第二章 藥品研發與製藥產業之現況及發展
第一節 藥品之定義與分類
國
立 政 治 大 學
‧
N a tio na
l C h engchi U ni ve rs it y
第二章 藥品研發與製藥產業之現況及發展
第一節 藥品之定義與分類
第一項 藥品定義
藥品係與人體生命及健康相關之特殊產品，用以預防、治療、減輕及診斷人 類疾病。隨著科技的進步，藥品類型的發展更趨於多元及複雜，除了以化學合成、
天然萃取物、生物技術等有效成分之藥品，近年來更發展出結合生物及化學活性 成分之藥品5、生技藥品標定放射線或核種6、透過特殊傳輸系統包覆化學或生物 活性成分之各種特殊藥品7，以及基因治療藥物8等，而更能有效針對特定疾病，
達到治療效果。然無論是以何種型態呈現，皆必須符合各國對於藥品之定義，始 能依其法規申請上市許可。據此，在了解藥品上市法規前，應先確認藥品之定義。
以下茲就美國、歐盟及我國藥事法規中關於藥品之定義進行說明。
有關藥品定義，世界各國在立法上並無太大差異，依據美國食品、藥品及化 妝品法（Food, Drug and Cosmetic Act，簡稱 FDCA）規定第 201（g）（1）規定，
藥品須符合下列要件：「一、任何被記載於美國國家藥典、政府公定之國家處方 及或其補充典籍之藥品；二、任何用於診斷、治療、減輕、預防人類或動物疾病 之藥品；三、非食物之任何作用於人類及動物身體構造或生理功能之藥品；四、
用於組成前三項所列藥品之成分。」歐盟對於藥品定義則規定於 2001/83/EC 指
5 該類藥物稱為抗體藥物複合體(antibody-drug conjugate, 簡稱 ADC)，其係結合抗體與藥物於一 體而形成一種新型的標靶藥物。其作用原理是利用抗體的標靶特性將 ADC 送達並與特定之標 的細胞結合後，再使 ADC 內的藥物釋出，達到抑制或毒殺特定細胞。一般常見於抗癌藥物之 應用，目前已取得美國 FDA 核准上市的有 Adcetris® (Seattle Genetics and Millennium/Takeda) 及 Kadcyla® (Genentech and Roche)。參見陳亭妤、劉瑞芬，淺談生物製劑之發展，當代醫藥法 規，第 31 卷，頁 5，2013 年。
6 例如用以治療非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma，簡稱 NHL)之 Zevalin®，即以單株抗體 ibritumomab 標定放射線核種 tiuxetan，以提高治療效果。
7 目前常見的藥物傳送系統，包括微脂體(liposome)、奈米微粒白蛋白結合技術、高分子聚合奈米 微粒、金屬奈米微粒及分子奈米標靶微粒等。透過這些藥物傳輸系統將藥物直接送達到病灶，
除了可以降低藥物活性分子的濃度，更可使系統性給藥產生毒性的副作用也隨之降低，並提高 藥物的治療效果。參見汪徽五，抗癌藥品的奈米給藥傳輸，當代醫藥法規，第 26 卷，頁 1，2012 年。
8 基因治療係針對特殊之基因缺陷之疾病所設計之一種治療方式，藉由外來基因送入體內，達到 治療或延緩病程的效果。一般將基因送入體內必須透過載體，始能將治療基因送入細胞內進行 活化或抑制特定基因之表現。而目前所採用的載體有病毒載體(反轉錄病毒、腺病毒)、微脂體、
基因槍或電穿孔等。參見黃麗華，第 18 章-基因治療，中研院分子生物研究所生物資訊核心實 驗室，http://bc.imb.sinica.edu.tw/images/biotech/18_20.pdf (最後瀏覽日：02/ 22/2014)。
‧ 國
立 政 治 大 學
‧
N a tio na
l C h engchi U ni ve rs it y
令第 1 條第 2 項：「（a）任何具有治療或預防人類疾病特性之物質或其組合物。（b）
施用或投予人類之物質或其組合物，其藉由藥理、免疫或代謝作用，以恢復、矯 正或減緩生理功能，或作為診斷之用。」而我國在藥事法第 6 條規定：「本法所 稱藥品，係指左列各款之一之原料藥及製劑：一、載於中華藥典或經中央衛生主 管機關認定之其他各國藥典、公定之國家處方集，或各該補充典籍之藥品。二、
未載於前款，但使用於診斷、治療、減輕或預防人類疾病之藥品。三、其他足以 影響人類身體結構及生理機能之藥品。四、用以配製前三款所列之藥品。」
綜合上述美國、歐盟及我國對於藥品的定義，其共通要件為「具有診斷、治 療、減輕或預防疾病的功能」與「足以影響身體構造及生理機能」。但為避免符 合上述要件之任何物質或產品皆被列為藥品，而受到高密度的法規範限制，各國 依據其政策及立法設有例外規定，如美國及歐盟分別排除食品及醫療器材之適用；
我國則排除動物用藥，另以其他法規予以規範9。除此之外，美國及我國尚透過 藥典而具體化藥品之定義。
第二項 藥品分類 一、 原料藥與製劑 (一) 原料藥
原料藥係指藥品中具有醫療效果之活性成分（active pharmaceutical ingredient，
簡稱 API）。按我國藥品查驗登記準則第 4 條第 4 款：「原料藥（藥品有效成分）： 指一種經物理、化學處理或生物技術過程製造所得具藥理作用之活性物或成分，
常用於藥品、生物藥品或生物技術產品之製造。」每一藥品皆含有至少一種活性 成分，始能達到預防、減緩或治療特定疾病之效果10。以暢銷之降血脂藥立普妥
（Liptor®）為例，其活性成分為阿托伐他汀鈣（atorvastatin calcium）。另外，原 料藥又依其製造來源又可分為化學、動物來源、植物來源、生物技術、細胞培養 或發酵等製程11。一般而言，傳統小分子藥物之原料藥多屬化學合成方式製造而 得；而生物藥品或生技藥品之原料藥則涵蓋動物或植物之純化物、生物技術合成
9 楊子弘，論生物相似性藥品之上市規範—以美國、臺灣及中國大陸為核心，國立清華大學科技 法律研究所碩士論文，頁 12-13，2012 年。
10 其他非活性成分一般統稱為賦形劑(excipient)，係藥品製劑過程中用以稀釋或均勻活性成分、
防腐、黏著、潤滑或著色等特定目的而添加，有助於藥品之安定性、劑型定型、崩解、釋放 或吸收等作用。參見巫文玲，全球賦型劑產業現況與趨勢，原料藥及賦型劑產業發展契機，
第四章，頁 59-62，財團法人生物技術開發中心，2009 年 11 月。
11 衛生福利部(舊稱衛生署)，西藥查驗登記手冊，頁 11，2008 年 2 月。
‧ 國
立 政 治 大 學
‧
N a tio na
l C h engchi U ni ve rs it y
物、細胞培養或發酵後純化獲得。
(二) 製劑
依我國藥事法第 8 條第 1 項：「本法所稱製劑，係指以原料藥經加工調製，
製成一定劑型及劑量之藥品。」由此可知，所稱製劑係為含有原料藥之完整藥品 而能投予患者。一般常見之劑型包括錠劑、散劑、膠囊、栓劑、軟膏劑、液劑、
注射劑等12。同條第 2 項，製劑又可分為醫師處方藥品13、醫師藥師藥劑生指示 藥品14、成藥15及固有成方製劑16四大類。
二、 新藥、專利藥與學名藥 (一) 新藥
依據我國藥事法第 7 條規定：「本法所稱之新藥，係指經中央衛生主管機關 審查認定屬新成分、新療效複方或新使用途徑製劑之藥品。」亦即藥品之成分、
療效複方或使用途徑之任一項為我國衛生主管機關首次查驗登記上市者，即為我 國藥事法所稱之新藥。據此，我國對於新藥並未限定必須為全新活性成分（new molecular entity，簡稱 NME），如過去已核准之活性成分而採新複方或新用途之 製劑申請查驗登記，仍符合藥事法上新藥之定義。除此之外，藥品查驗登記審查 準則第 39 條第 2 項亦明文規定：「新劑型、新使用劑量、新單位含量製劑，準用 本章新藥之規定。」一般又稱為類新藥或第二類新藥。相較於美國，新藥係指依 美國 FDCA 第 355（b）（1）規定提出新藥上市申請（New Drug Application，簡 稱 NDA）者。
12 衛生福利部，同前註 11，頁 15。
13 依藥事法第 50 條第 1 項，係指非經醫師處方，不得調劑供應之藥品。即該藥品之使用須由醫 師判斷及觀察，而必須由醫師開立處方，再經藥局藥事人員確認無誤而進行調劑。一般藥品 包裝上有「本藥須由醫師處方使用」等字樣，即屬於醫師處方藥。
14 指示藥品之安全性較處方藥高，故病患遵循醫師或藥師指示小心使用，而無需經過醫師開立 處方箋，例如健胃仙、普拿疼或伏冒等。
http://www.fda.gov.tw/TC/includes/GetFile.ashx?mID=133&id=11391&chk=c89b324d-c166-4d38-a521-e7d07df6a1d7 (最後瀏覽日：02/13/2013)。
15 藥事法第 9 條規定：「本法所稱成藥係指原料藥經加工調製，不用其原名稱，其摻入之藥品、
不超過中央衛生主管機關所規定之限量，作用緩和，無積蓄性，耐久儲存，使用簡便，並明 示其效能、用量、用法，標明成藥許可證字號，其使用不待醫師指示，即供治療疾病之用者。」
16 成藥及固有成方製劑管理辦法第 5 條規定：「本辦法所稱固有成方係指我國固有醫藥習慣使用，
具有療效之中藥處方，並經中央衛生主管機關選定公佈者而言。依固有成方調製(劑)成之丸散、
膏、丹稱為固有成方製劑。」
‧ 國
立 政 治 大 學
‧
N a tio na
l C h engchi U ni ve rs it y
(二) 專利藥
專利藥（brand name drugs）17通常係指該藥品之活性成分具有專利權保護而 言。由於專利藥通常係由原開發藥廠研發、試驗和通過衛生主管機關之審查而為 首家上市販售者，並將其活性成分、製劑、製造方法或用途等申請專利保護，故 又稱為原廠藥或先驅藥（pioneer drug）。惟應注意的是，所稱專利藥並不等同於 新藥，其因新藥未必具有專利權；另外，有些藥品係以已知活性成分開發新用途 而獲得專利，亦稱為專利藥。
(三) 學名藥
相對於前述之專利藥，我國藥品查驗登記準則第 4 條第 2 款對於學名藥定義：
「指與已核准上市之藥品具有相同成分、同劑型、同劑量、同療效之製劑。」一 般而言，學名藥通常為原廠藥品之專利已屆滿或失效，經其他藥廠研發製造與原 廠藥相同成分、劑型、劑量及適應症之製劑，且試驗證明與參考之原廠藥品具生 物相等性（bioequivalence，簡稱 BE） 18，而由衛生主管機關審查核准上市者。
詳言之，學名藥與原廠藥必須具備化學相等性19、生物相等性及臨床/療效相等性
20，而使學名藥投予同一個體時，其吸收、分佈、代謝及清除率皆與原廠藥並無 差異，並具有相同之效果與副作用21。美國 FDA 對於學名藥定義：「一藥品在劑 型、濃度、投藥途徑、品質、藥效性能及適應症，均與原廠藥或其參考藥品相當
22。」歐盟則於 2001/83/EC 指令第 10 條第 2 項（b）明文定義學名藥：「一藥品 之活性成分之品質、濃度及劑型皆與參考藥品相同，且依據適當之生物活性試驗
22。」歐盟則於 2001/83/EC 指令第 10 條第 2 項（b）明文定義學名藥：「一藥品 之活性成分之品質、濃度及劑型皆與參考藥品相同，且依據適當之生物活性試驗