行政院公報 第026 卷 第 050 期 20200318 衛生勞動篇
衛生福利部公告
中華民國109 年 3 月 18 日 衛授食字第1091401809 號
主 旨:修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,並自即日生效。
依 據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項:新增認定「Onasemnogene abeparvovec」(solution for intravenous infusion,2x1013 vg/mL)
為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「治療六個月以下且SMN1 發生雙對偶基因突變之脊髓性肌肉萎縮症病人」。
部 長 陳時中
適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項
成分名 劑型劑量 適應症
Onasemnogene abeparvovec Solution for intravenous infusion,2x1013 vg/mL
治療六個月以下且SMN1 發生雙對偶基因 突變之脊髓性肌肉萎縮症病人。