文兒童血液腫瘤科 主任 巫康熙
日
本京都大學教授山中伸彌，以誘導多能性幹細胞（
induced pluripotent stem cells，簡稱iPS）
的研究，得到
2012年諾貝爾醫學獎。他以充滿冒險的精神，不斷地在受挫的路途上闖出另一
條新路，終於讓幹細胞的研究臻於巔峰。然而，什麼是幹細胞？幹細胞有什麼臨床價值？我簡單
介紹如下。
什麼是幹細胞？
幹細胞猶如樹幹分枝，因此被稱為幹細胞。它是人類最初始的細胞，為細胞的源頭，充滿了
活力，具有兩大特色，一是有「自行再生」的能力，二是有「分化成各種細胞」的潛能。幹細胞
具有強大的可塑性，在接受環境不同訊息的刺激下，可發育成各種不同功能的組織與細胞。一般
相信幹細胞普遍存在於生命體中，擔負著個體的各個組織及器官的細胞更新及受傷修復等重責大
任。
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健康新訊
幹細胞的臨床應用
從日本京都大學教授山中伸彌
以iPS幹細胞研究獲得諾貝爾醫學獎說起
幹細胞的種類
●胚胎幹細胞（embryonic stem cells，
ESCs）
受 精 卵 從1個細胞，經過再生分成2個
細胞，再變成4個、8個…，最後形成一個個
體。如幹細胞的來源是來自胚胎組織，有多
潛能性特性，可分化為三胚層的各種組織，
則稱為「胚胎幹細胞」。因其可分化為各種
組織，所以有較廣的應用範圍，但是取得不
易，又易有倫理的疑慮，所以研究上常有限
制。
●造血幹細胞（hematopoietic stem cells，
HSCs）
造血幹細胞可分化為造血系統的各種細
胞，如紅血球、白血球以及血小板等，是目
前臨床應用成熟的幹細胞。造血幹細胞可自
骨髓，周邊造血幹細胞或臍帶血取得，因其
傳統上存在於骨髓，所謂的骨髓移植，就是
應用這些細胞所做的移植，所以現在稱骨髓
移植為造血幹細胞移植。造血幹細胞如今也
被應用在受傷組織的修復，如中風、心臟疾
病，都有相當的效果。
●間葉幹細胞（mesenchymal stem cells，
MSCs）
間 葉 幹 細 胞 最 早 是 由 骨 髓 分 離 出 來 ，
最 近 的 研 究 顯 示 間 葉 幹 細 胞 也 可 由 脂 肪 組
織、臍帶、臍帶血或胎盤分離出來。間葉幹
細胞可以在體外培養增殖，擁有分化成多種
胚層細胞或組織的潛能。和造血幹細胞不同
的是，間葉幹細胞的應用不在於產生血球細
胞，而是產生血球以外的組織，如骨頭、脂
肪、軟骨、神經及心臟細胞。間葉幹細胞在
組織工程及再生醫學的應用發展具有相當潛
力。
●其他幹細胞
臍帶血、周邊血與骨髓的比較表：
項目 臍帶血 周邊血 骨髓
來源 臍帶血 人體周邊血液 骨髓
收集過程 生產時由臍帶血收集
使用造血生長因子刺激捐贈者
幹細胞生成後收集，約需5-7
天
住院手術抽取，需至少4-6個
月前置準備時間
受病源汙染的可能性 幾乎為零 可能性較高 可能性較高
幹細胞體外增殖能力 較高 較低 較低
接受者產生移植物抗宿主
（GVHD）的反應 較少
移植物抗宿主反應為移植後主
要問題之一
移植物抗宿主反應為移植後主
要問題之一
對捐贈者的副作用 無副作用 施打造血因子刺激（G-CSF）
的疼痛、施打大血管的副作用 手術麻醉的危險、疼痛
捐贈者意願的影響 無捐贈者配合的困難 可能面臨捐贈者臨時退縮的窘
境
可能面臨捐贈者臨時退縮的窘
境
移植後造血功能的恢復 較慢 較快 較快
植入失敗的比例 約10-20% 約1-5% 約1-5%
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哪裡可以找到幹細胞？
●全能幹細胞
在受精後的第
1個小時，這個細胞會分裂
成兩個完全相同的細胞。
●胚胎中的胚胎幹細胞
胚 胎 內 部 細 胞 團 的 細 胞 為 多 能 性 的 ，
也就是它們可以分化產生各種不同形態的細
胞，這些幹細胞稱為胎胚幹細胞。
●成體幹細胞
目 前 發 現 成 體 幹 細 胞 的 組 織 ， 包 括 骨
髓 、 周 邊 血 液 、 大 腦 、 脊 椎 、 牙 髓 腔 、 血
管、骨骼肌、皮膚上皮、消化器官的表皮、
眼角膜、視網膜、肝臟、脾臟及大腿骨等，
都有幹細胞的存在。
什麼是臍帶血？
臍帶血含有豐富的幹細胞，是幹細胞的
重要來源之一。嬰兒出生時，可自臍靜脈中
收取臍帶血，平均約
100±50 c.c，加入抗凝劑
和抗凍劑後冷藏貯存。隨著醫學進步，臍帶
血應用的潛力越來越大。
何謂臍帶血庫（臍帶血銀行）？
臍 帶 血 庫 可 分 公 捐 和 私 人 兩 類 。 公 捐
就是將臍帶血捐出（捐出後即和此臍帶血無
關 ） ， 存 放 在 臍 帶 血 庫 中 ， 當 有 病 患 需 要
時 ， 和 臍 帶 血 庫 進 行 配 對 ， 如 有 合 適 的 臍
帶血，即將臍帶血取出進行移植。台灣的公
捐臍帶血庫有台灣血液基金會、和信醫院、
慈濟醫院臍帶血庫。若將臍帶血存放在私人
的臍帶血庫中，便須付錢給臍帶血庫，使用
對象為臍帶血的主人或其指定的對象。臍帶
血的幹細胞相當脆弱，因此臍帶血庫的品質
和管理對於臍帶血移植能否成功是十分重要
的。
臍帶血移植的優點
1.純淨：較少受到放射線、病毒、藥物污染。
2. 再生力強：幹細胞的可塑性及分化能力強，
優於骨髓中的幹細胞。
3. 即時性：解凍後馬上可用，不似骨髓必須等
待他人捐贈。
4. 取得容易：臍帶血容易取得，不傷嬰兒及母
體，更不需要承受麻醉的風險。
5. 組織相容性大：對於人類白血球抗原相容的
要求，比骨髓、周邊血幹細胞低。骨髓移
植或造血幹細胞移植時，
6個抗原要完全符
合，然而臍帶血只需要
4個符合即可。
臍帶血移植的問題
1單位臍帶血所含的幹細胞數目有限，所
以體重較重的病人植入後的恢復時間長，隔
離住院期間長，感染風險高。對於體重較重
的病人而言，有些人只使用
1單位臍帶血是不
夠的，因此可將
2單位的臍帶血同時植入，以
克服幹細胞數目的不足；設法將臍帶血「增
大 」 應 用 ， 也 可 克 服 幹 細 胞 數 目 不 足 的 問
題。至於增生造血幹細胞的技術，全世界還
在發展中。
臍帶血的移植物抗宿主疾病機率較小，
因此有些報告認為在惡性疾病可能有較高的
復發率。而臍帶血是否有先天的基因缺陷，
是 否 會 將 此 基 因 缺 陷 傳 遞 給 接 受 移 植 的 病
患，以及臍帶血的品質問題、所有權問題、
倫理問題、法律問題，都是需要考慮的。
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臍帶血移植現況
自
1988年，法國5歲男童罹患范康尼貧
血（
Fanconi's Anemia），使用妹妹的臍帶血
移植成功，創下世界首例之後，全世界手足
間的臍帶血移植數迄今已有數千例，在非惡
性疾病，臍帶血移植的成績比骨髓移植成績
好。非親屬間臍帶血移植數也已累積逾數千
例，孩童約占
3/4，成人約占1/4。無論國內
外，臍帶血移植的技術均已成熟，本院也完
成了數十例臍帶血移植，成績相當不錯。
臍帶血的現在和未來
臍帶血幹細胞用在免疫不全、癌症治療
或再生不良性貧血方面，已相當成熟。近年
來，科學家成功地用臍帶血幹細胞來修補受
到損傷的各種組織；不久的將來，人類很快
就能用自己的臍帶血幹細胞分化發育出新的
器官來置換受傷害的器官；未來應該還可用
於基因治療，包括矯正基因缺失，以及治療
自體免疫疾病與先天性異常的遺傳疾病。
何謂細胞治療？
用 （ 人 類 ） 細 胞 來 治 療 疾 病 或 受 傷 的
組織，例如以紅血球治療貧血，稱為「細胞
治療」。造血幹細胞（骨髓移植）是使用最
久的（幹）細胞治療，幹細胞可分泌許多物
質來修復受傷的組織，是細胞治療很好的來
源。使用自體的細胞治療自己，沒有排斥的
問題；使用異體的細胞治療，則要考慮排斥
的問題。
何謂再生醫學？
將 帶 有 人 工 培 養 的 活 性 細 胞 或 組 織 等
移植到體內，使受過損傷的人體臟器或組織
再 生 ， 進 而 恢 復 健 康 的 醫 療 ， 稱 為 「 再 生
醫 學 」 ， 這 就 是 幹 細 胞 複 製 療 法 的 應 用 ，
例如複製神經幹細胞來治療神經受損方面的
疾病。目前開始研究的再生醫療產品涵蓋皮
膚、血管、神經、肌肉、肝臟等，再生醫學
是幹細胞研究的希望和目標之一。
間質幹細胞的取得和特點
間 質 幹 細 胞 可 自 骨 髓 、 牙 齒 、 脂 肪 、
胎兒組織（胎盤、羊水、臍帶、臍帶血）取
得。間質幹細胞有自我增生能力，且能分化
為許多組織，能和別的組織嵌合，具有低抗
原性及抑制淋巴球的特性，所以是細胞治療
和再生醫學很好的細胞來源。
間質幹細胞的臨床應用
間質幹細胞可被應用於骨骼修復、心臟
修復、腦和脊椎的修復、加速骨髓移植的復
原、基因治療和免疫治療。因間質幹細胞被
發現具有免疫調整功能，所以很多研究朝向
將這些細胞應用到免疫相關的疾病。
本院團隊對幹細胞的研究
本 院 團 隊 在 兒 童 醫 學 中 心 彭 慶 添 院 長
的領導下，對造血幹細胞的移植，包括臍帶
血移植，不但相當成熟，也有很好的成績。
在這個基礎下，我們更進一步進行間質幹細
胞的基礎和臨床研究，不但對間質幹細胞的
免疫調整功能有深入探討，更將間質幹細胞
帶入臨床應用。因骨髓間質幹細胞的取得較
具侵犯性，我們將臍帶間質幹細胞應用到臨
床病人身上，發現它在人體的使用上是安全
的，這些成績已發表在世界頂尖的
SCI雜誌
上。透過基礎研究的合作，我們必能應用幹
細胞來治療更多疾病及幫助更多病人。
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