1. 療效參考品
基於本案申請藥品 axitinib 在國內獲得的許可適應症內容以及廠商建議 健保給付之適應症內容「治療已接受過 Sunitinib 或 Cytokine 治療失敗的 晚期腎細胞癌病患」，axitinib 之治療地位應屬治療晚期腎細胞癌的第二 線用藥。此一情況下，根據我國健保給付規定，同屬第二線目前健保已 給付之藥品有 everolimus(先前使用 sunitinib 治療失敗者)與 sorafenib(先 前接受過 interferon -alpha 或 interleukin-2 治療失敗者)。進一步綜合考量 現在國內臨床實務狀況，大部分病人第一線使用 sunitinib 治療，則查驗 中心建議可以 everolimus 做為療效參考品較符合我國國情。惟目前可以 獲得的直接比較證據為 axitinib 與 sorafenib 相比的結果(axitinib 樞紐詴 驗)。在間接比較證據部分(比較 axitinib 與 everolimus)，目前沒有符合 我國國情且偏差性較小的數據結果可供參考。
2. 主要醫療科技評估組織之給付建議 (1) 加拿大 pCODR
委員會建議給付 axitinib 做為無法耐受目前正在服用有效劑量之
everolimus 治療，或者屬 everolimus 使用禁忌之轉移性亮細胞型腎 細胞癌病人的二線用藥。前述無法耐受或禁忌症的判定係由醫師與 病人雙方相互評斷(mutual assessment)決定。委員會不建議給付於較 廣的病人群，主要是因為缺乏隨機相對療效詴驗的直接比較證據，
用以證明 axitinib 的療效相近於 everolimus。但是，基於臨床上，某 部份無法耐受 everolimus 治療，或者屬於 everolimus 使用禁忌的病 人，他們需要額外的治療選項，所以，即使在相對療效的比較部分 仍有許多不確定性存在，委員會仍建議部分給付 axitinib。委員會准 予部分給付 axitinib，是基於在標準治療劑量下，axitinib 與 everolimus 的費用相近的假設情況下。
(2) 澳洲 PBAC
至 2013 年 5 月 24 日止查無相關醫療科技評估報告。
(3) 英國 NICE
本案申請藥品 axitinib 在 NICE 的評估過程已經完成，若依據 NICE 最初的時程設定，目前應屬於「公告評估報告初稿接受各方意見」
的階段。但是，由於 NICE 在公告評估報告初稿後接到四份申訴 (appeals)申請，所以，將於 2013 年 6 月 10 日召開申訴公聽會議，聽 取申訴者的口頭報告。根據日前公告的評估報告之初稿內容[25]，
NICE 將建議「不給付 axitinib 用於治療先前接受過 sunitinib 或一項 cytokine 類藥物治療失敗之晚期腎細胞癌病人」。
3. 相對療效與安全性
(1) 相對療效比較 – axitinib vs. everolimus 目前無直接比較之詴驗結果可供參考。
(2) 相對療效比較 – axitinib vs. sorafenib
根據 axitinib 樞紐詴驗結果k，主要療效指標無惡化存活期部分 (PFS)，axitinib 組中位數為 6.8 個月，sorafenib 組中位數為 4.7 個月 (HR: 0.670; 95%CI: 0.558, 0.805; p<0.0001)；次族群分析結果顯示先 前經過 sunitinib 治療的受詴者，兩組 PFS 中位數差異為 1.4 個月(4.8 個月 vs. 3.4 個月；HR=0.74; 95%CI: 0.58, 0.94; p=0.0063)，先前經過 cytokine 類藥物治療者，兩組 PFS 中位數差異為 5.4 個月(12.0 個月
k查驗中心根據歐洲藥品管理局的評估報告內容，重點摘要 AXIS 樞紐詴驗於附錄一部分。
vs. 6.6 個月；HR=0.52; 95%CI: 0.38, 0.72; p<0.0001)。次要療效指標 在整體存活期(OS)部分，針對先前曾經接受過 sunitinib 治療者，與 sorafenib 組受詴者相比，axitinib 組受詴者並未在存活時間方面展現 任何效益(HR=0.997; 955CI: 0.78, 1.27)。但是，另一方面，先前曾經 接受過 cytokine 類藥物治療者，當與 sorafenib 組受詴者相比時，
axitinib 組受詴者的確展現出整體存活時間較長的情形(29.4 個月 vs.
27.8 個月；HR=0.813; 95%CI:0.56, 1.19; p=0.1435)。
在藥物安全性部分，幾乎所有的受詴者在詴驗期間都經驗過至少一 次的副作用事件(axitinib 組 95.3% vs. Sorafenib 組 97.7%)。Axitinib 組最常見的副作用分別為腹瀉、高血壓、疲倦、發聲困難、噁心等。
大部份這些副作用的嚴重程度為 1~2 級。雖然，在幾項常見副作用 的個別發生率，sorafenib 組與 axitinib 組的表現並不相同，但是，整 體來說，兩組的藥物副作用發生率相近。
在生活品質改善部分，依據 FKSI-15、FKSI-DRS 以及 EQ-5D 等生 活品質評量工具，並使用混合效果模型(mixed-effects model)分析的 結果顯示，詴驗組與對照組之間的表現，無統計顯著差異的結果顯 現(無數據可供參考)。
4. 醫療倫理
無國內資料可供參考。
5. 電子資料庫相關文獻
透過 Embase/Cochrane Library 等文獻資料庫，於 2013 年 5 月，以”
axitinib ”做為關鍵字，並設定英文發表之研究，進行文獻搜尋步驟 (無 發表年限之設定)。之後，依照預先訂定之 PICOS 條件，進行文獻篩選。
最終共納入三篇系統性文獻回顧類研究進行分析。這三篇研究包括一篇 發表於 2011 年的 Cochrane review、一篇發表於 2013 年的系統性文獻回 顧(由輝瑞藥廠贊助)以及一篇發表於 2013 年的一般性回顧研究。總結來 說，除了廠商贊助的文獻結果顯示，axitinib 的療效表現較 sorafenib 或 pazopanib 為佳之外，其餘兩篇研究均因納入之各個臨床詴驗之間差異明 顯，而無法做出相對藥物療效比較的結果。