支 持 藥 品 療 效 與 安 全 性 之 證 據 多 來 自 於 隨 機 對 照 試 驗 (Randomized Controlled Trial，RCT)。傳統隨機對照試驗為維護受試 者的安全，避免試驗病人過度異質性，影響試驗的結果，通常採用 嚴格的納入/排除篩選條件來控制變異，並擬訂各項降低偏差之措施 (例如：隨機、對照、盲性)及嚴謹的執行程序，以確保數據品質，提 高試驗結果的可靠性。毫無疑問地，隨機對照試驗為藥品療效安全 評估的黃金準則。惟由於上述各項的限制，又臨床試驗情境與真實 臨床實務情境的差異，導致臨床試驗結果外推至真實世界時可能存 在侷限性。
相反地，真實世界研究(Real World Study，RWS)係在真實臨床 情境下，系統性地蒐集常規健康照護產生的臨床數據，呈現真實臨 床情境下藥品使用的情況。然而，多數真實世界提供的數據仍無法 作為回答研究問題的證據，唯有蒐集適當的數據，運用科學的方法 處理與分析數據，才能針對研究問題，提供有效的證據，以支持相 關的結論。
近年來，產業界和法規單位對於如何將真實世界數據轉化為法 規科學證據，以作為藥品療效與安全性的輔助資料，補強傳統臨床 試驗的不足，皆相當地關注。衛生福利部食品藥物管理署公告之「真
實世界證據支持藥品研發之基本考量」，將真實世界數據及真實世 界證據定義如下：
真 實世界數據(Real World Data， RWD) ：係指常規性 蒐 集 (routinely collect)與病人健康狀態相關或來自於健康照護過程所得 之多種數據。
真實世界證據(Real World Evidence，RWE)：係指使用真實世界 數據為資料來源，經適當分析方法產生的臨床證據，此證據可用於 協助說明醫藥品之使用及其效益風險。
真 實 世 界 數 據 的 來 源 可 包 含 電 子 病 歷 或 電 子 健 康 紀 錄 (Electronic health records，EHRs)、全民健康保險資料庫或其他健康 保險給付資料庫、上市後研究資料、病人登記(patient registry)資料 庫、疾病或藥品登記(disease or product registry)資料庫、經由病人產 生的健康數據資料 (patient-generated health data，PGHD)(例如：居 家照護生理監測系統)或穿戴式行動裝置所產生的數據等。
根據上述定義，真實世界數據與傳統臨床試驗數據最大的差別，
在於數據的來源、納入研究樣本的條件及蒐集與管理數據的方法。
然而真實世界數據來源是多元且分散的，通常無法直接作為有效的 證據。唯有適當的數據來源，且經由客觀完整地蒐集，並運用科學 方法處理和分析數據，才能提供有價值的證據，以支持相關的結論。
過去，真實世界證據常用於藥物安全性的評估，例如藥品上市 後安全監視，幫助研發單位及法規單位了解藥品於真實世界使用的 安全性。尤其某些發生率極低或於長期使用後才會發生之不良反應，
更須仰賴真實世界數據作為評估的來源。截至目前為止，各國法規 單位採用真實世界證據於支持藥品療效的審查經驗仍然有限。真實 世界證據可能的應用範圍包含：精進及輔助臨床試驗的設計、輔助 藥品上市前的療效證據、藥品上市後的監視與安全性評估及輔助支 持藥品上市後其他仿單資訊的變更等。
真實世界證據之研究可以是介入性(interventional)或觀察性 (observational) 研 究 ； 可 以 是 前 瞻 性 (prospectively) 或 回 溯 性 (retrospectively)研究。數據可由既有的數據庫中取得，或蒐集未來 執行之研究所產生的數據。不論哪種研究，對於預設的假說，皆須 清楚訂定研究目標，擬訂適當的研究設計與統計分析方法。依照研 究設計來蒐集適當的真實世界數據，執行數據分析，方可產生符合 研究目標之研究結果，進而形成證據。證據力的強度取決於以下三 個關鍵因素：真實世界數據的適用性(fit for use)、研究設計的適切 性(adequacy)及研究執行的合規性。
適用性係指收集的真實世界數據是否能用來回答所提出的研 究問題，為證據力強度的基本。真實世界數據的適用性可由數據的
關聯性(data relevance)及可靠性(data reliability)兩個面向來考量。數 據關聯性確保蒐集的數據符合研究目標，而高可靠性的數據則為數 據價值的前提，也是真實世界證據的基礎。因此，真實世界數據適 用性的判定，以數據關聯性和數據可靠性為關鍵。