1. Kyprolis 與 lenalidomide 以及 dexamethasone 併用可治療之前 曾用過 1 到 3 種療法之復發型多發性骨髓瘤成年病人。每人 以 18 個療程為上限(每療程為 4 週)。
2. 須經事前審查核准後使用，每次申請事前審查之療程以 4 個 療程為限，每 4 個療程須再次申請。
3. 本品不得與 bortezomib 合併使用。
建議療程 第 1 個療程：第 1、2 天為 20 mg/m
2
，第 8、9、15、16 天為 27 mg/m2
。 第 2-12 個療程：第 1、2、8、9、15、16 天為 27 mg/m
2
。 第 13 個療程之後：第 1、2、15、16 天為 27 mg/m
2
。 建議者自評是否屬突破創新新藥
■非突破創新新藥
□突破創新新藥 健保是否還有給付其
他同成分藥品
■無同成分（複方）健保給付藥品
□有，藥品名為 ，從民國 年 月 日起開始給付
醫療科技評估報告摘要
摘要說明：
一、 參考品：綜合考量臨床治療指引建議、ATC 碼、直接比較試驗結果及我國上市及 收載情形，合適之療效參考品為 lenalidomide, dexamethasone 合併治療。另外，雖
亦為潛在的療效參考品。
二、 主要醫療科技評估組織之給付建議：如表二。
三、 相對療效與安全性（人體健康）：
一項開放性第三期隨機分派對照試驗 ASPIRE，納入曾接受過 1 至 3 種治療後疾 病復發之多發性骨髓瘤病人，並隨機分派至 carfilzomib, lenalidomide,
dexamethasone 治療組(簡稱 CLd)(n=396)及 lenalidomide,dexamethasone 合併治療 (簡稱 Ld)(n=396)治療，carfilzomib 給予至多 18 個療程，lenalidomide 及
dexamethasone 則給予至疾病惡化或無法接受之毒性。與 Ld 相比，CLd 在 PFS 具 有統計上顯著改善(HR=0.69，95%CI：0.57 至 0.83，p=0.0001)，PFS 中位數在 CLd 組與 Ld 組分別為 26.3 個月與 17.6 個月。根據 2018 年 1 月發表之 OS 最終分析結 果則顯示 CLd 及 Ld 之 OS 中位數分別為 48.3 個月及 40.4 個月(HR=0.79，95% CI：
0.67 至 0.95，單側 p 值=0.0045)，達統計上顯著差異，事先訂定之單側 p 值為 0.023。
四、 醫療倫理：本案無系統性之相關資料可供參考。
五、 成本效益：建議者並未針對本次給付建議提出國內之藥物經濟學研究。加拿大 建議在成本效益改善至可接受的條件下，方可收載。澳洲 PBAC 與英國 NICE 皆認 為不具成本效益且不確定性過高。
六、 財務衝擊：考量 CLd 可顯著延長患者之疾病無惡化存活期及整體存活期及臨 床專家意見，本品納入健保給付後，有相當高之機率全面取代 Ld，若同時考慮藥 品費用及注射費用，整體而言，除了第一年可能因鋪貨率不足使得財務影響較小，
約為 1.4 億元，第二年之財務影響約增加為 5.2 至 6.3 億元，至第五年約為 6.9 至 8.7 億元。
表一 本次提案藥品與目前健保已收載藥品（參考品）之比較資料 Revlimid® capsule
主成分/含量 Carfilzomib / 60 mg Lenalidomide / 5、10、15、25 mg
劑型/包裝 凍晶注射劑 膠囊
WHO/ATC
碼 L01XX45 L04AX04
主管機關許 可適應症
Kyprolis 與 dexamethasone 併 用或與 lenalidomide 以及 dexamethasone 併用，治療之前 曾用過 1 到 3 種療法之復發型 或頑固型多發性骨髓瘤病人。
1. REVLIMID® (Lenalidomide)與 dexamethason 合併使用可治療先 前已接受至少一種治療失敗之多 發性骨髓瘤(multiple myeloma, MM)患者。
2. REVLIMID® (Lenalidomide)可治 療先前尚未接受過任何治療且不
5mg：5,498 元。 服 lenalidomide 25 mg，以及 在第 1、8、15 與 22 天時給 予口服或靜脈輸注
dexamethasone 40 mg。
先前曾接受治療之多發性骨髓瘤：
（head-to-head comparison） 具間接比較
（indirect comparison）
近年來，最多病人使用或使用量最多的藥品 目前臨床治療指引建議的首選
其他考量因素，請說明：
註：若經審議認定本品屬於突破創新新藥，則表列之參考品僅供療效比較，而不做為核價之依據；若審 議認定本品尚不屬於突破創新新藥，則表列之參考品可做為療效比較及核價之依據。
表二 主要醫療科技評估組織之給付建議
來源 最新給付建議
CADTH/pCODR
（加拿大）
於 2016 年 12 月發佈評估報告，建議在成本效益改善至可接受 的條件下，收載 carfilzomib, lenalidomide, dexamethasone 合併使 用於之前接受過至少 1 種治療的多發性骨髓瘤病人。病人必須 於接受 bortezomib 治療期間沒有疾病惡化；或是之前接受 lenalidomide, dexamethasone 合併治療(Ld)時沒有以下情形：(1) 因不良反應停止治療，(2)治療的頭 3 個月疾病惡化，或(3)若 lenalidomide 及 dexamethasone 合併使用是最近一次的治療，於 治療中任何時間發生疾病惡化。治療對象應具有良好的日常體 能狀態及足夠的腎功能。Carfilzomib 治療應持續至疾病惡化或 無法接受的毒性，最多至 18 個療程。
PBAC（澳洲） 於 2016 年 11 月發佈評估報告，送審資料針對兩種 carfilzomib 療 程 申 請 收 載 ： 三 藥 合 併 治 療 (carfilzomib,lenalidomide, dexamethasone 合併使用)，以及雙重藥品合併治療(carfilzomib, dexamethasone 合併使用)，但並未申請僅收載三藥合併治療之 情境。基於高 ICER 及其不確定性，PBAC 決定拒絕收載。
NICE（英國） 於 2017 年 7 月發佈評估報告，不建議收載三藥合併治療 (carfilzomib, lenalidomide, dexamethasone 合併使用)用於治療多 發 性 骨 髓 瘤 ， 委 員 會 結 論 認 為 與 參 考 品 相 比 ， carfilzomib, lenalidomide, dexamethasone 合併使用具有 PFS 好處，但在 NHS 下不具成本效益。
註：CADTH 為 Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health 加拿大藥品及醫療科技評估機構的 縮寫；
pCODR 為 pan-Canadian Oncology Drug Review 加拿大腫瘤藥物共同評估組織的縮寫，於 2010 年成 立成為 CADTH 的合作夥伴，主要負責評估新腫瘤藥物的臨床證據及成本效益；
PBAC 為 Pharmaceutical Benefits Advisory Committee 藥品給付諮詢委員會的縮寫；
NICE 為 National Institute for Health and Care Excellence 國家健康暨照護卓越研究院的縮寫。
報告撰寫人：財團法人醫藥品查驗中心醫藥科技評估組 報告完成日期: 民國 107 年 2 月 5 日
前言：
近年來世界各國積極推動醫療科技評估制度，做為新藥、新醫材給付決策參 考，以促使有限的醫療資源能發揮最大功效，提升民眾的健康福祉。醫療科技評 估乃運用系統性回顧科學實證證據的方式，對新穎醫療科技進行療效與經濟評 估。為建立一專業、透明、且符合科學性的醫療科技評估機制，財團法人醫藥品 查驗中心（以下簡稱查驗中心）受衛生福利部委託，對於建議者向衛生福利部中 央健康保險署（以下簡稱健保署）所提出之新醫療科技給付建議案件，自收到健 保署來函後，在 42 個日曆天內完成療效與經濟評估報告（以下稱本報告），做為 全民健康保險審議藥品給付時之參考，並於健保署網站公開。惟報告結論並不代 表主管機關對本案藥品之給付與核價決議。
本報告彙整國外主要醫療科技評估組織對本案藥品所作之評估結果與給付 建議，提醒讀者各國流行病學數據、臨床治療型態、資源使用量及單價成本或健 康狀態效用值可能與我國不同。另本報告之臨床療效分析僅針對本建議案論述，
讀者不宜自行引申為其醫療決策之依據，病人仍應與臨床醫師討論合適的治療方 案。