本報告主要參考 CADTH/pCODR、PBAC 及 NICE 之醫療科技評估報告及建 議 者 提 供 之 資 料 ； 視 需 要 輔 以 其 他 醫 療 科 技 評 估 組 織 報 告 或 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 相關文獻，以瞭解主要醫療科技評估組 織之給付建議及目前成本效益研究結果。
來源 報告日期
CADTH/pCODR
（加拿大）
於 2011 年 4 月公告。
PBAC（澳洲） 於 2009~2012 年間公告三份評估報告。
NICE（英國） 至 2015 年 6 月 22 日止查無資料。
其他醫療科技評估 組織
SMC（蘇格蘭）醫療科技評估報告：於 2009 年 1 月公告。
電子資料庫 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 的搜尋結果。
建議者提供之資料 建議者未提供相關資料
註：CRD 為 Centre for Reviews and Dissemination, University of York, England.的縮寫。
INAHTA 為 International Network of Agencies for Health Technology Assessment 的縮寫。
1. CADTH/pCODR（加拿大）
加拿大 CADTH 於 2011 年 4 月份的報告[43]中，建議有條件收載 lacosamide 用於難治型癲癇部分發作患者之輔助治療(給付條件詳見療效部分)。
廠商提供的經濟評估報告係以成本效果分析法，比較「lacosamide 加上標準 治療」與「標準治療」用於癲癇部分發作患者的成本效果，經過兩年的分析時間 後發現，每增加一個經健康生活品質校正生命年(quality-adjusted life year，以下 簡稱 QALY)需多花費 39,156 元加幣(敏感度分析結果為 35,921 元~67,706 元)。然 而，委員會也發現，若使用另一個已發表的效用(utility)數據套用到廠商所提供的
統計模型中，每增加一個 QALY 需多花費 86,000 元加幣。
在加拿大，lacosamide 的每日藥費為 6.64~10.64 加幣間(200mg~ 400mg)，而 其他常用的抗癲癇藥物的每日藥費則為：carbamazepine (0.32 元~0.48 元)；
lamotrigine (1.10 元~1.49 元)；topiramate (1.19 元~1.77 元)；phenytoin (0.39 元~0.52 元)；levetiracetam (2.35 元~6.40 元)。
雖然 lacosamide 的藥費較昂貴，但委員會考慮到 lacosamide 的療效及病人的 需求，仍建議收載，惟須設立給付規範以限制使用。
2. PBAC（澳洲）
澳洲 PBAC 於 2009~2012 年間一共公告了三份評估報告[20-22]。在 2009 年 11 月份的報告[20]中，廠商請求收載 Vimpat(lacosamide)「在符合給付條件下，
做為無法以其他抗癲癇藥物有效控制病情之癲癇部分發作患者治療用藥」。廠商 提 供 的 經 濟 評 估 報 告 為 以 臨 床 詴 驗 為 基 礎 的 成 本 效 果 分 析 (
trial-based cost-per-responder analysis
) ， 推 算 採 本 品 治 療 在 12 週 內 多 增 加 一 個 反 應 者(
responder)
a所需的成本不超過 15,000 澳幣。而另一個獨立的敏感度分析則指出，讓 1 位病人不再發作所需的成本每年約 15,000~45,000 澳幣。廠商估算若此藥納 入給付範圍，則第五年的年度使用人數不超過 1 萬人且年度藥品費用不超過 1,000 萬澳幣。委員會基於與比較品(安慰劑加標準療法)相比之成本效果結果，
建議以事前申請的方式有條件收載用於治療難治型癲癇部分發作病人，並且基於 與 lamotrigine 相比之最低成本原則下做出收載決定，惟須設立給付規範以限制 使用。
在 2011 年 11 月份的報告[21]中，廠商請求更改以簡化式事前申請方式收載 lacosamide，並擴增給付適應症至「與其他非鈉離子通道標靶(non-sodium channel target)之抗癲癇藥物合併使用，用於治療無法以其他抗癲癇藥物有效控制病情之 癲癇部分發作患者」。廠商提供的經濟評估報告推算，本品比起比較品在 120 天 內多增加一位反應者(
responder)
所多增加的成本不超過 10,000 澳幣。委員會注意 到廠商所提的經濟評估模型是以多增加一位反應者(responder)
進行推估的，而非 以 QALY 進行推估。委員會認為廠商所提出來的藥品使用量及替代方案皆具有 不確定性，所以拒絕了廠商此次所提出的申請。在 2012 年 11 月份的報告[22]中，廠商請求修正四項給付條件：(1)刪除持續 治療之給付條件中，lacosamid 需與其他兩種或多種抗癲癇藥物合併使用的文 字、(2)刪除給付條件中「第二線輔助藥物」的描述、(3)將目前「事前申請(authority required)」之條件修改為「簡化式事前申請(Authority required[streamlined])」方
a 患者減少發作頻率 50%或以上
式給付、(4)刪除目前執行之風險分攤計畫(Risk Share Arrangement)。廠商所提供 的 經 濟 評 估 報 告 係 以 最 低 成 本 分 析 法 ， 基 於 不 劣 性 (non-inferior) 的 方 法 與 topiramate 相較。廠商估算此藥在第五年的年度使用人數不超過 1 萬人，且在第 五年時政府可節省的淨成本不超過 1,000 萬澳幣。委員會注意到廠商所提供與 topiramate 相比的最低成本分析，並未考慮到 topiramate 的多項適應症，如偏頭 痛 (
migraine
) 、 原 發 性 全 身 強 直 － 陣 攣 性 發 作( primary generalised tonic-clonic epileptic seizures )
、雷葛氏症候群(seizures of the Lennox-Gastaut syndrome)，因此 與 topiramate 相比的最低成本分析結果並不恰當。另外，委員會估算若擴增給付 範圍，則藥品費用在第一年為不超過 1,000 萬澳幣，到了第五年將增加到 1,000 萬~3,000 萬澳幣，前五年的總費用約為 3,000 萬~6,000 萬澳幣，所以刪除目前執 行之風險分攤計畫是不恰當的。3. NICE（英國）
至 2015 年 6 月 22 日止查無資料。
4. 其他醫療科技評估組織 (1) SMC（蘇格蘭）
蘇格蘭 SMC 於 2009 年 1 月份的報告[25]中，建議收載 lacosamide 於蘇格蘭 地區使用，做為治療癲癇之輔助治療(給付條件詳見療效部分)。
廠商提供的經濟評估報告係以成本效用分析法，估算 lacosamide 作為輔助治 療相較於標準治療在治療難治型癲癇部分發作患者的成本效用。廠商估算每增加 一個 QALY 需花費 20,017 英鎊(增加的成本為 757 元，得到的 QALY 為 0.038)，
每避免一次癲癇發作所需的成本為 112 英鎊。委員會認為廠商在估算時所假設的 效用值(因減少癲癇發作 50%所獲得的效用)可能過高，若在敏感度分析時將效用 值假設為 10%，則每增加一個 QALY 需花費 29,000 英鎊，不過委員會仍然認為 lacosamide 的經濟效用是可被接受的。
5. 電子資料庫相關文獻 (1) 搜尋方法
本報告用於搜尋 PubMed/Cochrane/CRD 電子資料庫之方法說明如下：
以下列 PICOS 做為搜尋條件，即搜尋符合本次建議新藥給付條件下之病人 群（population）、治療方法（intervention）、療效對照品（comparator）、結果測 量指標（outcome）及研究設計與方法（study design），其搜尋條件整理如下：
Population 納入條件：癲癇部分發作成年患者 排除條件：癲癇部分發作兒童患者 Intervention lacosamide
Comparator 未設限
Outcome Quality of life estimates, cost estimates, cost-effectiveness
Study design Cost-consequence analysis, cost-benefit analysis, cost-effectiveness analysis, cost-utility analysis, cost studies (Taiwan only)
依照上述之 PICOS，透過 PubMed/Cochrane/CRD 等文獻資料庫，於 2015 年 6 月 23 日，以（關鍵字）做為關鍵字進行搜尋，搜尋策略請見附錄。
(2) 搜尋結果
共搜尋獲得 7 筆資料，其中，包括系統性文獻回顧與統合分析 2 篇以及科技 評估報告一篇。經過標題與摘要閱讀後，共獲得一篇[44]與本案相關之經濟評估 文獻。
Bolin 等人[44]的研究使用決策樹模型(decision-tree simulation model)，估算 引進 lacosamide 做為難治型癲癇部份發作患者輔助治療後的醫療成本，並將之與 標準治療進行比較。依據模型推算結果，為避免一次癲癇發作的成本為 156 歐元 (追蹤 2 年)到 394 歐元(追蹤 6 個月)之間，而每增加一個 QALY 需花費 27,641 歐 元(追蹤 2 年)到 30,254 歐元(追蹤 6 個月)之間。若以 5 萬歐元做為癲癇患者為了 增加一個 QALY 而願付的價格(willingness-to-pay)上限，則可得到每 1,000 名患者 的平均淨邊際效益(net marginal benefits)為 473,900 歐元(追蹤 6 個月)到 849,629 歐元(追蹤 2 年)之間。其結果顯示，使用 lacosamide 做為難治型癲癇部份發作患 者輔助治療，是一個具有成本效益(cost-effective)的選項。
6. 建議者提供之其他成本效益研究資料 建議者未提供藥物經濟學相關研究。