人體試驗之定義、概念及流程

人體試驗此名詞有許多不同但相似之用語，有稱人體試驗、人體實驗、臨床實驗等，

在英文上亦有不同之用語，例如：「Clinical Trial」、「Biomedical Research」、「Human Experimentation」、「Human Subject Research」等，觀諸我國相關法律中之用語分別有以下 幾種，首先，醫療法第八條規定：「人體試驗」係指醫療機構依醫學理論於人體施行新醫 療技術、新藥品、新醫療器材及學名藥生體可用率、生體相等性之試驗研究。

藥事法第四十四條則規定：試驗用藥物，應經中央衛生主管機關核准始得供經核可之 教學醫院「臨床試驗」，以確認其安全與醫療效能。另藥品臨床試驗準則第三條第一款規 定：「臨床試驗」，以發現或證明藥品在臨床、藥理或其他藥學上之作用為目的，而於人體 執行之研究。分析上開法條用語可見，醫療法上之用語為「人體試驗」，而其規定於人體 施行之試驗種類包括新醫療技術、藥品或醫療器材之試驗，然於藥品臨床試驗準則中之用 語為「臨床試驗」，其規定乃指於人體試驗藥品之作用，似乎醫療法中之所指之範圍較藥 品臨床試驗準則要廣，本文以下為統一用語，採取定義上似屬於廣義之「人體試驗」。

人體試驗之研究階段流程大致上為，要先提出人體試驗之申請，申請通過後方可進行 人體試驗分期階段，人體試驗共可分為四期¹⁷⁷：（1）第一期（PhaseⅠ，Human Pharmacology）

是指人體藥理研究，此一階段主要目的在於瞭解藥物之安全劑量，在人體可能承受之最高 劑量，申言之，其主要目的在於確認人體可忍受之劑量範圍，並藉此瞭解該藥物對於人體 之毒性及藥物在人體之吸收、分佈、代謝、排泄之速度和程度，此階段通常在特定的臨床 試驗病房中，由有經驗之醫師來執行，至於參與者通常為數名或數十名成年健康志願者，

若涉及癌症藥品則由少數病人參與之，此一階段主要為藥物動力學（Pharmacokinetics）、

藥物效力學（Pharmacodynamics）、耐受性（Tolerability）、安全性（Safety）等方面之研究。

（2）第二期（PhaseⅡ，Therapeutic Exploratory）是指治療探索，此一階段主要目的在於 探索藥物的療效與安全性，申言之，此一階段主要目的在於初步觀察藥品可能之療效，並 找出具有最佳療效、或可接受副作用之相應劑量範圍，並檢討治療之可行性，參與者為經 由嚴格篩選出來同質性高之病人，亦即挑選無其他疾病、只患有確定適應症之病患，避免 同時患有其他疾病會影響評估效果。（3）第三期（PhaseⅢ，Therapeutic Confirmatory）指 治療確認，主要是要確認藥品之療效性、安全性、適應症、不良反應、交互作用、危害比 率（Benefit/Risk Ratio）等，在試驗設計上主要以隨機分配、雙盲試驗及對照試驗方式進 行，此一階段是涉及藥品是否得以上市之重要階段，此一階段若證實藥物療效，可申請新 藥上市許可（New Drug Application，NDA），故而通常稱為樞紐試驗（Pivotal Tset）。（4）

177 曾靖雯，新藥人體試驗契約之探討，國立成功大學法律學系碩士班碩士論文，頁 8-10（2006）

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第四期（PhaseⅣ，Therapeutic Use）指治療用途或治療使用，此階段是藥品上市後之追蹤、

監測（Post Marketing Surveillance，PMS），且與已核准之適應症相關，監測該藥物是否有 先前幾個階段未發現之副作用或不良反應，申言之，此階段目的在於進一步瞭解安全性和 療效之相關資訊、修正藥物劑量、評估死亡率、罹病率並長時間蒐集安全性數據並進行流 行病學之研究等，此階段是透過大量病人進行長時間之觀察。可藉由下列二個圖表來表示 上開四個流程之主要區別（表 6¹⁷⁸）及其流程圖（圖 13¹⁷⁹）：

178 曾靖雯，前揭註 177，頁 10。

179 方尚文，前揭註 70，頁 23。

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（Degree of Risk）

醫師的目的