5 天施打一次，故建議者假設本品納入健保給付後，將 逐步取代現有之健保給付藥品，市占率將由第一年的 25%，快速增加至第 2 年的 50%，之後每年增加 5%，至第 5 年將達 65%的市占率。
查驗中心針對建議者所做的財務影響分析評論如下：
1. 建議者之財務影響分析之架構清楚且說明完整。
2. 在患者人數部分，僅針對男性以及嚴重型患者進行人數推估，未考慮輕型與 中型嚴重程度及女性患者使用需求性治療的花費，亦未考慮盛行率可能會逐
年變動，具有不確定性。
3. 血友病患者中 12 歲以上所占比例部分，建議者乃使用 2014 年健保門住診統 計資料[15]計算得到，經查驗中心依比例換算後應為 83.39%而非建議者假設 之 83.80%。
4. 成人患者接受預防治療出血時帄均每次注射需要之劑量部分，建議者參考 Valentino 等人（2012）發表文章[19]中，假設與依需求治療之患者相同（30.70 IU/kg），但該文章中有報導此一數據應為 31.4 IU/kg。
5. 部分參數之原始數據來源不符合財務分析中患者之年齡（未滿 12 歲或 12 歲以上），或者無直接數據可引用，建議者使用相近藥品之參數值替代，具 有不確定性。
查驗中心依據國家發展委員會民國 105-150 年人口預估數據[24]，取中推計 數，得到未來 5 年男性及新生兒人數，並依 104 年新生兒中男性所占比例推估男 性新生兒人數，再參考建議者之參數，並修正誤植之參數後，推算未來 5 年男性 罹患嚴重型 A 型血友病之男性患者人數約為第一年的 857 人至第五年的 892 人，
其中無產生抗體之患者人數約為第一年的 449 人至第五年的 468 人，查驗中心推 估，依建議者建議價計算本品納入健保給付後，將增加健保支出，費用約為第一 年的 2,800 萬元至第五年的 7,500 萬元間。同時依據建議者提供之情境分析參數，
在情境一下，假設本品進行預防治療時，每週施打劑量下修至 75 IU/kg，與其他 藥品相同，則本品對健保之財務影響為第一年增加 460 萬元至第五年增加 1,200 萬元支出；在情境二下，假設使用 Kogenate 進行預防治療時，成人（12 歲）
之年出血次數由 0 次（中位數）增加為 2 次（帄均次數），則本品對健保之財務 影響為第一年增加 2,200 萬元至第五年增加 6,000 萬元支出。本分析未考慮盛行 率可能會逐年變動，故具有不確定性。
為估算輕度、中度以及女性 A 型血友病患者之藥品使用量，故查驗中心利 用 2015 年 7 月至 2016 年 6 月間，健保門住診申報之第八凝血因子基因製劑與血 漿產品之年度總使用量、內政部統計處公布之 2015 年底總人口數[25]及國家發 展委員會中華民國人口推估（取中推計數）總人口數[24]，依比例換算未來五年
（2018-2012 年）之第八凝血因子年度總使用量，將其與財務影響評估結果之年 度使用量（若本品不納入健保）相減，假設此差值即為未來五年輕度及中度男性 患者與女性患者之年度總使用量，約為第一年的 480 萬 IU 至第五年的 173 萬 IU，
約占財務影響評估中年度總使用量之 6%（第一年）至 2%（第五年），這是由於 人口總數增加速度緩慢，故據此估算之年度使用總量亦呈緩步增加之趨勢，而在 估算嚴重型男性患者人數時，除盛行個案外，尚考慮每年新發生個案，故嚴重型 患者之年度使用總量增加幅度較整體使用總量大，使得兩者之差值(輕至中度男 性及女性患者年度使用總量)呈現減少之趨勢。查驗中心並假設未來五年，本品 納入健保前後，此類患者之年度總使用量相同，且各藥品市占率與嚴重型患者之 使用比例一致，據此估算納入健保前後之財務影響，由於本品單價較比較品為
高，且基礎情境中假設第二年之市占率為第一年之兩倍，第三年之後市占率緩步 增加，故在財務影響結果部分呈現先上升再下降的趨勢，亦即第一年至第五年將 增加健保支出約 240 萬、400 萬、360 萬、300 萬及 220 萬元。此部分之估算值 雖具相當之不確定性，但與嚴重型患者帶來之整體財務影響相比（2,800-7,500 萬元），影響範圍相對較小。