本報告主要參考 CADTH/pCODR、PBAC 及 NICE 之醫療科技評估報告及建 議 者 提 供 之 資 料 ； 視 需 要 輔 以 其 他 醫 療 科 技 評 估 組 織 報 告 或 Cochrane/PubMed/Embase 相關文獻，以瞭解主要醫療科技評估組織之給付建議 及目前成本效益研究結果。
來源 報告日期
CADTH/pCODR
（加拿大）
於 2015 年 11 月發布一份報告。
PBAC（澳洲） 至 2016 年 12 月 29 日止查無資料。
NICE（英國） 至 2016 年 12 月 29 日止查無資料。
其他醫療科技評估 組織
至 2016 年 12 月 29 日止查無資料。
電子資料庫 Cochrane/PubMed/Embase 的搜尋結果。
建議者提供之資料 Miners AH et al. （2016）
1. CADTH/pCODR（加拿大）[6]
加拿大 CADTH 於 2015 年 11 月發表了一份科技評估報告，針對 12 歲以上 罹患嚴重型 A 型血友病患者，將已收載之三種基因重組第八凝血因子 Advate、
Kogenate FS 及 Xyntha 作為比較品，與本品進行需求性治療與預防性治療的成本 比較，並以加拿大健康部（Canadian health ministry）觀點，進行收載本品後三年 內之財務影響評估。
成本比較
在成本比較部分，由於廠商並未提供經濟評估，故參考廠商提出之財務影響 分析，假設本品與比較品之臨床效益相當、三種比較品之使用劑量相同。由於門 診與追蹤費用在不同藥物間的花費應相同，故不納入考量。此分析僅針對 12 歲
以上嚴重缺乏第八凝血因子的患者，比較每位患者使用本品或比較品進行治療的 成本，並將患者依照目前是否正在使用第八凝血因子進行預防性治療以及需求性 治療進行分類，包含以下兩族群：
目前正在使用第八凝血因子進行需求性治療（on-demand）的患者，假設將 有部分患者轉換使用本品，有一部分患者將轉換使用本品進行預防性治療。
目前採取第八凝血因子進行預防性治療（prophylaxis）的患者，假設將有部 分患者轉換使用本品進行預防性治療。
使用之參數基於廠商提出之財務影響報告基礎值（base-case），比較品之成 本採用市占率加權成本。依據廠商假設之分析結果顯示：本品之價格低於比較 品，與比較品相比，進行預防性治療的患者若全部改用本品，每人每年可節省 27,123 元加幣；進行需求性治療的患者若全部改用本品，每人每年可節省 4,360 元加幣。整體而言，若全部改用本品，則每位患者可節省 8,457 元加幣。
CADTH 修改廠商提供之參數，包含採用患者帄均體重估算劑量、調整需求 性治療患者轉換為預防性治療的比例、調整需求性治療患者每年治療次數以及本 品使用劑量，重新進行成本比較分析，結果顯示：進行需求性治療的患者若全部 改用本品，每人每年將增加 81,742 元加幣支出；進行預防性治療的患者若全部 改用本品，每人每年將增加 78,581 元加幣支出。整體而言，若全部改用本品，
每人每年將增加 79,150 元加幣支出。在不增加財務支出的情形下，本品價格需 降低 26%。依據加拿大血液部（Canadian Blood Service，CBS）提供之市占率及 成本資料重新進行分析，結果顯示，若全部改用本品，則每人每年將增加 125,344 元加幣支出。在不增加財務支出的情形下，本品需降價 41.2%。
敏感度分析部分，在變動患者帄均體重、需求性治療患者每年治療次數、需 求性治療患者轉換為預防性治療的比例及本品市占率後，在不增加財務支出的情 形下，本品降價的幅度約在 23-28%間；若依據加拿大血液部（Canadian Blood Service，CBS）提供之市占率及成本資料重新進行分析，則本品需降價的幅度約 在 39-43%間。
財務影響
在財務影響方面，廠商提出一份報告，依據疾病盛行率進行估算，參考 2014 年之數據，採取國家觀點，預估本品收載後未來三年（2015-2017 年）內對財政 之影響。該報告將魁北克省排除在外，報告中假設，未來加拿大之 A 型血友病 患者人數每年成長 4.1%，預防性治療患者轉換使用本品之比例分別為 6%（第一 年）、10.8%（第二年）及 12.2%（第三年）。分析結果顯示，收載本品後，第一 年、第二年及第三年將分別減少 385,043 元、685,908 元及 728,966 元加幣支出。
在敏感度分析部分，調整需求性治療患者轉換使用本品的比率、本品的市占率，
結果顯示未來三年總計之財務影響為節省 250 萬元加幣至增加 840 萬元加幣支 出。
CADTH 修改廠商提供之參數後，包含採用患者帄均體重估算劑量、調整需 求性治療患者轉換為預防性治療的比例、調整需求性治療患者每年治療次數以及 本品使用劑量，重新分析的結果顯示，未來三年總計將增加 14,192,480 元加幣支 出，在不增加財政支出的情形下，本品需降價 27%。若依據加拿大血液部
（Canadian Blood Service，CBS）提供之市占率及成本資料重新進行分析，結果 顯示，未來三年總計將增加 22,205,518 元加幣支出，在不增加財政支出的情形 下，本品需降價 42%。
敏感度分析部分，在變動患者帄均體重、需求性治療患者每年治療次數、需 求性治療患者轉換為預防性治療的比例、嚴重度中等的患者使用本品治療的次數 及本品之市占率後，在不增加財務支出的情形下，本品需降價的幅度約在 22-32%
間；若依據加拿大血液部（Canadian Blood Service，CBS）提供之市占率及成本 資料重新進行分析，本品需降價的幅度約在 38-46%間。
2. PBAC（澳洲）
至 2016 年 12 月 29 日止查無資料。
3. NICE（英國）
至 2016 年 12 月 29 日止查無資料。
4. 其他醫療科技評估組織 (1) SMC（蘇格蘭）
至 2016 年 12 月 29 日止查無資料。
5. 電子資料庫相關文獻 (1) 搜尋方法
本報告用於搜尋 Cochrane/PubMed/Embase 電子資料庫之方法說明如下：
以下列 PICOS 做為搜尋條件，即搜尋符合本次建議新藥給付條件下之病人 群（population）、治療方法（intervention）、療效對照品（comparator）、結果測 量指標（outcome）及研究設計與方法（study design），其搜尋條件整理如下：