本報告主要參考 CADTH/pCODR、PBAC 及 NICE 之醫療科技評估報告及建 議 者 提 供 之 資 料 ； 視 需 要 輔 以 其 他 醫 療 科 技 評 估 組 織 報 告 或 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 相關文獻，以瞭解主要醫療科技評估組 織之給付建議及目前成本效益研究結果。
來源 報告日期
CADTH/pCODR
（加拿大）
2013 年 10 月 17 日公告一份 CDEC 建議結果。
PBAC（澳洲） 2014 年 7 月公告本品以快速處方授權方式收載。
NICE（英國） 至 2014 年 9 月 12 日止查無資料。
其他醫療科技評估 組織
SMC（蘇格蘭）醫療科技評估報告: 於 2012 年 11 月 09 日發布第 878/13 號建議。
電子資料庫 至 2014 年 9 月 12 日止查無與本藥物相關藥物經濟學 研究。
建議者提供之資料 未提供藥物經濟學相關研究。
註：CRD 為 Centre for Reviews and Dissemination, University of York, England.的縮寫。
INAHTA 為 International Network of Agencies for Health Technology Assessment 的縮寫。
1. CADTH/pCODR（加拿大）[31]
加拿大共同藥物審查（Common Drug Review, CDR）在 2013 年 10 月 17 日 公佈加拿大藥物專家委員會（Canadian Drug Expert Committee, CDEC）的最終建 議（final recommendation），建議收載 perampanel 用於目前已使用至少兩種抗癲 癇藥物，或是用成本較低之抗癲癇藥物疾病控制狀況不佳的病人。經濟評估之內 容摘錄如下：
廠商在此次申請中遞交了一份最低成本分析（Cost-minimization analysis），
此分析納入 perampanel 與 lacosamide 兩項藥物的成本。廠商基於間接比較的結 果，視 perampanel 與 lacosamide 具有相近的療效與安全性。本建議書中根據 perampanel 的保密價格，其全年的藥費低於 lacosamide（2,453 至 3,905 加幣）， 但是高於 lamotrigine（137 至 675 加幣），也高於 topiramate（433 至 646）。而隨 著劑量用法不同，perampanel 的藥費成本不確定是否會高於、低於或相等於 levetiracetam（996 至 2,836 加幣）。
除上述分析之外，CDEC 注意因為 perampanel 與 lacosamide 併用的藥費將高 於其他抗癲癇藥品併用的藥費，所以若准許 perampanel 與 lacosamide 併用，則 使用 perampanel 所帶來的成本節省效果將會被抵銷。此外，CDEC 認為廠商若能 遞交成本效果分析（Cost-effectiveness analysis）而非最低成本分析，將更能有效 地比較使用 perampanel 與其他參考藥品所帶來臨床效益的差異，也能對於不同 治療方案的成本效益提供進一步的資料。
CDEC 最終對 perampanel 提出正面建議，係基於 perampanel 作為治療局部 發作成人癲癇患者的輔助療法之藥費成本低於 lacosamide。
2. PBAC（澳洲）[20]
截 至 2014 年 9 月 12 日 止 ， 未 尋 獲 澳 洲 藥 物 福 利 諮 詢 委 員 會
（PharmaceuticalBenefits Advisory Committee, PBAC）公告 perampanel 之公開摘 要文件，然 PBAC 於 2014 年 7 月會議就 perampanel 以快速處方授權（Authority required-streamlined）的方式收載本品。依據開會紀錄，符合特定條件的病人可 以使用 perampanel 作為頑固型（intractable）局部癲癇性發作（epileptic seizure）
的 治 療 。 收 載 的 理 由 係 基 於 廠 商 提 供 的 間 接 比 較 證 據 顯 示 perampanel 和 lacosamide 兩 者 的 療 效 與 安 全 性 相 近 ， 且 從 最 低 成 本 的 角 度 也 偏 好 使 用 perampanel。
3. NICE（英國）
截至 2014 年 9 月 12 日止，未尋獲英國國家健康及照護卓越研究院
（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）針對 perampanel 進行之 科技評議指引（Technology Appraisal Guidance）。然而，搜尋結果中有一篇「新 藥實證總結(Evidence summary: new medicine)」，其中提到 perampanel 並不適合 NICE 科技評議，所以目前未將本品排入 NICE 工作議程。
4. 其他醫療科技評估組織 (1) SMC（蘇格蘭）[22]
蘇格蘭 SMC 委員會於 2012 年 11 月 2 日公告建議蘇格蘭國家健康服務
（National Health Service Scotland, NHS Scotland）收載 perampanel 作為 12 歲以 上患者頑固型（refractory）局部癲癇發作之第二線輔助治療。
因為本案藥品並無與其他抗癲癇藥品有具 直接比較試驗（ head-to-head comparison），所以廠商為此進行了一項貝氏網絡統合分析（Bayesian network meta-analysis），提供 perampanel 和其他常用癲癇輔助治療（lacosamide, retigabine 和 eslicarbazepine）的間接比較證據。此分析比較 12 個臨床試驗，受試者為 12 歲以上具有頑固型局部癲癇發作併有或未併有續發型全身發作且有服用抗癲癇 藥物作為輔助治療之病人。此研究使用隨機效應模型（random-effect model）分 析療效指標51，結果顯示 perampanel 與比較藥品具有相近的療效與安全性。
基於此分析，廠商在此次申請中遞交了一份最低成本分析，比較 perampanel 與上述比較藥品。評估期間為兩年，分析的成本包含：藥費、住院費用、不良事 件與家庭醫師（general practitioner）就診費。除此之外，此分析亦將廠商提供的 病人可近性方案(Patient Access Scheme, PAS)納入考量。
分析結果顯示使用 perampanel 2 年的總成本為 3,479 英鎊，而使用 retigabine 的總成本為 3,334 英鎊，所以使用 perampanel 的遞增成本為 145 英鎊；perampanel 若是和 lacosamide 相比，兩者的成本相同；使用 eslicarbazepine 的總成本為 3,834 英鎊，perampanel 和 eslicarbazepine 相比，將減少 355 英鎊的支出。
另外，廠商對比較藥品做加權帄均，並以 lacosamide 作為優勢藥品的情境提 出進一步分析，分析結果顯示以最低成本的角度來說，perampanel 是較佳的選 擇。廠商另外針對併有續發型全身發作與複雜型癲癇（complex seizure）的兩組 病人進行次族群分析。在併有續發型全身發作的病人族群，perampanel 和 lacosamide 相比成本相同；在複雜型癲癇的病人族群，perampanel 和 lacosamide 相比的遞增成本為 1 英鎊。在敏感度分析中，若所有相比的抗癲癇藥品皆使用最 大劑量，則 perampanel 和 retigabine 相比會有遞增成本，perampanel 和 lacosamide 與 eslicarbazepine 相比則會節省成本。
綜合而言，使用 perampanel 並無法在所有的情境下達到成本節約的效果。
然而，因為在蘇格蘭同適應症下 lacosamide 是最常被選用的藥品，所以 SMC 認 為廠商已對此情境下將 perampanel 納入給付的經濟影響做了合宜的分析，而且 顯示使用 perampanel 是有可能達到成本節約的效果。因此，SMC 最終決議建議 蘇格蘭 NHS 將 perampanel 納入給付，做為 12 歲以上患者頑固型（refractory）局 部癲癇發作之第二線輔助治療。
51 本研究之療效指標為：a. 50%反應率、b. 在研究期間沒有癲癇發作（seizure freedom）的病人 比例、c. 病人因為不良事件而退出試驗。
5. 電子資料庫相關文獻 (1) 搜尋方法
本報告用於搜尋 CRD/INAHTA/Cochrane/PubMed/Embase 電子資料庫之方法 說明如下：
以下列 PICOS 做為搜尋條件，即搜尋符合本次建議新藥給付條件下之病人 群（population）、治療方法（intervention）、療效對照品（comparator）、結果測 量指標（outcome）及研究設計與方法（study design），其搜尋條件整理如下：