本報告主要參考 CADTH、PBAC 及 NICE 之醫療科技評估報告及建議者提 供之資料，以瞭解主要醫療科技評估組織之給付建議及目前成本效益研究結果。
來源 報告日期
pCODR（加拿大） 於 2013 年 3 月公告，HTA 報告一份 PBAC（澳洲） 至 2013 年 5 月 15 日止，查無資料 NICE（英國） 於 2013 年 3 月公告，FAD 報告一份 其他醫療科技評估組織
SMC（蘇格蘭） 於 2013 年 4 月公告，HTA 報告一份
1. pCODR（pan-Canadian Oncology Drug Review, 加拿大）[20]
加拿大 pCODR 之評估報告於 2013 年 3 月公告。pCODR 建議 axitinib 可做 為惡性亮細胞型腎細胞癌病患的二線治療，但病人需經過醫生及病人相互評估
後，屬於無法耐受 everolimus 有效治療劑量或對 everolimus 有治療禁忌的病人才 可使用 axitinib。
在經濟評估方面，在缺乏 axitinib 與 everolimus 直接比較試驗的情況下，
pCODR 基於一個間接比較分析，假設 axitinib 與 everolimus 有相同的療效及安全 性，並以最低成本分析(cost minimization analysis)進行評估。雖然療效之間接比 較存在諸多研究限制使最低成本分析的方式不甚理想，但 pCODR 認為在目前情 況下，採用最低成本分析進行評估仍屬合理。
在兩藥品的藥費部分，axitinib 的表列價格(list price)為 1mg 18.60 加幣及 5mg 93.00 加幣；everolimus 的表列價格為 5mg 及 10mg 皆為 186 加幣。在建議劑量 下，axitinib 與 everolimus 兩藥品 30 天的平均藥費相同，皆為 5,580 加幣。然而，
pCODR 發現 AXIS 試驗中大部分接受 axitinib 的病人需進行劑量調整，且高比 例的病人會使用高於 axitinib 每日建議劑量之 10mg，因此，pCODR 認為 axitinib 的劑量調整可能使 axitinib 的藥費高於 everolimus 的藥費。
2. PBAC（澳洲）
查驗中心至 2013 年 5 月 15 日止，查無 axitinib 相關之經濟評估報告。
3. NICE（英國）[25]
英國 NICE 之評估報告尚未做出結論，目前之報告為 FAD，於 2013 年 3 月 28 日公告。
英國 NICE 之 FAD 目前不建議收載 axitinib 用於已接受過 sunitinib 或 cytokine 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，因為 axitinib 在 NHS 使用可能不符合成本效益。
在經濟評估方面，廠商提出一個馬可夫模型，分別針對 sunitinib 或 cytokine 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，比較 axitinib 與最佳支持療法(best supportive care) 的成本效益，分析從 NHS 觀點及社會觀點出發，分析時限為 10 年，年折現率為 3.5%。
針對廠商之經濟分析，NICE 委員會提出幾點疑慮：
(1) 利用不同統計模型估計病人的存活，會導致分析結果有相當大的改變。
(2) 在間接比較中，可能高估最佳支持療法組的存活情況，此會影響經濟分
析的結果。
(3) 針對 sunitinib 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，進行 axitinib 與最佳支持 療法的比較結果需小心詮釋，因為此情況缺乏臨床合理性。
將病人可近性方案(patient access scheme)納入考量，廠商之分析結果為：
(1) 針對 cytokine 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，axitinib 與最佳支持療法 相比，ICER 值為 55,300 英鎊/QALY gained。NICE 委員會認為此分析 結果可能為高估，但仍認為其最可能的 ICER 值仍高於 NHS 常用的符 合成本效益閾值。
(2) 針對 sunitinib 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，NICE 委員會認為 ICER 值最可能落於 33,500~52,900 英鎊/QALY gained；在平衡各種證據的情 況下，NICE 委員會認為 ICER 值可能接近較高的估計值。
雖然 NICE 委員會認同 axitinib 對於「sunitinib 治療失敗的晚期腎細胞癌病 患」屬於延長生命，且生命終期的治療(life-extending, end-of-life treatment)，但考 量成本效益分析的不確定性及其結果後，NICE 委員會仍認為 axitinib 於 NHS 使 用不是符合成本效益的治療。
4. 其他醫療科技評估組織 SMC（蘇格蘭）[30]
蘇格蘭 SMC 之評估報告於 2013 年 3 月 8 日公告。蘇格蘭 SMC 目前不建議 收載 axitinib 用於已接受過 sunitinib 或 cytokine 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，
因為 SMC 委員會認為廠商之送審文件並無足夠證據合理化 axitinib 之治療藥費 與其健康效益的關係，且 SMC 認為廠商並沒有提供足夠穩健(robust)的經濟分析 來獲得收載許可。
在經濟評估方面，廠商提出一個成本效用分析(cost-utility analysis)，針對 sunitinib 或 cytokine 治療失敗的晚期腎細胞癌病患，比較 axitinib 與最佳支持療 法於二線治療的成本效益。 SMC 的臨床專家認為最佳支持療法是合適的比較 品。廠商之分析模型為馬可夫模型，分析時限為 10 年。療效數據主要來自 AXIS 試驗，並利用統計模型進行療效結果的外推。成本數據包含治療藥費、處理第三、
四級藥物不良反應的費用及相關臨床處置費用（如醫生、護士訪視費用、斷層掃 描費用、血液檢查費用、止痛藥費及生命終期的安寧療護費用）。
基於商業機密，SMC 並不能公開廠商之經濟分析結果。但 SMC 認為此分析
結果受到間接比較的方法所影響。此外，也受到療效外推方法的影響。因此，由 於分析過程中有許多不確定性，且 ICER 值仍顯著高於 SMC 可接受的範圍，SMC 委員會認為 axitinib 無法呈現符合成本效益的結果。