本報告主要參考 CADTH/pCODR、PBAC 及 NICE 之醫療科技評估報告及建 議 者 提 供 之 資 料 ； 視 需 要 輔 以 其 他 醫 療 科 技 評 估 組 織 報 告 或 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 相關文獻，以瞭解主要醫療科技評估組 織之給付建議及目前成本效益研究結果。
來源 報告日期
CADTH/pCODR
（加拿大） 至 2020 年 10 月 27 日止，查無相關評估報告。
PBAC（澳洲） 於 2020 年 7 月公告。
NICE（英國） 於 2020 年 8 月公告。
其他醫療科技評估 組織
SMC（蘇格蘭）：至 2020 年 10 月 27 日止，查無相關評 估報告。
電子資料庫 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 的搜尋結果。
建議者提供之資料 無。
註：CADTH 為 Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health 的縮寫。
pCODR 為 pan-Canadian Oncology Drug Review 的縮寫。
PBAC 為 Pharmaceutical Benefits Advisory Committee 的縮寫。
NICE 為 National Institute for Health and Care Excellence 的縮寫。
SMC 為 Scottish Medicines Consortium 的縮寫。
CRD 為 Centre for Reviews and Dissemination, University of York, England.的縮寫。
INAHTA 為 International Network of Agencies for Health Technology Assessment 的縮寫。
1. CADTH/pCODR（加拿大）
經查詢 CADTH 網站，有關 Rozlytrek®（entrectinib）作為 ROS1 陽性之局部 晚期或轉移性非小細胞肺癌（locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer）成年病人第一線治療使用，案件尚在評估中。截至 2020 年 10 月底尚未
公布 entrectinib 相關醫療科技評估報告。
2. PBAC（澳洲）[26]
澳洲 PBAC 於 2020 年 7 月公告對 entrectinib 之評估決議。PBAC 建議收載 entrectinib 用於治療局部晚期（第 IIIB 期）或轉移性（第 IV 期）ROS1 陽性非鱗 狀細胞（non-squamous）或其他未註明型（not otherwise specified type）之非小細 胞肺癌（non-small cell lung cancer）病人。
經濟評估部分，廠商遞交一份最低成本分析（cost-minimization analysis）報 告，以 entrectinib 為介入策略，crizotinib 為比較策略。廠商依據 entrectinib 不劣 於 crizotinib（non-inferiority）在無惡化存活期（progression-free survival，以下簡 稱 PFS）之表現，故假定兩種治療時間長度相同。藥品費用部分，則參考 crizotinib 之市場公開價格，並將 entrectinib 訂定與 crizotinib 相同之出廠價（ex-manufacturer price），另外未考量其他成本與成本抵銷（cost-offsets）。結果顯示，假設當 entrectinib 納入健保藥品給付後（Pharmaceutical Benefits Scheme，以下簡稱 PBS）， 將不會產生任何費用的增加，因為 entrectinib 之藥費成本將可完全被 crizotinib 之替代成本抵消。
PBAC 認為雖主要的不確定是在於 entrectinib 與 crizotinib 治療時間相同的假 設上，然考量接受治療之病人族群不大，應不會對於財務產生顯著性的影響。故 而 PBAC 最終建議收載 entrectinib 用於局部晚期或轉移性 ROS1 陽性非鱗狀細胞 或其他未註明型之非小細胞肺癌病人。
3. NICE（英國）[27]
英國 NICE 於 2020 年 8 月 12 日公告對 entrectinib 之評估決議。NICE 建議 於符合商業協議（commercial arrangement）內容之條件下，可收載 entrectinib 用 於治療 ROS1 陽性晚期非小細胞肺癌（advanced non-small cell lung cancer）病人。
經濟評估部分，採用成本效果分析（cost-effectiveness analysis）方法，以 entrectinib 為介入策略，pemetrexed 合併 platinum 為比較策略。研究審查團隊估 算結果顯示，相較於 pemetrexed 合併 platinum 治療，entrectinib 之遞增成本效果 比值（incremental cost-effectiveness ratio，以下簡稱 ICER）為每增加 1 個
（quality-adjusted life year，以下簡稱 QALY），需花費約 37,910 至 42,572 英鎊；
廠商依自行所推估之無惡化存活期與整體存活期（overall survival，以下簡稱 OS）
進行分析，估算 entrectinib 之 ICER 為每增加 1 個 QALY 需花費約 21,607 至 23,457 英鎊。
委員會認為因受限於資料的不完整與不確定性，使得研究審查團隊估算結果
高於廠商所提供之 ICER，然而即使委員會最終採用較高的 ICER 估算結果，此 ICER 仍低於 NICE 對於臨終治療（end-of-life treatment）之建議閾值（50,000 英 鎊/QALY gained）。故而 NICE 最終建議，於符合商業協議內容之條件下，收載 entrectinib 用於 ROS1 陽性晚期非小細胞肺癌病人。
4. 其他醫療科技評估組織 (1) SMC（蘇格蘭）[39]
經查詢 SMC 網站，entrectinib 用於未曾接受過 ROS1 抑制劑之 ROS1 陽性晚 期非小細胞肺癌病人，案件尚在評估中。預計於 2021 年 1 月公布相關醫療科技 評估報告。
5. 電子資料庫相關文獻 (1) 搜尋方法
本報告用於搜尋 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 電子資料庫之方法 說明如下：
以下列 PICOS 做為搜尋條件，即搜尋符合本次建議新藥給付條件下之病人 群（population）、治療方法（intervention）、療效對照品（comparator）、結果測 量指標（outcome）及研究設計與方法（study design），其搜尋條件整理如下：
Population ‘non-small cell lung cancer’
Intervention ‘Rozlytrek’ OR ‘entrectinib’
Comparator 未設限
Outcome 未設限
Study design ‘cost-consequence analysis’ OR ‘cost-benefit analysis’ OR ‘cost-effectiveness analysis’ OR
‘cost-utility analysis’ OR ‘cost studies’
依照上述之 PICOS，透過 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 等文獻資 料庫，於 2020 年 11 月 6 日進行搜尋，搜尋策略請見附錄二。
(2) 搜尋結果
依據附錄二之搜尋策略，於 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 等文獻
資料庫進行搜尋，經檢視摘要內容，排除重複文獻、非經濟評估研究後，共 2 篇研討會論文摘要納入參考。相關內容如下：
A. Cost-utility of entrectinib versus crizotinib in ROS1 and NSCLC patients [40]
此篇研究採用成本效用分析（Cost-utility analysis），以 entrectinib 為治療策 略，crizotinib 為比較策略，採用曲線下面積模型（area under the curve model, 以 下簡稱 AUC 模型）進行分析。結果顯示，相較於 crizotinib 治療，entrectinib 治 療之遞增成本效果比值（Incremental cost-effectiveness ratio，以下簡稱 ICER）為 每增加 1 個生命年（life year），需花費約 5.4 萬歐元；遞增成本效用比值
（Incremental cost-utility ratio，以下簡稱 ICUR）為每增加 1 個經健康生活品質校 正生命年（Quality-adjusted life year, 以下簡稱 QALY），需花費約 8 萬歐元。
B. Cost-utility AUC model adapted to Italian clinical practice for evaluation of entrectinib versus standard of care in ROS1 and NSCLC patients [41]
此研究與上述研究，採用相同分析方法與模型，唯一不同是以 pemetrexed 為主的化學治療做為比較策略。分析結果顯示，相較於 pemetrexed 為的主化學 治療，entrectinib 治療之 ICER 為每增加 1 生命年需花費約 5.7 萬歐元；ICUR 為 每增加 1 QALY 需花費約 8.2 萬歐元。
6. 建議者提供之其他成本效益研究資料 建議者無提供其他成本效益研究資料。