1. 疾病負擔
我國癌症登記自2002年起 [24]，開始針對原發腫瘤部位於胃部及小腸的胃 腸道基質瘤進行獨立統計，但並不包含發生於其他胃腸道，如結直腸、食道等部 位之胃腸道基質瘤。在2002年時，共有170名個案登記為胃部或小腸之胃腸道基 質瘤，之後個案數每年呈現快速成長，在2012年時，共有411名新發胃腸道基質 瘤個案。我國胃腸道基質瘤之好發年齡在50歲以後，男女罹病人數相當。原發腫 瘤發生於胃部的比例較發生於小腸者多，約佔64%。
根據蔣等人的研究結果：1998 年至 2008 年，在台灣地區共有 2,986 個案例 被診斷為胃腸道間質瘤，而發生率約為每十萬人 1.13 ~ 1.97 人，發生年齡中位數 為 62~64 歲，75%以上之患者為 50 歲以上。其中，胃部胃腸道基質瘤佔 47-59%，
小腸胃腸道基質瘤佔 31-38%，與其他國家資料相似。台灣地區 2005~2008 年的 胃腸道間質瘤五年存活率約為 70.2%，較 1998-2001 年的 58.9%為高，原因是因 為 imatinib 治療的加入使存活延長。女性、較年輕族群、胃部胃腸道間質瘤之患 者之五年存活率較高[2]。
2. 財務影響
建議者預估本品納入健保五年內，約有 148~165 位病人使用本品，若本品納 入健保給付後，年度藥物費用可能介於 8,300 萬元至 9,300 萬元之間。本品可取 代部分現有治療方案，節省部分現有治療費用，因而每年對健保造成的財務影響 約在 3,800 萬元~4,300 萬元之間。建議者估算方式如下：
1. 本品臨床地位：建議者定位本品用於經 imatinib 和 sunitinib 治療無效之胃腸 道間質瘤。
2. 目標族群：建議者根據 2005~2011 年的國民健康署癌症登記年報資料得到每 年胃腸道間質瘤新發病例數。接著再以三期平移法推估 2012 年後之各年 GIST 新發病例人數。
3. 使用本品人數：本品適用於先前曾接受 imatinib 和 sunitinib 之局部晚期、無 法切除或轉移性之 GIST 病患。
i. 接受第一線 imatinib 治療人數：建議者根據相關文獻推算出 GIST 新發 病患初診斷即已轉移、經治療後復發且無法進一步切除、局部晚期或
無法切除之比率。
ii. 接受第二線 sunitinib 治療人數：根據某醫師所發表的文獻，推算未來五 年患者接受第一線治療後疾病惡化或死亡數。
iii. 接受第三線治療：即為本品被定位之治療地位。參考本土使用第二線治 療之經驗，推算出每年惡化或死亡率。臨床醫師經驗指出，接受第二 線治療的病人，通常於一年左右發生惡化。而建議者為使財務影響分 析更可靠，故採用高估計方式來推算：接受第二線治療的患者於一年 內皆會惡化並接受第三線治療，即接受第二線治療的患者皆會接受第 三線治療。
4. 本品在適用族群之市場占有率：建議者認為本品納入健保後，將成為 GIST 第三線治療之唯一選擇，因此假設本品的市場占有率為 80%~90%。
5. 本品年度藥費：依據建議者提供之建議價格與用法用量估算每月療程費用，
以平均治療時間 5.725 個月作計算，推估每位患者每年的平均治療成本。
6. 被取代藥品之年度藥費：根據臨床醫師經驗，目前國內約有 50%GIST 患者 在接受過第一、二線治療後，會以 TKI Rechallenge 方式繼續治療。若本品 納入健保給付，將會取代 TKI Rechallenge 藥費。
查驗中心針對建議者所作的財務影響之評論如下：
1. 建議者所提供的預算影響分析架構大致清楚。
2. 在推估 GIST 病患數部份，建議者因考量 GIST 常被視為罕見癌症，且相關 流行病學資料指出 GIST 的發生率小於每十萬人 2 人，故以三期平移法來進 行計算。查驗中心另外以 GIST 每年發生率來做為另一種推估各年度 GIST 人數的方法，2008~2012 年間的發生率介於每十萬人 1.68~2.11 人，以這五 年的平均發生率來進行推算，據此，查驗中心推估 2016 年~2020 年每年約 有 432 名~434 名 GIST 新發病例，略低於建議者估算之人數。
3. 在人數推算部份，經諮詢臨床醫師之經驗，建議者根據文獻資料推算接受第 一線與第二線治療病患人數的比例尚為合理。但接受第三線治療之病人數 部份，建議者有說明為考量評估之可靠性，所以採高估計方式來推算，而 臨床專家認為實際狀況中，僅有 30%~40%患者接受第二線治療後仍能進入 第三線治療。
4. 建議者計算過程有部份不正確，查驗中心驗證後有些數據不符：
(1) 人數估算的某些結果有些微誤差，但誤差不大應不致於影響最後推算結 果。
(2) 在平均治療成本部份，建議者說明本藥品平均治療時間 22.9 週相當於 5.725 個月，而查驗中心在驗證過程中，發現建議者所計算之治療時間 小於其所建議之平均治療時間，繼而低估了每人每年所需的治療成本。
5. 經諮詢臨床醫師之經驗，建議者所認定的被取代藥品在臨床上使用地位和比 例尚為合理。
綜合而言，查驗中心認為建議者的財務衝擊分析架構清楚，但估算過程有些 錯誤或假設不合理之處，且低估每人每年所需的平均治療成本；查驗中心重新估 算 GIST 新發病人數，在不校正第三線治療之病患比例的情況下，推估接受本品 治療的可能病人數較建議者原推估人數約少 10 名，再對每位病人每年平均藥費 成本進行校正後，推估本品納入健保給付後第一年至第五年約為健保帶來約 7,800 萬元至 8,800 萬元的藥費支出，預算影響為 3,700 萬元~4,100 萬。若校正 其他參數如第三線治療之病患比例和平均藥費成本後，推估接受本品治療的可能 病人數較建議者原推估人數約少 105~120 名，推估本品納入健保給付後第一年 至第五年約為健保帶來約 2,400 萬元至 2,600 萬元的藥費支出，預算影響為 900 萬元~1,200 萬。此外，查驗中心認為，由於適用本品之 GIST 病新發病例與存活 率等參數具有較高的不確定性，因此預算衝擊之推估值具有高度不確定性。