根據本品在 WHO ATC/DDD Index 2018 編碼的前五碼為 L01XX，屬「L01X OTHER ANTINEOPLASTIC AGENTS」的「L01XX Other antineoplastic agents」
類。於衛生福利部西藥、醫療器材、含藥化粧品許可證查詢系統查詢同屬「L01XX Other antineoplastic agents」類、有相同適應症的品項僅有 idelalisib(已於 105 年 11 月 24 日自請註銷)，而其他具有相同適應症的品項的有 rituximab(L01XC02)、
ibrutinib(L01XE27)、ofatumumab(L01XC10)。在查詢健保用藥品項收載後，目前 ibrutinib 並未給付使用於治療慢性淋巴球性白血病，而 ofatumumab 未納入健保 給付。故綜觀上述，若本品核定用於二線以上治療，rituximab 與本品臨床治療 地位相近，可適合作為核價參考品。
(三) 財務影響
依據本案建議者所提供財務影響分析，若 Venclaxta
®
（Venetoclax）依其建 議給付條件，「以單一療法適用於先前曾接受至少一線治療之具有 17p 缺失的慢 性淋巴球性白血病(CLL)患者」，預估 2019 至 2023 年將有 22 位至 26 位患者符合 其給付條件並接受本品治療。以廠商建議給付價格計算下，本品之年度藥費約為 第一年的 4,200 萬元至第五年的 7,900 萬元間。目前健保給付市場對於 CLL 第一 線治療後的疾病惡化或無法耐受者，已有二線以上治療，因此取代現行使用藥品 後，預估本次提案對未來五年健保之財務影響，第一年增加約 3,600 萬元至第五 年增加約 7,000 萬元的支出。建議者對於給付本品以單一療法用於先前曾接受至少一線治療之具有 17p 缺失的慢性淋巴球性白血病(CLL)患者之財務影響分析所採用的主要假設及理由 臚列如下：
1. 臨床使用地位：由於本品於建議者建議給付條件的目標族群下，健保給付市 場 已 有 以 Chlorambucil 、 Bendamustine 、 Fludarabine 合 併 Cyclophosphamide(FC)以及 rituximab-based 治療組合，故預期本品將取代現 行相同治療地位之品項，屬取代關係。
2. 病人數推估：建議者依據國家發展委員會「中華民國 105 年至 150 年人口推 計」及國健署 2010 年至 2014 年之癌症登記年報之 CLL 粗發生率，以複合 成長率(CAGR)1.4%預估 2019 至 2023 年的 CLL 發生人數。預估的可能市場 規模是根據建議者自行的市場研究結果為基礎做假設以推算。建議者假設患 者當年進入治療的比例為 60%，而接受觀察和等待的比例為 40%，而此觀 察等待期患者在五年後惡化進入治療的比例為 33%，接著假設 CLL 病患接 受一線化療或 rituximab-based 治療後會有 40%惡化進入第二線治療，接受二 線治療的 CLL 患者會有 30%惡化，進入第三線治療。由於接受本品治療需 要做基因檢測，故建議者假設 17p 檢測率第一年至第五年為 80%至 90%間，
並假設 R/R CLL 具有 17p 缺失的比例為 40%。因此建議者推估未來五年之 目標族群人數為第一年 22 人至第五年 26 人。
3. 使用人數推估：建議者認為本品在納入健保給付後，將與現行相同治療地位 之藥品競爭市場。因此假設本品納入健保給付後，市佔率為第一年 80%至第 五年 100%間。據此預估 2019 至 2023 年使用本品人數為第一年 17 人至第五 年 26 人。
4. 本品年度藥費：建議者依照建議給付價格及藥品仿單持續治療的用法用量
（每日最大劑量 400mg）進行估算每日藥費，使用期間則依據臨床試驗結果 的無惡化存活期（Progression-free survival, PFS）16.7 個月[37]，每月以 30 天計算，推估本品納入給付後的未來五年的年度藥費約為第一年的 4,200 萬 元至第五年的 7,900 萬元間。
5. 被取代藥品年度藥費：建議者假設本品納入給付後，本品將取代現有 Chlorambucil、Bendamustine、FC 以及 rituximab-based 治療組合。在 R/R CLL 第二線及第三線治療部分，皆依據市佔率加權帄均計算現有治療組合帄均成 本佔，預估被取代的藥品年度藥費約為第一年 670 萬元至第五年 990 萬元間。
6. 其他費用：建議者以健保署觀點進行分析，因此納入包含相關醫療費用的計 算。由於本品為口服治療，故建議者認為將節省其他醫療費用，包括病房費、
住院診療費、護理費、IV drip、點滴幫浦、化學腫瘤藥品處方之藥事服務費。
預估將節省第一年 14 萬元至第五年 20 萬元間。費用衍生的部分，因本品用 於 17p 具缺失之患者，故需要執行基因檢測，預估將衍生第一年 63 萬元至 第五年 78 萬元間。
7. 財務影響：建議者以新情境，新增給付本品用於「先前曾接受至少一線治療 之具有 17p 缺失的慢性淋巴球性白血病(CLL)患者」，推估新情境未來五年藥 費支出為 4,400 萬元至 7,900 萬元間，而原情境下藥費總成本為 830 萬元至 990 萬元。在包含計算其他費用的衍生與節省後，得出財務影響約為第一年 增加 3,600 萬元至第五增加年 7,000 萬元。
建議者的財務影響分析係基於以新發個案做估計，本報告考慮到疾病進展的 特性，故以盛行人數為基礎進行分析，致使評估結果有別於建議者。本報告針對 建議者所執行的財務影響分析評論如下：
1. 臨床使用地位：本報告認為就建議者所提出的給付條件，用於「先前曾接受 至少一線治療之具有 17p 缺失的慢性淋巴球性白血病(CLL)患者」，屬於第二 線以上治療。以目前我國臨床治療情形與健保收載給付規定，與本案具有相 近 治 療 地 位 之 藥 品 ， 包 括 Chlorambucil 、 Bendamustine 、 FC 以 及 rituximab-based 治療組合。經諮詢臨床專家後，同意上述，因此本報告認為 廠商預期本品為取代現行相同治療地位的取代關係，應屬合理。
2. 病人數推估：建議者係根據人口中推計及癌症登記年報之粗發生率，並以複 合成長率推估未來五年患者數。在經過專家諮詢的意見後，本報告認為基於 疾病進展的特性，以盛行人數更能反映真實符合適應症之病人數。本報告採 先前相關評估案件的數據，使用 2013 年至 2017 年健保資料庫之全人口申 報 資 料 ， 門 、 住 診 中 任 一 主 、 次 診 斷 為 慢 性 淋 巴 球 性 白 血 病 (ICD-9-CM:204.1，ICD-10-CM:C91.1)之病人數，並以複合成長率(6.5%)推估 未來五年 CLL 盛行人數。並根據國內文獻資料指出約有 10%的 CLL 病人 具有 17p 缺失以推估未來五年 17p 具缺失的 CLL 患者數。預計 2019 年至 2023 年之目標族群人數為第一年的 107 人至第五年的 137 人。
3. 使用人數推估：本品納入健保給付後，實際取代現有化療組合的比例受市場 機制影響大，不確定性高。考量本品為新進入市場之產品，受到各醫院進藥 時程及市場滲透率影響，尤其初入市場的頭幾年，因此本報告對建議者預估 的市佔率適度下修，並以市佔率進行敏感度分析。本報告於基礎案例 (base-case)分析，假設市佔率為第一年 60%至第五年 100%間，預估未來五 年可能使用本品人數為第一年的 64 人至第五年的 137 人間。
4. 本品年度藥費：依據仿單建議用法用量及採建議者提供之臨床試驗結果的中 位數無惡化存活期(PFS=16.7 個月)進行計算，以建議的給付單位價格計算，
預估納入給付後的未來五年年度藥費，約為第一年 1.54 億元至第五年的 4.39 億元間。
5. 被取代藥品年度藥費：建議者假設本品納入健保給付後將取代現有治療。而 現有治療組合的每人每療程藥費根據仿單之用法用量計算，本報告經驗證後 發現部分用法用量有數據誤植之情形，並予以調整。在化療組合市佔率的部 分，建議者依據資理管理顧問公司數據及專家意見。本報告則以專家意見，
輔以健保資料庫之數據，估計第二線治療以上的加權帄均每人每年藥費，預 估被取代的藥品年度藥費約為第一年 2,700 萬元至第五年 5,900 萬元間。
6. 其他費用之節省：建議者納入相關醫療費用包含病房費、住院診療費、護理 費、IV drip、點滴幫浦等，本報告認為以上項目非為重要參數且對整體費用 影響不大，故忽略不計。然而現行治療多以化療為主，因此本報告考量未來 使用本品可減少因注射化療藥品所衍生的其他醫療費用，包括靜脈血管內化 學藥物注射的費用 1031 點，以及化學腫瘤藥品處方之藥事服務費 365 點/
天，假設帄均每療程注射 3 天，一年 6 個療程，一點以 0.9 元計算。預估使 用本品後被取代其他醫療費用之節省約為第一年 73 萬元至第五年 160 萬元
間。
7. 財務影響：推估新情境未來五年整體醫療支出約為 1.72 億元至 4.39 億元間，
扣除原情境未來五年整體醫療支出約為 4,700 萬元至 6,000 萬元後，得出財 務影響約為第一年增加 1.26 億元至第五年增加 3.79 億元間。
8. 敏感度分析：將本品市佔率進行敏感度分析。
(1) 低推估：假設市佔率為第一年 50%至第五年 90%間的情境下，預估未 來五年可能使用本品人數為第一年的 53 人至第五年的 123 人之間。本 品年度藥費為第一年的 1.28 億元至第五年的 3.94 億元間。整體財務影 響約為第一年增加 1.05 億元至第五年增加 3.40 億元間。
(2) 高推估：假設市佔率為第一年 80%至第五年 100%間的情境下(廠商預估 值)，未來五年可能使用本品人數為第一年的 85 人至第五年的 137 人之 間。預估本品年度藥費為第一年的 2.06 億元至第五年的 4.45 億元間。
整體財務影響約為第一年增加 1.68 億元至第五年增加 3.85 億元間。