本報告主要參考 CADTH/pCODR、PBAC 及 NICE 之醫療科技評估報告及建 議 者 提 供 之 資 料 ； 視 需 要 輔 以 其 他 醫 療 科 技 評 估 組 織 報 告 或 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 相關文獻，以瞭解主要醫療科技評估組 織之給付建議及目前成本效益研究結果。
來源 報告日期
CADTH/pCODR
（加拿大）
於 2017 年 3 月 22 日公告共同藥物審查（Common Drug Review, CDR）審議結果。
PBAC（澳洲） 於 2017 年 7 月公告本品 Public Summary Document。
NICE（英國） 至 2018 年 6 月 29 日止查無資料。
其他醫療科技評估 組織
SMC（蘇格蘭）於 2016 年 10 月 10 日公告醫療科技評估 報告（SMC No. 1093/15）。
電子資料庫 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 的搜尋結果。
建議者提供之資料 建議者提供一篇成本效益研究資料
註：CRD 為 Centre for Reviews and Dissemination, University of York, England.的縮寫。
INAHTA 為 International Network of Agencies for Health Technology Assessment 的縮寫。
1. CADTH/pCODR（加拿大）[11]
CADTH 加拿大於 2017 年 3 月 22 日公告共同藥物審查（Common Drug Review, CDR）最終評估建議[11]。藥物專家會議（Canadian Drug Expert Committee，簡 稱 CDEC）不建議 budesonide MMX（以下簡稱本品）給付於誘發緩解成人輕度 至中度活動性潰瘍性結腸炎（induction of remission in adults with active, mild to moderate UC），主要原因為缺乏本品與現有治療（包括第一線治療 5-ASA，或類 固醇後線治療）的相對療效直接比較臨床試驗，雖然廠商有提交本品的網絡統合 分析，但其中包含的臨床試驗之間的異質性很高，導致網絡統合分析的結果有很 大不確定性。另外，並無研究證實本品相較於其他口服或直腸劑型的類固醇有較
少的全身性副作用。以下摘要經濟評估相關內容如下：
建議者提交一份比較本品與標準治療（高劑量 5-ASA，每天 4.8g）用於誘發 緩解成人輕度至中度活動性潰瘍性結腸炎的成本效用分析。分析中建立一個分析 期間為五年的馬可夫模型，並以加拿大公家醫療照護系統為評估觀點。模型中，
病患以本品或高劑量 5-ASA 作為第一線治療，若治療失敗後則轉為 prednisone，
後續再為低劑量 infliximab、高劑量 infliximab、住院搶救治療（rescue care），或 手術等作為後線治療。療效參數包括疾病緩解機率則來自廠商提交的網絡統合分 析。
CDR 認為廠商提交的經濟評估有所限制及不確定性，包括本品與高劑量 5-ASA 的相對療效不明確，以及 CDR 委員不認為本品會取代高劑量 5-ASA 當作 第一線治療，應作為第二線治療作為恰當，CDR 委員認為應以類固醇（例如 prednisone）作為對照組較適合。因本品相較於 5-ASA 或其他類固醇的成本效益 會直接受相對療效證據的品質影響，有鑒於相對療效證據有限，本品的成本效益 具有高度不確定性。
2. PBAC（澳洲）[12]
PBAC 澳 洲 於 公 告 本 品 於 2017 年 7 月 會 議 討 論 的 Public Summary Document[12]。關於經濟評估內容，廠商提交一份最低成本分析，比較本品於 budesonide 泡沫浣腸劑的成本效益。PBAC 認為並無適當的臨床證據證明本品與 budesonide 泡沫浣腸劑的相對療效相當。分析結果應為機密資料，故並無公開。
PBAC 最後不建議收載本品用於潰瘍性結腸炎，因本品的臨床證據不足以證明療 效與 budesonide 泡沫浣腸劑相當。另外，本次廠商並無限縮本品建議給付條件，
PBAC 認為本品應限縮用於 5-ASA 治療效果不彰或無法耐受之病患較為恰當。
3. NICE（英國）
至 2018 年 6 月 29 日止查無資料。
4. 其他醫療科技評估組織 (1) SMC（蘇格蘭）[14]
SMC 蘇格蘭 2016 年 9 月 9 日公告本品評估報告（SMC No. 1093/15）[14]，
建議有條件的給付本品，建議本品用於不適合口服 prednisolone 的左側大腸炎和 /或直腸乙狀結腸炎（proctosigmoiditis）病患，本品作為 budesonide 直腸劑型或 口服 budesonide 仿單標示外使用（off-label use）的替代治療選擇。以下摘要經濟 評估相關內容：
廠商提交一份最低成本分析，比較本品與 budesonide 直腸泡沫劑或口服 budesonide 用於不適合口服 prednisolone 的左側大腸炎和/或直腸乙狀結腸炎
（proctosigmoiditis）病患的成本效益。本品與 budesonid 直腸劑型的相對療效來 自一篇間接比較分析，另外假設本品與口服 budesonide 仿單標示外使用（off-label use）的相對療效亦相同。分析期間為一年，假設有 70%病患接受一次療程，有 30%病患需接受兩次療程。委員認為廠商提交的經濟評估中的對照組選擇未能完 全反映臨床處置，專家認為應以類固醇直腸給藥為對照組。另外，委員認為缺乏 本品與對照組的直接比較研究證據，且廠商提供的間接比較中，各臨床試驗有諸 多異質性，導致對於本品與對照組的相對療效的結果解讀有所限制，而使最低成 本分析有不確定性。
5. 電子資料庫相關文獻 (1) 搜尋方法
本報告用於搜尋 Cochrane/PubMed/Embase 電子資料庫之方法說明如下：
以下列 PICOS 做為搜尋條件，即搜尋符合本次建議新藥給付條件下之病人 群（population）、治療方法（intervention）、療效對照品（comparator）、結果測 量指標（outcome）及研究設計與方法（study design），其搜尋條件整理如下：
Population 納入條件：ulcerative colitis 排除條件：無
Intervention Budesonide MMX Comparator 不設限
Outcome 不設限
Study design cost-effectiveness analysis、cost-utility analysis、
cost-benefit analysis、cost-minimization analysis
依照上述之 PICOS，透過 Cochrane/PubMed/Embase 等文獻資料庫，於 2018 年 6 月 26 日，以 ulcerative colitis、budesonide、cost 等做為關鍵字進行搜尋，搜 尋策略請見附錄表二。
(2) 搜尋結果
本報告共尋獲 2 篇相關經濟評估文獻。其中一篇是以荷蘭為情境所發表的成
本效果分析[27]。此篇比較本品及類固醇（包括 budesinide 直腸泡沫劑或浣腸劑、
口服 budesinide，及口服 prednisolone）用於輕度至中度潰瘍性結腸炎病患第二線 治療的成本效益。分析中建立一個包含八種健康狀態的馬可夫模型，以八週為一 週期。分析期間為五年，分析觀點為社會觀點。本品的疾病緩解機率採用
CORE-Ⅱ臨床試驗，而類固醇則根據實際臨床處置。兩者相對療效比較根據網絡統合分 析研究。成本及效用值則採用已發表文獻。分析結果顯示，本品相較於對照組可 增加 0.01 個 QALYs
b
，且每位病患可節省 366 歐元。作者認為本品相較於類固醇 用於輕度至中度潰瘍性結腸炎是符合成本效益的，且敏感度分析亦顯示出相同結 論。另一篇為發表於 2016 年的研討會摘要[28]，主要比較本案藥品與口服類固 醇用於輕度至中度潰瘍性結腸炎中，因產生不良反應導致的成本差異。研究方法 為利用電子資料庫（包括 Medline、Embase，及 The Cochrane Library）系統性搜 尋本品與口服類固醇的安全性相關文獻，挑選類固醇中發生率及成本負擔較高的 不良反應，預測未來 20 年因治療或預防不良反應所產生的成本。研究結果表示 本品於不良反應的成本為 425 英鎊，相較於口服類固醇 2,310 英鎊。故作者表示 本品相較於口服類固醇有較好的安全性而減少相關成本，因此本品相較於口服類 固醇用於誘導緩解輕度至中度潰瘍性結腸炎可能是具有成本效益的。
6. 建議者提供之其他成本效益研究資料
建議者提供一篇文獻即為上述所提的 2016 年研討會摘要[28]，故不再次贅 述。