依建議者所提供的財務影響分析資料，emicizumab（以下簡稱本品）係作為 A 型血友病且有抗體之病人（以下簡稱為目標族群）的預防性治療。
建議者以其分析健保資料庫的結果，推估在本品通過給付後未來五年的目標 族群規模，再依其設定之市占率，估計未來五年第一年約 40 位至第五年約 50 位病人使用本品。建議者另透過其資料庫分析結果、臨床試驗之數據以及國外機 構分析之針對本品使用後的出血治療成本等相關參數，進行本品納入健保給付前 後的成本估算。估算在新情境下（以本品進行預防性治療，以繞徑治療藥物
（bypassing agent, 以下簡稱 BPA）作為後續出血時之需求性治療），本品的年 度藥費第一年約 5 億 9,200 萬至第五年約 7 億 4,000 萬元，在加入使用本品後之 年度出血事件治療費用後，新情境年度藥費第一年約 6 億 4,500 萬至第五年約 8 億 600 萬元；而在原情境下（僅以 BPA 藥品作為出血時之需求性治療）的年度 藥費第一年則約 7 億 7,100 萬至第五年約 9 億 6,300 萬元。據此，建議者估計在 本品納入健保後，未來五年的健保財務影響未來五年的財務影響年第一年約減少 1 億 2,600 萬元至第五年約減少 1 億 5,700 萬元。
有關建議者財務影響分析所採用的主要參數與假設，說明如下：
1. 臨床地位
依建議之給付條件，建議者認為本品將取代 BPA 藥品（例如：Feiba
®
、NovoSeven 等藥物
®
）用於治療具抗體之 A 型血友病病人的部分市場，故對於健 保的財務而言，屬取代關係。2. 目標族群估計
建議者分析 2011 至 2015 年健保資料庫門、住診檔，設定 ICD 9 編碼為 286.0，
且有使用 BPA 藥品治療達 6 個月以上的病人，作為本案的目標族群，並按分析 之數據結果，假設每年會增加 1 位病人，最終估計在本品擴增給付通過後，未來 五年（自 2020 年至 2024 年）每年約有 50 位具抗體之 A 型血友病病人。
3. 使用人數估計
建議者依其設定之本品市占率，推估未來五年第一年約 40 人至第五年約 50 人使用本品。
4. 新情境年度藥費
建議者考量在目標族群使用本品進行預防性治療後，將會使病人的年度出血 次數下降，可降低出血事件的治療成本，故將新情境年度藥費分為本品年度藥費 及年度出血事件治療費用兩部分進行推估。建議者估計在新情境下，未來五年本 品年度藥費第一年約 5 億 9,200 萬至第五年約 7 億 4,000 萬元；年度出血治療費 用第一年約 5,300 萬至第五年約 6,600 萬元；新情境年度藥費第一年約 6 億 4,500 萬至第五年約 8 億 600 萬元，推估細節說明如下。
4.1. 本品年度藥費
建議者將目標族群設定為 12 歲以上以及 12 歲以下 2 種病人群，並假設 12 歲以上的病人群平均體重為 70 公斤，12 歲以下的病人群平均體重為 25 公斤，
按本品仿單建議用法用量計算 2 種病人群的使用總量，再依建議給付價分別進行 年度藥費的計算，最後根據其分析 2015 年健保資料庫的結果，按 2 種病人群的 組成比例針對年度藥費進行加權，取得加權平均本品年度藥費後，推估未來五年 本品年度藥費為第一年約 5 億 9,200 萬至第五年約 7 億 4,000 萬元。
4.2. 年度出血事件治療費用
建議者根據臨床試驗數據、國外機構分析之針對本品使用後的出血治療成 本，作為本品治療後後續出血事件治療估算的主要參數，亦將目標族群分為 12 歲以上以及 12 歲以下 2 種病人群，並依其健保資料庫的分析結果，按 2 族群的 組成比例進行加權，取得加權平均年度出血事件治療費用後，推估未來五年出血 治療費用為第一年約 5,300 萬至第五年約 6,600 萬元。
5. 原情境年度藥費
在原情境下，因健保未給付具抗體之 A 型血友病病人的預防性治療，因此 年度出血事件的治療費用即為原情境年度藥費。建議者分析 2011 至 2015 年健保 資料庫，取得目標族群平均年度出血事件治療費用後，進行原情境年度藥費的推 估，估計未來五年原情境年度藥費為第一年約 7 億 7,100 萬至第五年約 9 億 6,300 萬元。
6. 財務影響
綜上所述，將新情境年度藥費減去原情境年度藥費即為財務影響，建議者估 計在本品納入健保給付後，未來五年的財務影響年為第一年約減少 1 億 2,600 萬 元至第五年約減少 1 億 5,700 萬元。
本報告對建議者前述分析的評論如下：
1. 建議者進行之財務影響分析架構雖大致合宜，然而本報告認為除了在目前的 給付規定之下，並無與本品相同臨床地位的藥品可供使用，故建議者在本品 臨床地位定義上並不合理；此外，建議者設定之目標族群亦與其所建議之給 付條件並不一致，故無法忠實反映可能使用本品的目標族群；另在本品年度 藥費以及服用本品後後續出血治療的成本計算上，其估算方式或參數的選擇 本報告有所疑慮，故認為建議者的財務影響分析結果具不確定性。
2. 臨床地位
根據目前之健保給付規定，針對具抗體之 A 型血友病病人，僅於出血時的 需求性治療以及特殊狀況下的短期預防性治療可給付 BPA 藥品，且皆與本品的 常規性預防性治療之臨床地位不同，故在本品同意給付後，對於健保的財務而 言，屬新增關係。
3. 目標族群估計
依建議之給付規定，本品將作為具抗體之 A 型血友病病人的預防性治療使 用，並未限定僅高度抗體反應的病人可使用；然而，本報告經諮詢臨床專家以及 參考本土文獻資料[19]，認為建議者所設定之健保資料庫撈取條件（即以 BPA 藥品治療 6 個月以上），最終應會分析出具高度抗體反應的 A 型血友病病人群，
而忽略了具低度抗體反應的病人群，因此本報告認為建議者在目標族群推估的篩 選條件與建議之給付條件並不一致。
就目前之給付規定，具抗體的 A 型血友病病人出血時需以 BPA 藥品進行治 療，故本報告按建議者相同之疾病診斷碼及藥品代碼，並移除以 BPA 藥品治療
6 個月以上之限制，重新進行 2013 至 2017 年的健保資料庫分析。分析結果顯示 各年度使用 BPA 藥品的 A 型血友病病人數略有起伏，且未有明顯趨勢，因此本 報告另諮詢臨床專家，其表示因低抗體反應的 A 型血友病病人，其抗體可能會 消失，故實際使用 BPA 藥品的期間不會太長，也可能以其他治療方式進行，因 此人數上略有起伏屬合理現象，且由於此類病人數較少，病人數也不會有太大的 變動，故建議以盛行患者數的方式進行估計。故本報告按臨床專家之建議，以各 年度平均病人數作為代表，估計在本品納入健保給付後，未來五年（自 2020 年 至 2024 年）使用人數為第一年至第五年每年皆約有 60 位具抗體之 A 型血友病 病人使用。
4. 使用人數估計
本報告按建議者設定之本品市占率，推估未來五年第一年約 40 人至第五年 約 50 人使用本品。
5. 新情境年度藥費
本報告按建議者新情境年度藥費的設定，即分為本品年度藥費及年度出血事 件治療費用兩部分，並校正部分參數後進行推估。本報告估計在新情境下，未來 五年本品年度藥費第一年約 7 億 6,100 萬至第五年約 8 億 7,400 萬元，年度出血 治療費用第一年約 8,500 萬至第五年約 9,700 萬元，因此新情境年度合計藥費為 第一年約 8 億 4,600 萬至第五年約 9 億 7,100 萬元，推估細節說明如下。
5.1. 本品年度藥費
建議者進行本品年度藥費估算時，是將 2 種病人群的所需劑量進行加總後，
直接乘以建議給付價計算本品年度藥費，然本品為皮下注射劑，有制式的包裝規 格量，在建議者未將可能的藥品浪費納入計算的狀況下，將會造成本品年度藥費 的低估。
本報告按建議者所設定之估算邏輯及參數，並納入可能產生的藥品浪費進入 計算後，推估未來五年，第一年本品年度藥費約 7 億 6,100 萬至第五年約 8 億 7,400 萬元。
5.2. 年度出血事件治療費用
由於臨床試驗的照護情境不一定能忠實反映一般日常生活的出血狀況，故建 議者以臨床試驗的年度平均出血次數作為財務影響分析之評估參數，本報告認為 可能具有不確定性。
在相關分析邏輯架構均按建議者的設定為前提下，本報告另根據臨床專家之
建議，依健保資料庫分析之結果，設定每次回診領取 BPA 藥品進行止血即為發 生一次出血事件，再引用 HAVEN1 臨床試驗（12 歲以上）中以本品進行預防後 病人的出血事件風險下降比值[10]，綜合兩參數估計以本品進行預防性治療後可 能產生的出血次數，另由於目前未有 12 歲以下病人之風險下降比值，故暫假設 該下降比值與 12 歲以上的病人相同進行估計。將上述出血次數估計乘以健保資 料庫分析之每次進行 BPA 藥品治療的平均藥費，再進行 12 歲以上與 12 歲以下 病人群組成比例加權，取得年度出血事件加權治療費用後，推估未來五年，第一 年年度出血治療費用約 8,500 萬至第五年約 9,700 萬元。
6. 原情境年度藥費
此部分的分析，本報告同意建議者的論點，故依建議者的分析邏輯重新進行 2013 至 2017 年健保資料庫的分析，取得目標族群平均年度出血事件治療費用後 估算年度藥費。估計在原情境下，未來五年原情境年度藥費第一年約 6 億 4,400 萬至第五年約 7 億 4,000 萬元。
7. 財務影響
綜上所述，將新情境年度藥費減去原情境年度藥費即為財務影響，本報告估 計在本品同意進行健保給付後，未來五年的財務影響第一年約新增 2 億 100 萬元 至第五年約新增 2 億 3,100 萬元。
綜上所述，將新情境年度藥費減去原情境年度藥費即為財務影響，本報告估 計在本品同意進行健保給付後，未來五年的財務影響第一年約新增 2 億 100 萬元 至第五年約新增 2 億 3,100 萬元。