建議者預估 dupilumab（以下簡稱本品）納入健保給付後，使用本品人數約 為第一年 160 人至第五年 450 人，年度藥費約為第一年 1 億元至第五年 3 億元，
因本品屬新增藥品，年度藥費即為本品的財務影響。有關建議者分析財務影響之 相關假設說明如下：
1. 臨床地位：建議者認為本品納入健保給付後，治療地位相當於系統性治療及 光照治療無效之後線，屬新增的臨床地位。
2. 符合本品使用條件人數：建議者估算符合本品使用條件人數的考量如下述：
(1) 建議者使用 2003 年至 2013 年的健保資料庫百萬歸人檔分析異位性皮膚炎 患者使用免疫抑制劑以及照光治療的人數，並將使用情形分為六組
oo
。將 分析出的人數以 23 倍放大回推全人口數，再使用線性迴歸預估 2019 年至 2023 年的使用人數，並依據文獻乘上該免疫抑制劑治療或照光治療後仍未 達疾病改善之比例pp
，即為使用免疫抑制劑治療或照光治療後無效之人數。
oo 六組分別為：(1) azathioprine、(2) cyclosporine、(3) methotrexate、(4)照光治療(51018B、51019B)、
(5)使用兩種以上的免疫抑制劑、(6)照光治療+免疫抑制劑。
pp 建議者假設各組別有不同的治療後仍未達疾病改善比例略有不同：使用 azathioprine 的病人約 有 52%治療一年後仍達疾病改善[36]；cyclosporine 的病患約有 55%使用 6-8 週即達相對療效 [37]；methotrexate 的病患約有 75%於第 12 週清除病灶或症狀減輕[38]；69%病患使用 NB-UVB 治療達到完全反應[39]；使用大於一種免疫抑制劑疾病仍未達控制的病人約有 53.4%[40]。
(2) 上述使用免疫抑制劑治療或照光治療無效的病人，依據建議者建議的給付 規範，仍需轉換至藥物治療或照光治療。建議者認為臨床上並非 100%接 受後續治療，並假設：a. 藥物治療無效，並且接續使用照光達完整治療療 程的比例約為 75-80%；b. 照光治療無效，而接續使用藥物治療達完整療 程的比例較高，約為 80-85%。
(3) 上述病人轉換治療方式且經完整治療療程之後，仍有部分比例的病人未達 疾病改善
3. 本品使用人數：建議者考慮醫院進藥時程，假設市場滲透率約為第一年 30%
至第五年 68%。將符合本品使用條件人數乘以市場滲透率後，預估本品納入 健保給付後未來五年的使用人數約為第一年 160 人至第五年 450 人。
4. 本品年度藥費：
(1) 建議者以本品每兩週需使用一支，一年共 26 支，乘以建議給付價，即為 本品年度藥費。考量本品在起使治療時須使用 2 支，建議者將推估人數扣 掉前一年之人數，即為每年新發人數，依此計算起始治療劑量之藥費。預 估本品納入健保給付後，本品年度藥費約為第一年 1 億元至第五年 3 億元。
(2) 建議者說明因本品有設暫緩續用的條件，此年度藥費估算結果已屬高估。
5. 財務影響：根據上述，建議者預估本品納入健保給付之後，年度藥費約為第 一年 1 億元至第五年 3 億元。因本品屬新增關係，未有任何取代藥費，故本 品的財務影響即為年度藥費。
本報告認為建議者所提供之財務影響分析完整，但依據建議者所提供之給付 規範建議，本報告微調部分架構，相關評論陳述如下：
1. 臨床地位：本報告認為建議者之假設應屬合理，本品屬於新增的臨床地位。
2. 符合本品使用條件人數：關於符合本品使用條件人數推估，本報告有以下評 論：
(1) 建議者所使用的資料庫為百萬歸人檔，因建議者將使用族群細分為六組，
導致樣本數過少，在放大回推人數的過程中易受小樣本結果波動。本報告 以 2013 年至 2017 年全人口資料庫分析結果
rr
，並使用線性迴歸推估本品 納入給付後未來五年可能的使用人數。(2) 檢視建議者針對免疫抑制劑治療後無效之比例所引用的文獻，由於相關文 獻的病人嚴重度可能略有不同，參數具有不確定性，但考量相關文獻亦不 多，本報告另諮詢臨床醫師於臨床上觀察之經驗以驗證。臨床專家認為臨 床上觀察到 cyclosporine 的療效較佳，methotrexate 和 azathioprine 雖稍差，
qq 依據後線治療不同而乘上不同比例：後續照光治療仍不佳的比例約為 31%[39]，後續使用免疫 抑制劑仍治療不佳的比例約為 53%[40]。
rr 分析條件為：診斷為異位性皮膚炎（ICD-9-CM：691.8、ICD-10-CM：L20.9、L20.89），並且 該年度使用三筆以上免疫抑制劑（azathioprine、cyclosporine、methotrexate、mycophenolate）或 是使用一次以上照光治療（51019B、51018B）即為本品可能的使用族群。
但亦有五六成的病患經治療後獲得改善。綜合上述考量，本報告微調使用 免疫抑制劑後仍無效之比例參數，依據相關文獻[36, 41]以及專家意見，假 設 經 methotrexate 和 azathioprine 治 療 後 約 有 48% 病 人 治 療 無 效 ， cyclosporine 則約為 35%。
(3) 關於轉換治療且完成療程的比例
ss
，建議者未詳述參考來源。針對藥物治 療無效接續照光達完整治療療程的比例，本報告使用健保資料庫分析照光 治療患者中使用達三個月以上的比例僅約為一半，以此做為估算參數。此 外，考量建議者所建議的給付規定「限用於經照光治療及其他系統性治療 無效（治療需 6 個月的完整療程，得合併它院就診病歷），或因醫療或非 醫療因素無法接受照光治療及因醫療因素而無法接受其他系統性治療之 全身慢性中、重度之異位性皮膚炎患者」，給付條件中除限制治療無效之 患者使用外，其他任何因素均可能進行使用本品，因此本報告將未能完成 療程的病人納入本品使用人數的估算。(4) 建議者提及因 cyclosporine 目前並無核可用於異位性皮膚炎適應症，可能 有部分使用人數未申報健保，本報告諮詢臨床醫師關於免疫抑制劑於臨床 上所使用人數之相對比例，以概估目前可能未申報健保的人數，然臨床專 家認為目前申報資料接近臨床使用情形。
經上述調整之後，本報告評估符合本品使用條件人數約為第一年 700 人至第五年 870 人。
3. 本品使用人數：本報告根據建議者估算之市占率，預估本品納入健保給付後 的使用人數約為第一年 210 人至第五年 590 人。
4. 本品年度藥費：
(1) 建議者估算療程費用方式應屬合理，依據建議者建議給付價，預估本品納 入健保給付之後，本品年度藥費約為第一年 1.4 億元至第五年 3.9 億元。
(2) 關於建議者暫緩續用的條件，臨床專家認為臨床上病人病情的變動幅度 大，EASI 指標亦可能在短時間有很大的變化。本報告考量指標的不確定 性，未將建議者的暫緩續用條件納入財務影響。
5. 財務影響：因本品屬新增關係，未有任何取代藥費，故本品的年度藥費即為 財務影響，對健保未來五年的財務影響約為第一年 1.4 億元至第五年 3.9 億元。
ss 即藥物治療無效，並且接續使用照光達完整治療療程的比例約為 75-80%；照光治療無效，而 接續使用藥物治療達完整療程的比例較高，約為 80-85%。