第一節 研究背景
腎細胞癌(Renal cell carcinoma, RCC)是腎臟惡性腫瘤(kidney caner)中的一種，在歐美各 國與台灣皆為各種腎臟惡性腫瘤組織形態中發生比率最高者，約佔九成左右。依 2006 年 資料顯示，台灣腎臟惡性腫瘤發生個案數(不包含腎盂以及其他泌尿器官惡性腫瘤)占全部 惡性腫瘤發生個案的 1.01%（行政院衛生署國民健康局台灣癌症登記小組癌症登記年度報 告，2006）。雖然，世界各國腎臟惡性腫瘤的發生率與排名順序不盡相同，但根據 1970 年 以來的資料統計，全球各地男性或女性腎臟惡性腫瘤的發生率都呈現穩定增加的狀態。
今日民眾雖處於各種癌症的威脅之下，但隨著公共衛生政策和健康保健觀念之推廣與 疾病預防篩檢的普及，患者可以達到早期發現早期治療。因此，對於癌症的臨床治療上將 可增加初期患者所佔比例，進而提升整體治療效果及改善預後。但不幸地，腎細胞癌的患 者在罹患初期並無明顯的徵狀且無特別之篩檢項目。根據研究資料顯示約有四分之一的腎 細胞癌患者於初次診斷時已出現疾病惡化的狀況，包括：局部侵犯(locally invasive)或為轉 移性腎細胞癌 (metastatic renal cell carcinoma, mRCC)。
傳統上，對於固態腫瘤的治療方式上以手術、化學藥物治療或放射治療為主，可以達 到治癒或產生療效改善預後及延長生命。但是對於腎細胞癌患者來說，不僅罹患局部晚期 疾病的患者常於手術後仍出現復發或轉移的現象，還有容易產生高度抗藥性的關係，因此 對於轉移性腎細胞癌患者使用化學藥物、賀爾蒙製劑或採取放射治療的效果不彰，而無法 有效改善預後與提升存活率。目前，在轉移性腎細胞癌的臨床治療上通常選擇免疫治療
合併療法的結果，不管在反應率及存活期方陎較優於傳統的化學藥物或賀爾蒙製劑治療，
但免疫療法藥物相對於傳統治療方式可能所引起的副作用比較大。所以，轉移性腎細胞癌 患者選擇使用介白素-2或干擾素-α免疫治療方式在獲取療效的同時也必頇去承擔藥物所帶 來的副作用，故於整體評估之下免疫治療方式似乎還是無法從中獲得較多的益處。
第二節 研究動機與重要性
與目前許多癌症的治療方式相似，由於分子生物學及相關基礎醫學快速發展，在腎細 胞癌致病因子與機轉的發現與確認下，導入實驗室研發與結合生物製劑技術的進步，針對 腎細胞癌治療的分子標靶藥物開始陸續使用於臨床上。因此，近五年來對腎細胞癌的治療 模式開始出現大的轉變，臨床治療方式選擇上逐漸從以往的免疫製劑或傳統化學藥物等生 物反應調節或細胞毒性的治療，轉向採取新的作用機轉且專一性高的分子標靶藥物治療模 式。治療腎細胞癌的分子標靶藥物有多種，目前已通過上市許可並於國內臨床第一與第二 線使用的品項有temsirolimus、sorafenib、sunitinib、everolimus等等。
分子標靶藥物temsirolimus用於治療晚期腎細胞癌，已於第二期(phase 2)及第三期 (phase 3)臨床詴驗結果中證明其療效，並證實temsirolimus對於患者的治療上優於免疫治療 藥物干擾素-α，而療程中所引起的毒性或副作用也相對於干擾素-α 輕微。縱使這些相關研 究能證實使用temsirolimus對於晚期腎細胞癌治療上具有顯著的臨床改善效果，卻也無法讓 人忽視藥物昂貴所造成經濟壓力的事實。就以目前同樣使用於治療晚期腎細胞癌的分子標 靶藥物蕾莎瓦(Nexavar ®, sorafenib)為例，中央健康保險局在患者符合保險給付規範下使用 此藥品時，每年約需支付六千多萬元該藥品費用(行政院衛生署新聞，2009/09/29)。
因此，陎對相繼有分子標靶藥物申請健康保險給付，但其所帶來多少的治療效益與經 濟財政衝擊仍不清楚的情況中，在政府與社會資源有限與合理分配使用的考量下，對於藥 物或健康介入應在「成本」與「效益」雙方陎的考量下進行經濟評估，藉以獲取社會與民 眾的最大利益。
第三節 研究目的
本研究之目的將以中央健康保險局的觀點(bureau of national health insurance perspective)著眼，藉由模式建構與各相關參數的彙整與計算進行模擬分析，評估使用 temsirolimus於治療晚期腎細胞癌的成本效益，並希望研究結果可作為未來健康照護決策者 在其他晚期腎細胞癌治療藥物或相關治療方式進行成本效益分析時之參考資料。