成本效益分析之結果

本研究透過文獻收集、模式的建立與國內外相關成本、療效與健康生活品質參數之彙 整，對於晚期腎細胞癌患者使用 temsirolimus 比上使用干擾素-α 作為治療方式下進行兩種 方案間的成本效益分析。

一、研究模式

研究中導入馬可夫模式的概念，將晚期腎細胞癌患者於治療進程中分為三種健康狀 態：無疾病惡化存活(progression-free survival, PFS)、疾病惡化(progressive disease, PD)與死 亡(death)等三種狀態。其中，對於患者健康狀態之評估標準將循 Hudes et al.(2007)研究所 採用的方式，使用電腻斷層掃描(computed tomography)或 X-ray 等影像檢查，依 Response Evaluation Criteria in Solid Tumors(RECIST)規範進行判別。而患者之健康狀態將依循環週期 (model cycle)時間的進行而產生各狀態間的轉換，所有患者於診斷為晚期腎細胞癌後，將 進入並停留於無疾病惡化存活的健康狀態中，直到患者產生疾病惡化或死亡後才轉換至下 一個健康狀態；而進入疾病惡化健康狀態的患者將停留於此狀態直至死亡才作狀態轉換。

所有健康狀態之間的轉換(圖ㄧ)皆為不可逆，即患者接受治療而停留於無疾病惡化狀態下 可能持續數個循環週期，並於未來某一個循環週期評估時轉為疾病惡化狀態，或於某一個 循環週期評估時已跨過疾病惡化狀態直接進入死亡的健康狀態。而患者一旦離開無疾病惡 化狀態進入疾病惡化狀態後將僅能繼續處於此狀態或轉為死亡，不可再回復至無疾病惡化 狀態。

對於處在無疾病惡化存活健康狀態的患者包含：對所接受方案使用之藥品治療呈現反

應(response to therapy)與疾病穩定(stable disease)兩種情況。其中，處於無疾病惡化狀態的

本研究採用 Weibull distribution 的模式對晚期腎細胞癌患者進行模擬預測分別使用 temsirolimus 與干擾素-α 作為治療方式時各自的整體存活曲線及無疾病存活曲線，模式中 Weibull curve parameters 的數值引用自 Hoyle et al.(2010)的研究報告，報告中關於分別使用 temsirolimus 與干擾素-α 作為治療方式時兩者間成效比較的 hazard ratio(HR)數據則來自於 Hudes et al.(2007)的研究結果，其研究結果在整體存活(OS)狀態的 hazard ratio 為 0.73 (95%

CI, 0.58-0.92)；而無疾病惡化存活(PFS)狀態方陎的 hazard ratio (HR)為 0.74 (95% CI, 0.60-0.91)。Hoyle et al.(2010)的研究報告中，Weibull curve parameters 於使用 temsirolimus 治療下整體存活狀態曲線的λ 值為 0.092，使用干擾素-α 治療的整體存活狀態曲線 λ 值為

2. 其他相關醫療成本 中利用 Weibull distribution 方式模擬分別使用 temsirolimus 或干擾素-α 作為治療方案的相關 存活曲線的確認，研究中將相關曲線參數帶入計算後與 Hudes et al.(2007)臨床治療結果的 Kaplan-Meier 曲線進行模擬存活曲線的合適度檢測，以使用 Weibull distribution 方式模擬下 之結果在 R²統計方式下於無疾病惡化存活曲線兩者有 96%的合適度，而整體存活曲線的

式模擬晚期腎細胞癌患者分別使用 temsirolimus 或干擾素-α 作為治療方案時各自於不同健 現率的相關參數暫行更改，數據設定與 Hoyle et al.(2010)相同為 3.5%進行模式模擬；而於 循環週期時間差異方陎，在相關模擬曲線相同的狀態中，於同為十年長度的基準以不同循 環週期時間長度所計算的曲線下陎積應為一致的理論下，未再予以改變。兩方案詴行計算 結果方陎，如表十二所示，折現後之「品質調整存活人年數」與「延長存活年」的統計數 據上差異不大，在干擾素-α 方陎各為 0.01 年與 0.03 年，而 temsirolimus 方陎為 0.01 年與 0.03 年；同時對於使用 temsirolimus 相較於干擾素-α 作為治療方案在「品質調整存活人年 數」與「延長存活年」所增加的療效上則都相同。

分別為 NT$ 1,405,798 與 NT$ 177,190，使用 temsirolimus 作為治療方案的成本花費遠高於 使用干擾素-α 方案。前後兩種選擇方案中藥品單獨成本支出分別為 NT$ 1,268,628 與 NT$123,528，各佔其方案總成本的 90.2%與 69.7%左右，同為方案當中最主要成本支出的 部份，如表十三。

而使用 temsirolimus 與干擾素-α 兩種治療方案的十年各項累積成本經 3%折現後，則分 別為 NT$1,328,871 與 NT$169,019，如同表十四所示。同時，治療方案中藥品的單獨成本 分別為 NT$1,200,709 與 NT$90,463，各佔其方案總成本的 86.2%與 64.3%左右，仍然同為 兩種比較方案中成本支出最主要的部份。而患者於疾病惡化狀態時所接受支持照護產生的

存活人年數的 ICER 值需要 NT$4,775,609。此外，患者使用 temsirolimus 作治療比使用干 擾素-α 在每延長一個存活年的 ICER 值則需要 NT$ 2,512,048，結果如表十六所呈現。