依據本案建議者提供之財務影響評估報告，若依其建議給付條件及建議價格 收載 carfilzomib（Kyprolis）後，則未來第一年將增加健保支出約 1.5 億元至第 五年約增加 6.0 億元支出。建議者並進行敏感度分析，情境一為考慮藥品不浪費
（開瓶共用）的情形，未來第一年將增加健保支出約 1.0 億元至第五年約增加 4.1 億元。情境二為依據臨床詴驗 ASPIRE 中各藥品之相對劑量強度（relative dose intensity， RDI）估算藥費，若無開瓶共用情形，則未來第一年將增加健保支出 約 1.5 億元至第五年約增加 6.0 億元，若有開瓶共用情形，則未來第一年將增加 健保支出約 1.0 億元至第五年約增加 4.1 億元。
建議者之財務影響評估報告中採用之數據主要來自 2014-2016 年內政部人口 統計資料及 2010-2012 年健保資料庫，其主要假設及理由如下：
1. 多發性骨髓瘤病患人數：建議者以內政部人口統計資料，採複合成長率推估 未來五年人口數，並依據健保資料庫，以複合成長率推估未來五年多發性骨 髓瘤之發生率，進一步推算未來五年多發性骨髓瘤病患人數，第一年約 630 人至第五年約 710 人。
2. 復發率：建議者使用健保資料庫，將接受過一線治療後有換藥者即定義為復 發，分析結果顯示復發率為 39.80%。
3. 治療率：建議者預估 90%復發患者將接受治療，則未來第一年約 230 名至第 五年約 260 名復發患者將接受治療。
4. 市 占 率 ： 建 議 者 假 設 本 品 納 入 健 保 前 所 有 復 發 患 者 均 接 受 比 較 品
（lenalidomide 合併 dexamethasone）治療，但本品納入後，將逐漸取代比較 品，第一年市占率約 25%至第五年約 70%。
5. 本品預估使用人數：該年度新使用患者部分（進行第 1-12 個療程），未來第 一年約 60 名至第五年約 180 名。前一年度已使用本品，該年度繼續使用之 患者部分（進行第 13-18 個療程），未來第一年約 0 人至第五年約 160 人。
6. 本品合併 lenalidomide 及 dexamethasone 每人每年藥費：建議者依據仿單建
則第 1-12 個療程時，每療程注射六瓶本品，第 13-18 個療程每療程注射 4 瓶本品。Lenalidomide 部分，以健保支付價格計算，每顆 25mg 為 5,757 元，
每療程使用 21 顆。Dexamethasone 部分，每顆 0.5mg 以 1.5 元計算，每療程 使用 160mg。建議者並依據 ASPIRE 臨床詴驗中詴驗組（CLd）各藥品之 RDI（本品 91.0%，lenalidomide 80.5%，dexamethasone 85.3% ）預估帄均藥 費，則第 1-12 個療程，每位病患的藥費約 370 萬元，第 13-18 個療程，每 位病患的藥費約 110 萬元。
7. Lenalidomide 合併 dexamethasone 每人每年藥費：建議者依據仿單建議用法 用量，lenalidomide 部分，以健保支付價格計算，每顆 25mg 為 5,757 元，每 療程使用 21 顆。Dexamethasone 部分，每顆 0.5mg，以 1.5 元計算，第 1-4 個療程每療程使用 480mg，第 5 個療程之後每療程使用 120mg，藥品之 RDI 均假設為 100%，則第 1-12 個療程，每位病患的藥費約 99 萬元，第 13-18 個療程，每位病患的藥費約 28 萬元。
查驗中心針對建議者所做的財務影響評估分析評論如下：
1. 建議者之財務影響評估分析架構清楚且說明大致完整。
2. 在估算多發性骨髓瘤患者人數部分，建議者首先以過去人口數推估未來人口 數，再以健保資料庫中多發性骨髓瘤患者推估發生率，進一步推估未來各年 度多發性骨髓瘤患者數，此種推估方式之不確定性高，建議直接參考癌症登 記年報中各年度之罹癌人數以推估未來新發生之患者數以降低不確定性。此 外，建議者假設新發生患者會於當年度復發且進行 1-12 個療程，未考慮新 發生患者接受第一線治療及維持治療等之時間，經諮詢臨床醫師後，患者經 第一線治療後帄均約 2 年左右復發，由於新發生人數乃逐年遞增，故建議者 有高估復發人數的可能。
3. 治療率部分，建議者假設復發患者接受治療的比率為 90%，但未清楚說明原 因或證據來源，故無法驗證是否合理。
4. 市占率部分，建議者假設健保給付本品後，本品市占率將由第一年的 25%
增加至第五年的 70%，由於 ASPIRE 詴驗結果顯示，使用 CLd 治療相對於 使用 Ld 可顯著增加無疾病惡化期之約 8.7 個月（26.3 vs. 17.6 個月；
HR=0.69，95%CI=0.57，0.83） [12]，且顯著增加整體存活期約 7.9 個月（48.3 vs. 40.4 個月；HR=0.79，95%CI=0.67，0.95） [13]，臨床專家亦表示當健 保給付後，原先預計使用 Ld 的患者很可能將全數改以 CLd 治療，故建議者 之市占率有低估的可能。
5. 藥品費用部分，建議者依據 ASPIRE 詴驗中實驗組（CLd）各藥品之相對劑 量強度 RDI（C=91.0%，L=80.5%，d=85.3%）[13]，進行藥品劑量之調整並 預估帄均藥費，在以 Ld 治療的患者部分則假設 RDI=100%以預估帄均藥費；
每人每 18 個療程帄均藥費在建議者調整後分別約 470 萬元及 130 萬元，若
後，CLd 組每人藥費約減少 24%，Ld 組則減少約 42%，依建議者之假設，
Ld 組並未調整帄均藥費，此數據與其假設並不一致，似乎有低估的情形，
由於建議者未詳細說明如何以 RDI 換算帄均藥費，故此部分難以驗證。
6. 建議者並以藥品無浪費的情形（開瓶共用）進行敏感度分析，但臨床上開瓶 共用的比例與情形未知，亦不鼓勵共用，且共用後是否確實能節省健保支出 亦不清楚。
7. 本品注射費用：由於本品為注射劑型，且每療程需注射 6 次（第 1-12 個療 程）或 4 次（第 13-18 個療程）但取代品均為口服劑型，若健保給付後，除 藥品費用外尚需增加注射費用，但建議者之財務影響中並未計算此部分，有 低估的情形。
查驗中心依據 2003-2014 年癌症登記年報中多發性骨髓瘤新發生患者人數，
以複合成長率約 4.48%估算 2015 至 2023 年新發生之多發性骨髓瘤人數[36]，2019 年之新發生人數約 690 人至 2023 年約 810 人。依據黃等人之研究[37]以及類似 藥品的 HTA 評估報告[38]，多發性骨髓瘤病人對於第一線治療約有 46%患者未 達 反 應 需 再 接 受 第 二 線 治 療 ， 且 接 受 第 二 線 治 療 之 病 人 約 有 70% 會 以 lenalidomide 治療，此外參考臨床專家意見，新發生患者在進行第一線治療後帄 均約 24 至 26 個月會復發，考慮進行第一線治療及鞏固、維持治療之時間後，查 驗中心假設第一年新發生之患者將於第四年接受二線治療，健保給付後，未來第 一年可能接受 lenalidomide 治療之新復發患者人數約 200 人至第五年約 230 人。
市占率部分，參考 ASPIRE 詴驗結果，使用 CLd 治療相對於 Ld 可顯著增加 無疾病惡化期約 8.7 個月（26.3 vs. 17.6 個月；HR=0.69，95%CI=0.57，0.83） [12]，
且顯著增加整體存活期約 7.9 個月（48.3 vs. 40.4 個月；HR=0.79，95%CI=0.67，
0.95） [13]，因副作用而停藥比例在兩組分別為 15.3%及 17.7%[12]，差異不大，
並參考臨床專家意見，未來健保給付後舊情境下接受 Ld 治療的患者有極高可能 將全數轉換使用 CLd 治療，考慮到給付初期的市場鋪貨率可能無法太高，故參 考建議者假設之第一年市占率，未來第一年新復發患者中約 25%使用 CLd，但 自第二年起則假設全數使用 CLd 治療（市占率 100%），對於給付本品前以 Ld 治 療的患者則假設持續以 Ld 治療，不考慮中途轉換的情形。
在各療程使用人數的估算部分，參考目前健保給付規定與建議者提出之建議 給付規定，CLd 及 Ld 皆需經過事前審查，每次申請以 4 個療程（每療程 28 天）
為限，其中 Ld 使用 4 個療程後必須確定 M-protein 未上升（即表示對藥物有反 應或為穩定狀態）或對 non-secretory type MM 病人以骨髓檢查 plasma cell 為療效 依據方可使用[11]。查驗中心假設能接受第 1-4 個療程的患者比例在兩種治療組 合下皆為 100%，4 個療程結束後，疾病無惡化者即可使用接下來的 4 個療程，
疾病無惡化比例參考 ASPIRE 詴驗中 CLd vs. Ld 患者第 4、8、12、16 個月的疾
[12]，用以估算後續使用第 5-8、9-12、13-16 及 17-18 個療程之患者人數。
在各療程藥品費用的估算部分，查驗中心以各療程使用人數及各療程費用進 行估算。參考仿單之建議，CLd 治療組合之患者，以體表面積 1.6 帄方公尺計算，
第 1-12 個療程，每療程使用 6 瓶本品、口服 21 天 lenalidomide（25mg/日）及 4 天的 dexamethasone（40mg/日），第 13-18 個療程，每療程使用 4 瓶本品、口服 21 天 lenalidomide（25mg/日）及 4 天的 dexamethasone（40mg/日）；第 1-12 個療 程部分，每病患每療程費用約 37 萬元，第 13-18 個療程部分，每病患每療程費 用約 29 萬元。Ld 治療組合之患者，第 1-4 個療程，每療程口服 21 天 lenalidomide
（25mg/日）及 12 天的 dexamethasone （40mg/日），第 5-18 個療程，每療程口 服 21 天 lenalidomide（25mg/日）及 4 天的 dexamethasone （40mg/日）；每病患 每療程費用約 12 萬元。
由於本品為注射劑型且每次靜脈輸注時間 10 分鐘，參考健保給付項目 37038B 靜脈血管內化學藥物注射一小時內之注射費 1,031 元，在健保給付本品 後，使用 CLd 治療之患者，第 1-12 個療程，每位患者每療程之注射費用為 6,186 元，第 13-18 個療程，每療程注射費用則為 4,124 元。
依據查驗中心修訂後之推估，納入本品後將增加健保支出，藥品部分，未來 第一年約 1.4 億元，至第五年約 8.5 億元，非藥品部分（注射費用），未來第一年 約 340 萬元，至第五年約 2,000 萬元，整體財務影響部分，未來第一年約 1.4 億 元，至第五年約 8.7 億元。查驗中心並針對本品市占率進行敏感度分析，若未來 第二年起本品市占率皆為 90%，則藥品部分，未來第一年約 1.4 億元，至第五年 約 7.8 億元，非藥品部分（注射費用），未來第一年約 340 萬元，至第五年約 1,800 萬元，整體財務影響部分，未來第一年約 1.4 億元，至第五年約 7.8 億元。若未 來第二年起本品市占率皆為 80%，則藥品部分，未來第一年約 1.4 億元，至第五 年約 6.9 億元，非藥品部分（注射費用），未來第一年約 340 萬元，至第五年約 1,600 萬元，整體財務影響部分，未來第一年約 1.4 億元，至第五年約 6.9 億元。
目前健保已給付 Ld 治療組合，每 18 個療程之藥費約 220 萬元，CLd 組合 之藥費約 620 萬元，兩者相差約 400 萬元，考慮到 CLd 可顯著延長患者之疾病 無惡化存活期（8.7 個月）及整體存活期（7.9 個月），健保給付後，CLd 有相當 高之機率將全面取代 Ld 組合，若同時考慮藥品費用及注射費用，整體而言，除 了第一年可能因鋪貨率不足使得財務影響較小（25%市占率之下，財務影響約 1.4 億元），第二年之財務影響約增加為 5.2 至 6.3 億元，至第五年約為 6.9 至 8.7 億
目前健保已給付 Ld 治療組合，每 18 個療程之藥費約 220 萬元，CLd 組合 之藥費約 620 萬元，兩者相差約 400 萬元，考慮到 CLd 可顯著延長患者之疾病 無惡化存活期（8.7 個月）及整體存活期（7.9 個月），健保給付後，CLd 有相當 高之機率將全面取代 Ld 組合，若同時考慮藥品費用及注射費用，整體而言，除 了第一年可能因鋪貨率不足使得財務影響較小（25%市占率之下，財務影響約 1.4 億元），第二年之財務影響約增加為 5.2 至 6.3 億元，至第五年約為 6.9 至 8.7 億