第九章「總結」，歸納本文之各研究主題與結論，並且針對現行制度之困境提出改 革之方案與具體建議，為建構我國學名藥法制之必要性提出初步之分析與探討。
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第二章 學名藥與社會公益
在了解學名藥與社會公益之連結前，必須先了解藥品的型態以及學名藥與其他藥品 之間的關聯，尤其是學名藥具備與原廠藥相同的成分與品質，也因此使得學名藥具備有 替代原廠藥品的重要功能，對價格與醫療成本之影響深遠，這也是學名藥的使用得以降 低醫療支出並且增進社會公益的主要因素，以下將針對我國藥品在法規制度中之分類，
以及學名藥對於社會公益的影響，提出介紹與討論。
第一節 藥品之態樣及查驗登記
我國負責管理與監督藥品相關法規政策之主管機關，為行政院衛生署之食品藥物管 理局，其下所屬之化粧品組與藥品及新興生技藥品組（前身為藥政處），針對我國之藥 品種類與查驗登記之程序均有不同之規定，以下就我國現行法規對於藥品之定義與分 類，以及各類型藥品之市場動態概況加以介紹。
第一項 藥事法規定義之藥品態樣
藥品依法規定義之不同，其查驗登記所需繳交資料及登記程序有所不同；其市場之 獨占性亦不同；甚至於健保之藥價給付價格也有明顯差異。藥品依法規定義有如下數種：
一、新藥(New Drugs) ：
依藥品查驗登記審查準則第二章第四條定義為新成分、新使用途徑、新療效、
新複方之製劑，及一般稱為第二類新藥之：新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑。
二、罕見疾病用藥 (Orphan Drugs)
依民國八十九年二月九日總統令制定公布「罕見疾病防治及藥物法」：我國罕 見疾病定義乃發生率在萬分之一以下的疾病，已經確認的罕見疾病有 5000~6000 種，約佔人類疾病種類的10%。
但依世界衛生組織、美國及日本的定義分別為：
1. 世界衛生組織：罕見疾病定義為患病人數佔總人口的 0.65‰～1‰之間的疾病。
2. 美國：對罕見疾病的定義為美國境內罹患人數少於 20 萬人的疾病。
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3. 日本：日本境內罹患人數少於 5 萬人的疾病。
三、 「新成分新藥資料專屬期」保護之藥品。
中華民國94 年 10 月 28 日衛署藥字第 0940330789 號公告「新成分新藥資料專 屬期」。規定新成分新藥許可證自核發之日起五年的藥品市場獨占期(並暫給予五年 的資料專屬)。許可證核發之日起三年後，接受其他藥商藥品之查驗登記申請，若 得核准，滿五年之翌日起發給藥品許可證。新成分新藥在外國取得上市許可後三年 內，必須向我國申請查驗登記。資料專屬權是基於保障原藥廠為取得新藥品的上市 許可，所進行臨床前實驗與人體臨床試驗之投資。給予品牌藥廠排除其他藥廠引 用、使用其臨床前實驗與人體臨床試驗資料的期間之權利。
四、學名藥（Generic Drugs）：
指與國內已核准之藥品具同成分、同劑型、同劑量、同療效之製劑。學名藥又 分：主成分相同，但賦形劑成分及其比例不同之學名藥及主成分、賦形劑成分及其 比例皆相同之學名藥。
第二項 藥品查驗登記審查準則之規定
依行政院衛生署人民申請案件處理期限，依藥事法及941109 衛署企字第 940701042 號公告，對輸入西藥新成分(新藥)查驗登記申請及罕見疾病藥物查驗登記申請 360 天。
輸入新複方、使用途徑新藥及其他新藥查驗登記申請200 天。學名藥品查驗登記申請 150 天。
一、 新藥
依藥品查驗登記審查準則之規定，新成分、新使用途徑、新療效、新複方之新藥製 劑及新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑，於查驗登記申請時，應檢附資料的要求項 目有：符合藥品優良製造規範之證明文件影本、有效成分(賦形劑)檢驗規格方法及檢驗 成績書、成品檢驗規格方法及檢驗成績書、製造管制標準書或批次製造紀錄、分析方法 確效資料、關鍵性製程確效資料、安定性試驗資料、技術性資料及送驗。技術性資料表 要求項目有：安全性試驗報告、藥理作用、吸收分佈代謝排泄試驗報告(動物/人)、臨床 試驗報告。
於安全性試驗部分：新成分與新使用途徑需要急性毒性、亞急性毒性、慢性毒性、
依賴性、抗原性、致突變性、致癌性報告。
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新複方製劑查驗登記應檢附之技術性資料安全性試驗部分較少，只需要急性毒性、
亞急性毒性、慢性毒性報告。
新療效製劑查驗登記資料，不需要安全性試驗部分。至於物化性質構造式物理化學 性質表示視個案而定。
新劑型、新使用劑量、新單位含量之第二類新藥，重點需要在臨床試驗生體可用率 與生體相等性報告上。
新藥藥品查驗登記需檢附先進國家採用證明：
1、德國、美國、英國、法國、日本、瑞士、加拿大、澳洲、比利時、瑞典等十國中 之三國採用證明。
2、檢附 A 群(美國、日本、加拿大、澳洲、英國)及 B 群(德國、法國、瑞典、瑞士、
比利時)中，各一國之採用證明。
二、 罕見疾病用藥品
我國罕病法中亦定有罕病藥物供應製造及研究發展獎勵辦法。依罕病法查證登記發 給藥物許可證者，其有效期間為十年。此期間，對於同類藥物之申請不予受理，也就是 說可保障其獨占性十年。罕見疾病用藥品的研發有許多的優惠，包括研發租稅優惠及上 市審查規費的豁免。美國 FDA 核准罕見疾病用藥品上市後，可有七年享有供應該特定 疾病的藥物市場獨占權。 美國 FDA 及我國均有推動孤兒藥(罕見疾病用藥)的獎勵計畫
〈Orphan Product Grants Program〉，除給予研究補助外，並提供有關臨床前及臨床實驗 的書面意見。
經獲得美國 FDA 的批准罕見疾病用藥品，在臺灣上市可以免臨床試驗。但提交罕 見疾病用藥品申請的機構必須是企業在臺灣設立的子公司、臺灣地區的銷售商、辦事處 或獨立的第三方組織。
三、 學名藥(含監視藥品與一般學名藥)
查驗登記應檢附資料表含：製造管制標準書（包括批次紀錄中之下料量）或批次製 造紀錄、有效成分檢驗規格與方法及成績書、成品檢驗規格與方法及成績書、安定性試 驗資料、符合藥品優良製造規範之證明、分析方法確效資料、關鍵性製程確效資料、臨床 試驗、生體可用率試驗、生體相等性試驗、送官署檢驗。監視藥品之學名藥，監視期間 內應檢附與以新藥提出查驗登記申請且取得許可證之廠商相同標準之國內臨床試驗報 告；監視期滿藥品，應檢送生體相等性試驗報告或生體可用率及臨床試驗報告。
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第三項 我國申請藥品查驗登記案件之統計
美國的新藥在Waxman-Hatch Act 規範下，有五年的藥品審查所需時間延後上市之 補償性市場獨占期。2009 年夏天美國參眾兩院對生物製劑也通過法案，讓生物藥品(不 論其專利的情況如何，也不管其結構變化多小)自官署核准上市後，最多有 12 年的市場 獨占期。這對生物學名藥(biosimilar)之製造廠商也是鼓勵33。
我國藥品查驗登記之統計資料如下34(表 1、表 2)：
表 1、新藥查驗登記之受理案件數 (醫藥品查驗中心 2005-2007) 年份 2005 2006 2007
受理件數 69 73 103
表 2、2007 年度學名處方藥及 OTC 藥品查驗登記統計
類別名稱 結案數 總平均天數 核准率(%)
國產監視藥品 181 48 94.48
輸入監視藥品 36 102 44.44
國產非監視藥品 175 58 93.14
輸入非監視藥品 11 87 45.45
符合基準之OTC 國產藥品 31 83 90.32
符合基準之OTC 輸入藥品 11 149 54.54
不符合基準之OTC 國產藥品 66 61 89.39
不符合基準之OTC 輸入藥品 10 152 50.00
註：學名處方藥及OTC 藥品受理案件數約為新藥查驗登記之 5 倍。
第四項 各類藥品的市場態勢
各類藥品的市場態勢上可分為：新藥、罕見疾病用藥、具獨佔性監視藥品。非監視
33 Alfred B. Engelberg, Aaron S. Kesselheim, and Jerry Avorn, Balancing Innovation, Access, and Profits — Market Exclusivity for Biologics. N Engl J Med. 361:1917-1919, 2009.
34 資料來源：http://www.cde.org.tw/7/report.aspx?reportType=NDA
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的不盡合人意下，被迫將自行萎縮或拱手讓人。
三、 罕見疾病用藥品
罕病法實施至今，截至2009 年 9 月，政府公告罕見疾病種類共有 153 項 173 種。
而國內罹患罕見疾病之人數，依照國民健康局的罕見疾病通報個案，為2612 人。另外，
若依據健保局重大傷病人數之推估，罕病人數則高達5,600 人。
公告之罕病藥物品項為 74 種，每年有超過千名之罕病患者使用；營養品部分目前 共有39 種、98 品項，共符合 15 種疾病之適應症，目前共計 300 多人使用。罕見疾病是 治療上有其困難性，二是病患占全國總人口數萬分之一的病例才能算數。每項藥品最多 只有2,300 人的需求，這麼小眾的市場，若不保護可能造成無人代理，無藥可用37。
在目前公告的罕見疾病名單中，在173 種中至少有三十種的罕見疾病以神經學的表 現為主。罕見疾病的發生大多與基因的缺失有關，約佔病因的80％ ，其餘的 20％被認 為原因不明。除一些遺傳及代謝疾病外，另有一些神經退化及免疫疾病，所包含的患者 年齡層也很廣。目前已公告 75 項罕見疾病藥物及 40 項維持生命所需之特殊營養食 品，依據法令健保可給付這些藥物。
在罕病基金會及病友的努力下，2005 年政府將罕見疾病用藥提撥 5.7 億元，2006 年
「全民健保費用協定委員會」改將血友病及罕見疾病的用藥經費合併提撥26.6 億元，
2007 年提撥 30 億元、2008 年提撥 36 億元、2009 年提撥 47 億元，逐年增加。
四、學名藥
本土藥廠對學名藥的市場，貢獻極大。根據IMS 資料顯示，我國 CGMP 藥廠藥廠 雖有153 家，大多以生產學名藥、供應內需市場為主。但 2008 年我國藥品 1,187 新台幣 億元的市場中，國內藥廠的市占率僅22% (261.2 億元)。於我國藥品市占率前二十大藥 廠中，國內藥廠只有：中化、永信與台灣東洋入列，其餘為外資藥廠所把持。外資藥廠 在全球各地區之醫療系統，廣建行銷通路，及長期品牌經營的優勢下，擠壓國內藥廠在
本土藥廠對學名藥的市場，貢獻極大。根據IMS 資料顯示，我國 CGMP 藥廠藥廠 雖有153 家，大多以生產學名藥、供應內需市場為主。但 2008 年我國藥品 1,187 新台幣 億元的市場中，國內藥廠的市占率僅22% (261.2 億元)。於我國藥品市占率前二十大藥 廠中，國內藥廠只有：中化、永信與台灣東洋入列，其餘為外資藥廠所把持。外資藥廠 在全球各地區之醫療系統，廣建行銷通路，及長期品牌經營的優勢下，擠壓國內藥廠在