藥理學包括描述試驗中新藥在動物的藥理作用和作用機轉。藥理試驗可分為 三類：主要藥效試驗（Primary Pharmacodynamics），次要藥效試驗（Secondary Pharmacodynamics）以及安全藥理（Safety Pharmacology）試驗。每個藥品的藥 效作用都不盡相同，因此這些實驗必須依各藥品的特性來作選擇與設計。
1.1
主要藥效學主要藥效試驗是評估藥品的作用機轉與/或在預期治療標靶器官的藥 理作用。可區分為體外和活體內藥理試驗：體外藥理試驗：如細胞株試驗、
酵素交互作用試驗、接受器特異性試驗（receptor specificity）、藥物交互 作用試驗、前驅藥對活性分子作用比較（prodrug vs. active molecule effect）
試驗、平均抑制劑量/有效劑量（average of inhibitory dose/effective dose，
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ID50/ED50）、放射線標定/圖譜驗證（radio-labeling/ mapping）試驗、立體 異構物比較試驗（comparative studies of stereoisomers）、原型藥對活性代 謝物（parent vs. active metabolite）試驗。活體藥理試驗：如藥理/疾病動物 模式試驗、劑量-反應(dose-response)試驗、治療指數（therapeutic index）
試驗、前驅藥對活性分子作用比較試驗、原型藥對活性代謝物試驗。
應將主要藥效學試驗予以總結和評估。儘可能將此藥品的藥理與同類其他 藥品的現有數據（例如，選擇性、安全性、效價）進行相關比較。
1.2 次要藥效學
次要藥效試驗是評估藥品在非預期治療標靶（off-target effect）藥理作 用與/或作用機轉（有時認為是一般藥理試驗的部份）。
一般而言，次藥效試驗的操作不須要遵循 GLP 操作。當如果沒有任何 顧慮時（例如對於安全性藥理的指標或對此化學或治療類型沒有新的發現），
由化合物篩選過程中所獲得的次要藥效試驗結果可協助安全藥理的評估，
這些試驗無須再遵循 GLP 重覆操作。在某些情形下，次要藥效試驗的結果，
可作為人體潛在不良影響安全性評估的重要參考，這些試驗的操作通常須 遵循 GLP 操作。
次要藥效學試驗應以器官系統作總結，並在適當情況下進行評估。
1.3 安全藥理學
申請人體臨床試驗時，應提供充足的安全藥理試驗資料，以評估該藥 品對人體正常生理功能可能產生的非預期不良藥效。所謂的安全藥理試驗 是指藥品於療效劑量範圍內或更高曝露量時，觀察並探討藥品對試驗動物 生理功能所產生的不良反應；而 QT 節段延長則是安全藥理試驗之重要環 節，其目的是確認藥品及其代謝物造成心室再極化時間延遲之風險，並確 認藥品或其代謝物的濃度與心室再極化延遲程度之關聯性。安全藥理之體 外試驗應能建立出藥物濃度-反應（concentration-response）關係，活體試
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驗則應確認不良藥效的劑量反應曲線圖及時程研究（時程研究包含：不良 藥效之起始時間與持續期間），完整的安全藥理試驗應就試驗結果做出總 結，並評估該藥品對人體潛在之風險。當次要藥效學試驗預測或評估對人 體有潛在的不良影響時，可以協助安全性評估。在這種情況下，應連同安 全藥理學試驗，考慮這些次要藥效學試驗的意義。
安全藥理學包括核心群試驗（core battery studies）和後續與附屬試驗：
核心群試驗研究測試物質對於重要生命機能影響的評估試驗，應包括：中 樞神經系統、心臟血管系統、呼吸系統；當潛在的不良影響與人類安全有 關時，必須進行適當的試驗以作探索，後續及附屬試驗在有關主要生命機 能上，提供比核心群試驗更深度的了解或額外的知識，例如，腎臟/生殖泌 尿系統、自律神經系統、腸胃系統及其他。詳細內容及試驗方法請參考「藥 品非臨床試驗安全性規範」。
1.4 藥效相關之藥物交互作用（Pharmacodynamic Drug Interactions）
引起藥物間藥效交互作用的機轉有很多種，目前只能依試驗藥品特性 逐案討論，當同時使用有相同作用標靶及類似藥效的藥品，應考量進行藥 物間藥效交互作用研究。
如果有執行藥效交互作用試驗，應予以簡要總結。
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