以下分述 2 個建議適應症之財務影響評估。
適應症 1：侵犯性麴菌症（invasive aspergillosis, IA）
建議者提出的財務影響評估結果中，預估未來五年第一年（2020 年）使用 本品人數約 10 人，第五年（2024 年）約 480 人，財務影響在第一年約 90 萬元，
第五年約 4,900 萬元。建議者之假設及推算過程如下：
1. 臨床地位：建議者根據本品仿單適應症與美國治療侵犯性麴菌症之臨床指引 [9]，假設本品將主要取代 voriconazole 注射劑後續搭配同成分口服劑型，憶 及部分 L-AMB 注射劑後續搭配 posaconazole 口服劑型。
2. IA 病人數目：建議者首先依據國家發展委員會「中華民國 1960 年至 2065 年人口推計」報告之人口推計-中推計數[38]，取得未來第一年（2020 年）
至第五年（2024 年）人口數。其次，引用一篇健保資料庫研究[4]，假設 2013 年 IA 發生率為 2.13/每 10 萬人，再參考建議者內部資料以及 IMS 藥品市場 統計資料（IMS National Sales Audit，以下簡稱 IMS 資料），推估每年 IA 發 生率的平均成長率，據此推估未來五年 IA 病人數，為第一年約 910 人，第 五年約 1,200 人。
3. 本品市占率：建議者依據感染科專家意見及內部估算結果，假設未來第一年 市占率約 1%，至第五年約 40%。
4. 治療天數：美國[9]與台灣[10]治療指引建議至少需治療 6-12 週，但多位臨 床醫師實務經驗為治療時間長短不一，最後建議者假設需治療 12 週（84 天）；
其中，靜脈注射天數乃參考比較品 Vfend
®
仿單[39]及臨床醫師意見（應持續 至少 7 天），故假設為 7 天，後續 77 天則假設處方口服劑型藥物。5. 本品藥費：
(1) 用法用量參考本品樞紐試驗 SECURE trial[22]及仿單，藥品價格以建議價計 算。
(2) 最初 48 小時內，每 8 小時靜脈給藥 200mg，之後每 24 小時 1 次靜脈或口服 給藥 200mg。7 日靜脈給藥需 11 瓶（200mg/瓶），77 日口服給藥需 154 顆
（100mg/顆），每人藥費約 37.5 萬元。
(3) 本品年度藥費：以預估之本品使用人數及每人年度藥費，估算年度藥費為第 一年約 340 萬元，第五年約 1.78 億元。
6. 被取代品藥費：
(1) 用法用量參考台灣治療指引[10]及藥品仿單。藥品價格以健保給付價計算。
(2) 患者體重依據 2013-2016 年國民營養調查報告[40]，以成人平均體重 64.2 公 斤進行估算。
(3) Voriconazole 的每人藥費推估部分，用法用量為最初 24 小時的 loading dose 為每 12 小時靜脈給藥 400mg，之後每 12 小時靜脈或者口服給藥 200mg；藥 品價格以 Vfend
®
健保給付價計算，注射劑每瓶 4,046 元（200mg/瓶），口服 劑每顆 1,155 元（200mg/顆）。因此，84 天的療程共需靜脈注射 16 瓶（200mg/瓶）及口服 154 顆（200mg/顆），每人藥費約 24.3 萬元。
(4) L-AMB 注射劑的每人藥費推估部分，用法用量為每日給予 3-5mg/kg，取中 間值 4mg/kg 計算，每日 6 瓶（50mg/瓶），故 7 日靜脈注射需使用 42 瓶，每 瓶 5,881 元；後續口服 posaconazole 部分，第 1 天 2 次，每次 300mg，第 2 天起每日 1 次，每次 300mg，77 天療程共需 234 顆，每顆 630 元（100mg/
顆），以此推估每人藥費合計約 39.4 萬元。
(5) 建議者依據台灣 IMS 資料，假設被取代品中，voriconazole 注射劑後續搭配 同成分口服劑型的用量約占 80%，L-AMB 注射劑後續搭配 posaconazole 口 服劑型的用量約占 20%，則被取代品藥費部分，每人約 27.3 萬元。
(6) 被取代品年度藥費：本品使用人數在原情境下使用 Voriconazole 療程或 L-AMB 療程的合計年度藥費為第一年約 250 萬元，第五年約 1.30 億元。
7. 財務影響：第一年約 90 萬元，第五年約 4,900 萬元。
8. 敏感度分析：建議者並針對 IA 治療天數進行敏感度分析，假設 IA 治療天 數縮短為 6 週（42 天），則財務影響在第一年約 56 萬元，第五年約 2,900
萬元。
本報告針對建議者所做的財務影響分析評論如下：
1. 建議者之財務影響分析架構清楚且說明完整。
2. 治療天數：建議者提及，相關治療指引中，建議至少需治療 6-12 週，臨床專 家實務經驗則認為治療時間長短不一，顯示 IA 治療天數在不同病人上之歧 異度大，具有不確定性。本報告諮詢相關臨床專家亦獲得同樣意見，專家同 時建議進行財務估算時，不要以臨床試驗的用藥天數，並建議改採藥品使用 量及取代率進行估算可能會較接近臨床上的真實用藥情形。
3. 靜脈注射天數：建議者提及，仿單及專家意見建議靜脈注射應至少持續 7 天，
顯示靜脈給藥天數可能超過 7 天，建議者假設所有病人皆以靜脈給藥 7 天具 有不確定性。
4. 被取代品：建議者僅考慮 voriconazole 注射及口服劑、L-AMB 注射劑及後續 口服 posaconazole。本報告參考台灣治療指引[10]建議之治療藥品，並參考健 保給付藥品項目[17]，認為除前述藥品外，AMB-D（注射劑）、itraconazole
（口服劑）及 posaconazole（注射及口服劑）皆可能作為被取代品（諮詢臨 床專家意見，echinocandin 類藥品主要乃抑制菌絲生長，治療效果並不理想，
多半在使用其他藥品後，患者情況仍不理想時，與他藥合併進行治療，故暫 不納入被取代品）。
本報告參考臨床專家意見，考慮到臨床上 IA 病人的治療天數及靜脈注射天 數長短不一，每位病人間歧異度大，故調整以健保申報量進行財務影響估算，估 算方式及參數假設如下：
1. 臨床地位：參考台灣治療指引[10]、健保用藥品項[17, 18]及臨床專家意見，
認為本品可能取代之藥品如下：
(1) 注射劑型：voriconazole、L-AMB、AMB-D 及 posaconazole。
(2) 口服劑型：voriconazole、posaconazole 及 itraconazole。
2. 每日處方量：
(1) 部分藥品之 loading dose 及維持劑量不同，由於 loading dose 僅 1-2 天，且難 以由健保申報資料判斷，故暫時以仿單中建議之維持劑量進行估算，同時參 考台灣治療指引與臨床專家意見。
(2) 平均體重：參考 2013-2016 年國民營養調查報告[40]，成年男性平均體重 70.4 公斤，女性 58.0 公斤，並依據本品臨床試驗 SECURE trial[22]中所有受試者 之性別比例估算平均體重約 65.4 公斤。
(3) Voriconazole 注射劑（200mg/瓶）：參考仿單，第二天起每 12 小時給藥 200mg，
假設每日處方 2 瓶。
(4) L-AMB 注射劑（50mg/瓶）：參考仿單，每日處方 3-5mg/kg，則每日需處方 4-7 瓶，取中間值，假設每日劑量 5.5 瓶。
(5) AMB-D 注射劑（50mg/瓶）：參考仿單建議，每日劑量不可超過 1.5mg/kg，
憶及最多 2 瓶；參考臨床專家意見，1.5mg/kg 的劑量副作用多，一般會以 1mg/kg 為目標劑量。故假設每日處方 2 瓶。
(6) Posaconazole 注射劑（300mg/瓶）：參考仿單，第 2 天起每日給予 300mg。故 假設每日處方 1 瓶。
(7) 本品注射劑（200mg/瓶）：參考仿單，第 3 日起，每日給予 200mg，故假設 每日處方 1 瓶。
(8) Voriconazole 口服劑（50mg/顆、200mg/顆）：參考仿單，第 2 天起每 12 小時 給予 200mg，故假設每日處方 8 顆含量 50mg 者，或 2 顆含量 200mg 者。
(9) Posaconazole 口服懸液劑（4200mg/瓶）：參考仿單，每日給予 800mg，故假 設每日處方 0.2 瓶。
(10) Posaconazole 口服劑（100mg/顆）：參考仿單，第 2 天起每天給予 300mg，故 假設每日處方 3 顆。
(11) Itraconazole 口服劑（100mg/顆）：參考仿單，每日給予 200~400mg；參考 2019 年健保申報資料，假設每日處方 3 顆。
(12) 本品口服劑（100mg/顆）：參考仿單，第 3 日起，每日給予 200mg，故假設 每日處方 2 顆。
3. 原情境用藥天數：
(1) 分析 2015 至 2019 年健保住院、門診及藥局申報資料，診斷碼為 IA 的病人
（ICD-9-CM=117.3, 484.6；ICD-10-CM=B44.1, B44.2, B44.7, B44.89, B44.9, B48.4, B44.0），所有被取代藥品之申報量，並以每日假設處方量換算為處方 天數後推估未來五年處方天數。
(2) Voriconazole 注射劑（200mg/瓶）：未來第一年約 4,800 天，第五年約 6,500 天。
(3) L-AMB 注射劑（50mg/瓶）：未來第一年約 810 天，第五年約 1,040 天。
(4) AMB-D 注射劑（50mg/瓶）：未來第一年約 650 天，第五年約 1,000 天。
(5) Posaconazole 注射劑（300mg/瓶）：未來第一年約 200 天，第五年約 350 天。
(6) Voriconazole 口服劑（200mg/顆）：未來第一年約 52,000 天，第五年約 74,000 天。
(7) Voriconazole 口服劑（50mg/顆）：未來第一年約 3,100 天，第五年約 3,900 天。
(8) Posaconazole 口服懸液劑（4200mg/瓶）：此藥品自 2018 年 12 月起健保不予 給付，使用天數併入口服劑（100mg/顆）中。
(9) Posaconazole 口服劑（100mg/顆）：未來第一年約 6,100 天，第五年約 8,700 天。
(10) Itraconazole 口服劑（100mg/顆）：未來第一年約 4,300 天，第五年約 4,900 天。
(11) 注射劑之用藥天數在未來第一年約 6,500 天，第五年約 8,800 天。口服劑之 用藥天數在未來第一年約 65,000 天，第五年約 91,000 天。
4. 本品取代率：參考建議者之市占率，假設未來第一年約 1%，至第五年約 40%。
則本品用藥天數在第一年約 60 天（注射劑）及 650 天（口服劑），第五年約 3,500 天（注射劑）及 37,000 天（口服劑）。
5. 被取代品每日藥費：參考每日處方量及健保給付價，估算每日藥費：
(1) 注射劑：voriconazole 約 8100 元，L-AMB 約 32,000 元，AMB-D 約 1,200 元，
posaconazole 約 8,400 元。
(2) 口服劑：voriconazole 約 2,300 元（200mg/顆）及 2,600 元（50mg/顆）， posaconazole 約 1,900 元，itraconazole 約 60 元。
6. 原情境年度藥費：
(1) 注射劑型：第一年約 6,700 萬元，第五年約 9,000 萬元。
(2) 口服劑型：第一年約 1.4 億元，第五年約 2.0 億元。
(3) 藥費合計：第一年約 2.1 億元，第五年約 2.9 億元。
7. 新情境年度藥費：
(1) 注射劑型：第一年約 6,700 萬元，第五年約 9,500 萬元。
(2) 口服劑型：第一年約 1.4 億元，第五年約 2.4 億元。
(3) 藥費合計：第一年約 2.1 億元，第五年約 3.3 億元，其中本品年度藥費 為第一年約 280 萬元，第五年約 1.58 億元。
8. 財務影響：第一年約 80 萬元，第五年約 4,300 萬元。
9. 敏感度分析：參考臨床專家意見，感染症的新藥，臨床上的取代速度並不快，
故本報告另假設未來五年的取代率為 1%、5%、10%、15%及 20%，則財務 影響在第一年約 80 萬元，第五年約 2,200 萬元。
適 應 症 2 ： 使 用 於 不 適 合 接 受 amphotericin B 的 病 人 治 療 白 黴 菌 病 (mucormycosis)
建議者參考歐洲及台灣臨床指引[10, 13]，IM 的治療藥物除本品外尚有 L-AMB、AMB-D 及 posaconazole，建議者認為本品的適應症中所稱使用於不適 合 接 受 amphotericin B 的 病 人 僅 包 含 AMB-D ， 並 不 包 含 L-AMB ， 加 上 posaconazole 未於我國取得相關適應症，故認為本品之被取代品為 L-AMB，據 此進行財務影響估算，預估未來第一年（2020 年）使用本品人數約 1 人，第五 年（2024 年）約 24 人，本品年度藥費為第一年約 30 萬元，第五年約 1,100 萬元，
財務影響在第一年節省約 12 萬元，第五年節省約 460 萬元。
本報告經詢問衛生福利部食品及藥物管理署，確認本品適應症中所謂 amphotericin B 乃不論劑型，只要為該成分藥品皆包含在內，故 AMB-D 及 L-AMB 皆屬之，故被取代品應為 posaconazole 而非建議者假設之 L-AMB。
由於建議者所假設之被取代品並不符合適應症，故不於此贅述其財務影響之 架構及參數假設。
本報告參考臨床專家意見，以藥品使用量及本品取代率進行財務影響估算，
估算過程及參數假設如下：
1. 臨床地位：本品將取代 posaconazole（注射劑型及口服劑型）。 2. 每日處方量：
(1) 本品及被取代品之 loading dose 及維持劑量不同，由於 loading dose 僅 1-2 天，
且難以由健保申報資料判斷，故暫時以仿單中建議之維持劑量進行估算，同
且難以由健保申報資料判斷，故暫時以仿單中建議之維持劑量進行估算，同