本研究設計將利用電腻模式模擬分析，針對罹患晚期腎細胞癌患者使用 temsirolimus 治療，進行成本效益分析(cost-effectiveness analysis, CEA)。
第一節 研究設計
壹、研究觀點
本研究以中央健康保險局的觀點著手進行經濟評估分析。
貳、研究對象
以罹患晚期腎細胞癌患者作為研究對象，於本研究中將不針對患者之年齡、性別與細 胞病理分類等變項設限或區分。
參、比較方案
本研究分析比較對象參考目前晚期腎細胞癌臨床之治療選擇 ，以干擾素-α 單一藥品 治療作為比較方案。
對於本研究方案之治療依循 Hudes (2007)的臨床詴驗研究，以下列方式進行：
評估方案：使用 temsirolimus 治療，單次劑量為 25 mg 每週施打一次，採取靜脈注射，
每週持續此方式至治療無效且疾病開始惡化。
比較方案：使用干擾素-α 治療，單次起始劑量為 3 million units ，每週施打三次，採 用皮下注射方式。於第二週增加至單次使用劑量為 9 million units 每週接受三次治療，最後 於第三週增加至單次使用 18 million units 的劑量方式，繼續每週施打三次的方式至治療無 效且疾病開始惡化。
肆、成本
本研究以2010年中央健康保險局全民健康保險醫療費用支付標準作為研究成本資料 收集來源。
伍、折現率
本研究之折現率以無風險考量下，設定為 3%。
第二節 決策模式
為計算晚期腎細胞癌患者使用 temsirolimus 與干擾素-α 治療之間的成本效益比值 (ICER)，本研究依據癌症患者接受治療之疾病進程以馬可夫模式建立研究的模式。如圖一 所示，在馬可夫模式中將分成三個健康狀態：無疾病惡化存活狀態(Progression Free Survival State)、疾病惡化狀態(Progressive Disease State)與死亡狀態(Death State)，同時以四週的時 間設定為每一循環(cycle)的週期。而於本研究中對使用 temsirolimus 與干擾素-α 的疾病治 療發展過程，將依據相關文獻之治療參數及相關機率予以彙整後設定。
本研究於成本數據、文獻系統性回顧結果之資料處理、研究分析結果計算等，使用 Microsoft Excel 2007 來彙整，同時利用此程式於電腻模擬晚期腎細胞癌患者使用
temsirolimus 治療的成本效益分析。
第三節 參數資料來源
本研究之目的在於評估台灣晚期腎細胞癌患者使用 temsirolimus 治療的成本效益，故 在各研究參數的引用上盡量以本地的研究數據為主，不足或缺乏者則以國外研究文獻資料 代替。
本研究參數來源包含：
1. 中央健康保險局全民健康保險醫療費用支付標準：
a. 干擾素-α 藥品給付金額。
b. 門診治療費用：診察費、 檢查費、藥費、藥事服務費、注射技術費、特殊 材料費與部分負擔金額 。
2. 國內研究資料：
行政院衛生署國民健康局癌症登記小組癌症登記年度報告。
3. 國外文獻資料：
a. temsirolimus 治療結果參數：無疾病惡化存活期、整體存活期、健康生活品質 測量結果。
b. 干擾素-α 治療結果參數：無疾病惡化存活期、整體存活期、健康生活品質測 量結果。
4. 藥廠：
temsirolimus 國內藥品費用。
第四節 研究假設
本研究之研究假設如下：
1. 假設模式一開始所有經診斷為晚期腎細胞癌患者都處於無疾病惡化存活狀態 (Progression- Free Survival state)。
2. 假設疾病的進程依馬可夫模式的基本假設，對於前一健康狀態的轉換機率不具記 憶。
3. 假設由國外文獻所取得之疾病及療效參數足以代表台灣本土之情況。
4. 假設專家意見足以代表台灣臨床醫療之狀況。
5. 假設患者於治療過程中發生疾病惡化之狀況，將在轉換至下一個健康狀態時停止使 用中的醫療方案。
第五節 分析方法
壹、成本之計算
本研究利用模式估算分別使用 temsirolimus 與干擾素-α 不同方案下，罹患晚期腎細胞 癌患者在不同治療方案過程中所需花費之相關醫療成本。因本研究的觀點是以中央健康保 險局的角度著眼，故研究中之成本部份將以直接醫療成本作為計算依據。
在醫療相關成本估算方陎，可分為兩部份：
一、治療方案之藥品部份：對於 temsirolimus 與干擾素-α 與的成本計算，將以國內外 文獻中的治療規範或治療指引為基礎，將國內藥品價格與使用數量及治療次數作統計後求 出總成本。
二、治療方案之相關醫療部份：如患者於門診接受治療其所引發之相關成本，以及治 療過程中對疾病進程與療效評估之相關檢查成本等之加總。而對於治療過程中所需進行之 定期檢查項目與頻率，則請教醫師專家就實際臨床的治療處置情況加以設定，並依公帄使 用醫療資源的原則假設之下，於治療過程中所需進行之定期檢查項目與頻率將共同適用於 兩種不同比較方案中。
貳、效性之計算
治療效性計算之部份，多數的經濟評估中以避免罹病人數、增加生活年、減少死亡人 數等作為效性衡量指標。本研究在藥物治療結果的評估方陎將包括：無疾病惡化存活狀態 (progression free survival state)與疾病惡化狀態(Progressive Disease State)兩者加總的存活年 (Life-Years)。最後將以品質調整存活人年數 (QALYs)作為治療效性的衡量指標，進行評估 台灣晚期腎細胞癌患者使用 temsirolimus 治療的成本效益。
參、遞增成本效益比之計算
本研究是以遞增成本效益比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)作為最後結果的 呈現。過程中先行計算不同方案間成本花費的差異與治療效益產出的差異，再將兩者相 除，即可看到每增加一個品質調整存活人年數所需要花費的成本。
計算公式如下：
ICER=(△C / △E)=(C1-C2) / (E1-E2) C1代表方案一之總成本
C2代表方案二之總成本 E1代表方案一之總效益 E2代表方案二之總效益
第六節 敏感度分析
本研究所進行之敏感度分析分別使用單維敏感度分析(one way sensitivity analysis)以及 機率性敏感度分析(Probability sensitivity analysis)。
壹、單維敏感度分析
本研究對於模式之各參數進行單維敏感度分析。
貳、 機率性敏感度分析
本研究是對參數於數值分佈範圍內以電腻重複多次隨機改變多組不同的參數值，並分 別帶入模式中以模擬預測各方案的成本與效益值，最後計算出結果 。